Le cofondateur de PRF est un leader d'opinion dans le développement de médicaments contre les maladies rares

La cofondatrice et directrice médicale du PRF, le Dr Leslie Gordon, a récemment été invitée à contribuer à une série de vidéos éducatives produites par la National Organization for Rare Disorders (NORD), avec son collègue le Dr Francis Collins, conseiller scientifique du président des États-Unis et ancien directeur des National Institutes of Health (NIH).

Les deux hommes ont été invités à partager les enseignements tirés de leurs expériences en matière de recherche sur la Progeria, depuis le développement du registre international du PRF en 1999. Dans les deux vidéos ci-dessous, ils partagent leurs conclusions sur la découverte du gène Progeria en 2003, en passant par le développement de la base de données médicale et de recherche du PRF, l'étude d'histoire naturelle du PRF et enfin par l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) du lonafarnib, le tout premier traitement contre la Progeria, afin de démontrer les voies possibles pour faire progresser la recherche sur les maladies rares pour les personnes impliquées dans la recherche et la défense des maladies rares.

Cette série complète est très instructive pour toute personne intéressée par le développement de médicaments contre les maladies rares, et les entretiens avec le Dr Gordon et le Dr Collins se trouvent dans le module sur les études d'histoire naturelle de cette série.