Alle guten Dinge sind 3!

Niccolo, Alessandro und Sammy gehören zu den fast 100 Kindern und jungen Erwachsenen mit Progerie auf der ganzen Welt, die von dem lebensverlängernden, von der FDA zugelassenen Medikament Lonafarnib profitieren. PRF wird weiterhin Gelder bereitstellen, um den Zugang zu Lonafarnib für alle sicherzustellen und seine Langzeitwirkungen zu untersuchen.

Aber wir geben hier nicht auf.

PRF erforscht 3 andere Therapiewege

zur Behandlung und Heilung von Progerie, Bekämpfung dieser Krankheit:

am Protein, am RNA, und am DNA Ebenen!

Arzneimittel mit kleinen Molekülen

WIE funktioniert es? Diese Behandlung reduziert der Spiegel des toxischen Progerin-Proteins das Progerie verursacht.

WAS ist die Rolle von PRF? PRF arbeitet mit dem Biotechnologieunternehmen PRGS&T zusammen, um eine neue klinische Studie zu beginnen, die untersucht, ob Ionafarnib in Kombination mit einem neuen Medikament namens Progerinin wirksamer ist als Ionafarnib allein.

WARUM ist es vielversprechend? Dieses neue Medikament verlängerte die Lebensdauer eines Progeria-Mausmodells um 50%.

RNA-THERAPIE

WIE funktioniert es? Diese Behandlung blockiert die Produktion von Progerin auf RNA-Ebene, bevor das giftige Protein von den Körperzellen produziert wird.

WAS ist die Rolle von PRF? PRF ist der Arzneimittelentwickler (oder „Sponsor“). Das heißt, PRF übernimmt die Verantwortung und die Kosten für die Arzneimittelherstellung, Tier- und Zellstudien vor der Studie sowie klinische Studien, die von wissenschaftlichen Experten von Weltrang durchgeführt werden.

WARUM ist es vielversprechend? Das RNA-Therapeutikum führte zu einer 62% Verlängerung der Lebensdauer von Progeria-Mäusen.

DNA-BASISBEARBEITUNG

WIE funktioniert es? Dieses Medikament gelangt in die Körperzellen, Finden Sie die Progeria-Mutation und dauerhaft reparieren. Die bearbeitete Zelle produziert kein Progerin mehr – WOW!

WAS ist die Rolle von PRF? PRF wird die Arzneimittelherstellung, Tier- und Zellstudien vor Studienbeginn sowie klinische Studien finanzieren, die von wissenschaftlichen Experten von Weltrang durchgeführt werden.

WARUM ist es vielversprechend? Im Progeria-Mausmodell verlängerte sich die Lebensdauer um 140%, was dem für gesunde Mäuse normalerweise hohen Alter entspricht. Dies ist eine einmalige Injektion, die unsere Weg zu die HEILUNG!

Wissenschaft ist ein kostspieliges Unterfangen, und mit Ihrer anhaltenden Unterstützung werden wir weiterhin

die Grenzen der Wissenschaft in Richtung Heilung erweitern.

Spenden Sie noch heute und seien Sie EINER, der die Heilung MÖGLICH macht!