Препарат FTI

Ингибитор фарнезилтрансферазы (ИФТ) лонафарниб (торговая марка Zokinvy) является первым и единственным известным лекарственным средством для лечения детей с прогерией.

История этого исторического открытия: В августе 2005 года и феврале 2006 года исследователи опубликовали исследования, которые поддержали потенциальное лекарственное лечение детей с прогерией. Первоначально разработанный для потенциального лечения рака, лонафарниб обратил вспять драматические аномалии ядерной структуры, которые являются отличительной чертой клеток детей с прогерией. Кроме того, этот препарат FTI улучшил некоторые признаки заболевания в мышиной модели, похожей на прогерию.

Почему исследователи решили, что этот препарат будет работать при прогерии? Белок, который, по нашему мнению, отвечает за прогерию, называется прогерин. Чтобы заблокировать нормальную функцию клеток и вызвать прогерию, к белку прогерина должна быть присоединена молекула, называемая «группой фарнезила». FTI действуют, блокируя (ингибируя) присоединение группы фарнезила к прогерину. Таким образом, если препарат FTI может блокировать присоединение этой группы фарнезила у детей с прогерией, то прогерин может быть «парализован», а прогерия улучшена.

Впервые перед нами было возможное лечение детей с прогерией. первое в истории клиническое испытание препарата Прогерия началось в 2007 году, а в 2012 году были опубликованы результаты исследования, демонстрирующие, что каждый ребенок испытал улучшение в одной или нескольких областях, включая жизненно важную сердечно-сосудистую систему. В мае 2014 года дальнейшее исследование показало, что лонафарниб увеличивает предполагаемую продолжительность жизни по крайней мере на 1,6 года (которая позже будет увеличена, по мере дальнейшего прогресса исследования), а в апреле 2018 года исследование, опубликованное в Журнал Американской медицинской ассоциации (JAMA) сообщили, что лонафарниб сам по себе продлевает выживаемость детей с прогерией.  кликните сюда для получения подробной информации об исследовании 2012 года, здесь для получения подробной информации о результатах 2014 года, и здесь для получения подробной информации об исследовании 2018 года.

В мае 2018 года, вслед за исследованием, опубликованным в ДЖАМА, PRF и Eiger Biopharmaceuticals заключили соглашение о сотрудничестве и поставках с целью разработки и проведения обзора Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США и возможного одобрения лонафарниба для лечения прогерии у детей. Подача документов была завершена 23 марта 2020 года. В ноябре 2020 года лонафарниб вошел в историю как Первое в истории лечение, получившее одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения прогерии и прогероидной ламинопатии.

Теперь у нас есть один метод лечения прогерии, но он не является панацеей, поэтому мы продолжаем проводить исследования, чтобы найти препараты, которые будут еще более эффективными и в конечном итоге вылечат прогерию.