La richiesta di approvazione del lonafarnib alla FDA è COMPLETATA!

La richiesta di approvazione del lonafarnib alla FDA è COMPLETATA!   

In un periodo altrimenti difficile per il nostro mondo, sono felice di condividere un momento positivo: Eiger BioPharmaceuticals ha completato la presentazione di una domanda di nuovo farmaco (NDA), cercando di ottenere l'approvazione, in Europa e negli Stati Uniti, del farmaco lonafarnib come primo trattamento in assoluto per la Progeria.

Questa presentazione è il risultato di dodici anni di dati di ricerca e quattro sperimentazioni cliniche, tutti finanziati dalla PRF e resi possibili dai coraggiosi bambini e dalle loro famiglie, nonché dalla meravigliosa comunità di donatori della PRF.

Puoi leggere di più su questa entusiasmante notizia Qui.

La nostra speranza è che questo farmaco venga approvato, consentendo a questi bambini e giovani adulti di accedere al lonafarnib, che ha dimostrato di dare loro cuori più forti e vite più lunghe, tramite prescrizione medica, anziché tramite una sperimentazione clinica.

Sebbene il 2020 sia iniziato come un anno difficile per molti, siamo felici di condividere con voi una buona notizia. Tutti noi della Progeria Research Foundation abbiamo lavorato instancabilmente per avere un impatto significativo sulla vita dei bambini e dei giovani adulti affetti da Progeria.

GRAZIE A TUTTI per aver sostenuto la ricerca che non solo ci ha portato a questo punto cruciale, ma ci consente anche di continuare a lavorare per scoprire nuovi farmaci che alla fine cureranno questi bambini straordinari.