Les bonnes choses arrivent par trois !

Niccolo, Alessandro et Sammy font partie des quelque 100 enfants et jeunes adultes atteints de progéria dans le monde qui bénéficient du lonafarnib, un médicament qui prolonge la vie et qui a été approuvé par la FDA. La PRF continuera de consacrer des fonds pour garantir l'accès au lonafarnib pour tous et pour étudier ses effets à long terme.

Mais nous ne nous arrêterons pas là.

PRF explore 3 autre voies thérapeutiques

pour traiter et guérir la Progeria, en attaquant cette maladie :

à la Protéine, à la ARN, et à la ADN niveaux!

Médicaments à petites molécules

COMMENT ça marche ? Ce traitement réduit le niveau de la protéine progérine toxique qui cause la progéria.

QUEL est le rôle du PRF ? PRF collabore avec la société de biotechnologie PRGS&T pour lancer un nouvel essai clinique visant à déterminer si l'ionafarnib, en association avec un nouveau médicament appelé progérinine, est plus efficace que l'ionafarnib seul.

POURQUOI est-ce prometteur ? Ce nouveau médicament a augmenté la durée de vie d'un modèle de souris Progeria de 50%.

THÉRAPEUTIQUE À BASE D'ARN

COMMENT ça marche ? Ce traitement bloque le production de progérine au niveau de l'ARN, avant que la protéine toxique ne soit fabriquée par les cellules du corps.

QUEL est le rôle du PRF ? PRF est le développeur du médicament (ou « sponsor »). Cela signifie que PRF assume la responsabilité et les coûts de la fabrication du médicament, des études animales et cellulaires préalables et des essais cliniques menés par des experts scientifiques de renommée mondiale.

POURQUOI est-ce prometteur ? L'ARN thérapeutique a abouti à une 62% augmentation de la durée de vie des souris atteintes de Progeria.

ÉDITION DE LA BASE D'ADN

COMMENT ça marche ? Ce médicament va pénétrer dans les cellules du corps, trouver la mutation Progeria, et le réparer définitivementLa cellule modifiée ne produira plus de progérine – WOW !

QUEL est le rôle du PRF ? Le PRF financera la fabrication de médicaments, les études préliminaires sur les animaux et les cellules, ainsi que les essais cliniques menés par des experts scientifiques de renommée mondiale.

POURQUOI est-ce prometteur ? Dans le modèle de souris Progeria, la durée de vie a été prolongée de 140%, approchant ce qui est normalement un âge avancé pour les souris en bonne santé. Il s'agit d'une injection unique qui pourrait être notre chemin vers le REMÈDE!

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