Agenda auf einen BlickHinweis: Titel und Zeiten können sich ändern |
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Tag 1 Abendsitzung Mittwoch, 29. Oktober 2025 |
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| Einführung und Grüße von PRF Ärztlicher Direktor Leslie Gordon, MD, PhD, Geschäftsführender Direktor Audrey Gordon, Esq., Vorstandsvorsitzender Scott Berns, MD, MPH, FAAP |
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| Merlin Waldron (Moderator), Megan Nighbor, Griffin Ray, Ricardo Zanolli, Nathan Falcone, Michiel Vandeweert | „Coming of Age“-Gespräche: Junge Erwachsene mit HGPS als Forschungspartner | |
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Musikalischer Auftakt mit Francis Collins, MD, PhD National Human Genome Research Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD |
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Abendessen und Networking-Abend |
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Tag 2 Vormittagssitzung Donnerstag, 30. Oktober 2025 |
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Aktuelle Ergebnisse aus Behandlungsstudien zu Progerie. Moderator: Mark Kieran, MD, PhD, Day One Bio. |
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| Leslie Gordon, MD, PhD Brown University, Hasbro Kinderkrankenhaus, Boston |
Langfristige natürliche Verlaufsstudie zur Behandlung mit Lonafarnib | |
| Monica Kleinman, MD Bostoner Kinderkrankenhaus, Boston, MA |
Klinische Behandlungsstudie zur Progerinin-Behandlung bei Progerie in Phase 2a | |
| Barbara Natke, PhD Stiftung für Progerieforschung, Peabody, MA |
Werkzeuge für die zentrale Wissenschaft und Medizin bei Progerie: Entwicklung von Antikörper- und Biomarker-Assays |
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| Sunil Ghelani, MD Stiftung für Progerieforschung, Peabody, MA |
Erste klinische Studie zur Computertomographie von Aorta und Koronararterien mit Kalzium bei Progerie | |
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MITTAGESSEN, informelle Posterbesichtigungen und Networking |
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Tag 2 Nachmittagssitzung Donnerstag, 30. Oktober 2025 |
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Herz-Kreislauf-Erkrankungen bei HGPS und Alterung Moderatorin: Maria Eriksson, PhD |
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| Maria Eriksson, PhD Karolinska Institut, Schweden |
Einzelzellanalyse enthüllt die phänotypische Landschaft arterieller Zellen bei Progerie | |
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Shannon Lyon, MD Keri Shafer, MD Sheila Hegde, MD |
Neue Erkenntnisse zur kardiologischen Messung von Progerie und Alterung durch Echokardiographie | |
| Kan Cao, PhD Universität von Maryland, College Park, MD |
Angiopoietin-2 kehrt die Endothelzellfunktionsstörung im Progeria-Gefäßsystem um | |
| Ricardo Villa Bellosta, PhD CiMUS und USC, Av. Barcelona, Spanien |
Progerie und Gefäßverkalkung: Ernährung und Behandlungen | |
| PRÄSENTATION NEUESTER DATEN | Wird noch festgelegt – bahnbrechende Entdeckungen | |
| 7. INNING STRETCH und Networking-Zeit | ||
| Blitz-Postersession | 1 Minute und 1 Folie pro Poster-Präsentator | |
| Abendessen und informelle Unterhaltung | ||
Tag 2 Abendliche Postersession Donnerstag, 30. Oktober 2025 |
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7:00-8:00 Offizielle Präsentation der Poster mit geraden Nummern 8:00-9:00 Offizielle Präsentation der Poster mit ungeraden Nummern |
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Tag 3 Sunrise Session: Kaffeeklatsch mit Patienten und Familien Freitag, 31. Oktober 2025 |
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Tag 3 Vormittagssitzung Freitag, 31. Oktober 2025 |
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Entdeckung einer Progerie-Behandlung für eine gesunde Zukunft Moderator: Francis Collins, MD, PhD |
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| David Liu, PhD, Broad Institute, MIT, Cambridge, MA & Francis Collins, MD, PhD |
ProSPER: PROgeria Optimierte Plattform zur Genomeditierung für seltene Krankheiten | |
| Nizar Saad, PhD Nationwide Children's Hospital, Columbus, Ohio |
Entwicklung einer miRNA-basierten Gentherapie für das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS) | |
| Ning Shen, PhD, Professor Medizinische Fakultät der Zhejiang-Universität, Hangzhou, China |
KI-gesteuertes therapeutisches Antisense-Oligonukleotid für Hutchinson-Gilford-Progerie | |
| Silvia Ortega Gutierrez, PhD Universität Complutense, Madrid, Spanien |
Senkung des Progerinspiegels durch kleine Moleküle als neuer Ansatz zur Behandlung von Progerie | |
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Mittagessen und Networking |
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Tag 3 Nachmittagssitzung Freitag, 31. Oktober 2025 |
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Endokrine und gastrointestinale Erkrankungen bei Progerie Moderator: Vicente Andres, PhD |
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| Vicente Andrés, PhD Spanisches Nationales CV-Res.-Zentrum, Madrid, Spanien |
Lipodystrophie bei Progerie und Alterung | |
| Laurence Arbibe, PhD INSERM Institut Necker Enfants Malades, Paris, Fr. |
Entschlüsselung der beschleunigten Darmalterung in der HGPS-Physiopathologie: ein integrativer Ansatz | |
| Susana Gonzalo, PhD St. Louis Universität, St. Louis, MO |
Cathepsin-L vermittelte Umgestaltung des nukleären Proteoms | |
| PRÄSENTATION NEUESTER DATEN | Wird noch festgelegt – bahnbrechende Entdeckungen | |
| Poster-Elevation-Vortrag eines Junior Investigators | Wird nach Einreichung der Poster-Abstracts festgelegt | |
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NETZWERKERWEITERUNG |
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Abschluss des Workshops:
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Moderatoren: Francis Collins, Mark Kieran, Leslie Gordon |
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