Spannende Forschungsmeilensteine in der Behandlungsbewertung und Lebensverlängerung!

Wir freuen uns, Ihnen zwei spannende Forschungsupdates präsentieren zu können, die heute online im weltweit wichtigsten Fachjournal für Herz-Kreislauf-Erkrankungen veröffentlicht wurden. Verkehr (1):

Biomarker bei Progerie

Ein Team unter der Leitung von PRF-Mitbegründer und medizinischer Direktor Dr. Leslie Gordon hat eine neue Methode zur Messung von Progerin entwickelt, dem toxischen Protein, das Progerie verursacht. Mit der Entdeckung dieses Biomarkers, der Blutplasma zur Messung des Progerinspiegels verwendet, Forscher können nach einer kürzeren Zeitspanne verstehen, wie sich Behandlungen auf Teilnehmer klinischer Studien auswirken und an mehreren Punkten im Verlauf jeder klinischen Studie.

Dieser Test kann den Prozess klinischer Studien optimieren, indem er Bereitstellung frühzeitiger Informationen über die Wirksamkeit getesteter Behandlungen, als Auftakt zu anderen klinischen Tests wie Gewichtszunahme, dermatologischen Veränderungen, Gelenkkontraktur und -funktion usw., die alle viel mehr Zeit benötigen, um sich zu manifestieren. Diese klinischen Merkmale der Progerie sind wichtige längerfristige Indikatoren für Behandlungseffekte, die jetzt durch die früher in der Therapie gemessenen Progerinwerte ergänzt werden. Wir können jetzt möglicherweise bereits vier Monate nach Beginn der Behandlung den Behandlungsnutzen erkennen oder eine Behandlung, die dem Studienteilnehmer möglicherweise nicht nützt, abbrechen, um unnötige Nebenwirkungen zu vermeiden.

Noch längeres Leben mit Lonafarnib

Diese neue und innovative Methode zur Messung von Progerin beschleunigt nicht nur die Entdeckung zukünftiger Behandlungsmethoden und Heilmittel, sondern weist auch darauf hin, dass die Der langfristige Nutzen von Lonafarnib für Kinder mit Progerie ist größer als bisher angenommen.

Studiendaten zeigen, dass niedrigere Progerinwerte im Blut einen Überlebensvorteil bedeuten: Je länger jemand mit Progerie Lonafarnib einnahm, desto größer war der Überlebensvorteil durch die Therapie. Die Progerinwerte sanken während der Einnahmedauer des Medikaments um etwa 30-60%, und die Lebenserwartung von Patienten, die über 10 Jahre lang behandelt wurden, stieg im Durchschnitt um 4,5 Jahre. Das ist mehr als 30% Anstieg der durchschnittlichen Lebenserwartung, von 14,5 Jahren auf fast 20 Jahre!

„Eine der bemerkenswertesten Geschichten, die je in diesem Podcast erzählt wurden“
– Dr. Carolyn Lam, weltbekannte Herzspezialistin und Moderatorin des Podcasts Zirkulation auf der Flucht, über die Reise, die zu diesen spannenden Erkenntnissen führte. Hören Sie das ganze Interview über die tiefgreifende Wirkung dieser Studie direkt von Dr. Gordon. Hören Sie Hier (ab 6:41).

Und im Juni zwei Leitartikel (2) Und (3) erschienen in Verkehr Dies unterstreicht die entscheidende Bedeutung dieses Biomarkers für die Weiterentwicklung der Behandlung und Heilung von Kindern mit Progerie und für ein besseres Verständnis des Alterns.

(1) Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S., et al. Plasma-Progerin bei Patienten mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom: Entwicklung eines Immunassays und klinische Bewertung. Verkehr, 2023

(2) Fortschreiten von Herzanomalien beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom: Eine prospektive Längsschnittstudie.
Olsen FJ, Gordon LB, Smoot L, Kleinman ME, Gerhard-Herman M, Hegde SM, Mukundan S, Mahoney T, Massaro J, Ha S, Prakash A.
Verkehr. 6. Juni 2023;147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 5. Juni 2023.

(3) Leicht verfügbare Tools zum Erkennen von Progerin und des Fortschreitens der Herzerkrankung beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom.
Eriksson M, Haugaa K, Revêchon G.
Verkehr. 6. Juni 2023;147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 5. Juni 2023.