Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

GUIDE MÉTHODOLOGIQUE

Choix méthodologiques pour l’évaluation

économique à la HAS

Octobre 2011

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Haute Autorité de santé

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HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Avant-Propos

La Haute Autorité de Santé (HAS) a été créée par la loi du 13 août 2004 relative à
l’assurance maladie afin de contribuer au renforcement de la qualité des soins au bénéfice
des patients et au maintien d’un système de santé solidaire et équitable. Ainsi, elle
accompagne les professionnels de santé dans l’amélioration continue de leur pratique et
elle contribue par ses avis à éclairer la décision publique pour optimiser la gestion des
biens et services remboursables.
Le maintien d’un système de santé solidaire et équitable passe par la conciliation de
l’amélioration de la qualité du système de santé avec les contraintes fortes de la dépense
publique. Dans cette perspective, la loi de financement de la sécurité sociale pour 2008 a
conféré à la HAS une compétence dans le domaine de l’évaluation économique : « dans le
cadre de ses missions, la HAS émet des recommandations et avis médico-économiques
sur les stratégies de soins, de prescription ou de prise en charge les plus efficientes »
(article 41). Cette nouvelle mission s’est traduite par la mise en place d’une commission
pluridisciplinaire dédiée à l’évaluation économique et à l’évaluation d’actions et programmes
de santé publique. Les avis de la HAS contribuent à une allocation optimale des ressources
collectives en matière de santé, dans un cadre d’aide à la décision publique.
Dès 2008, la HAS a intégré dans son programme de travail des travaux d’évaluation
économique, avec pour ambition de progresser dans la formulation de ses méthodes, au fil
des travaux réalisés et en concertation avec ses interlocuteurs.
La HAS a souhaité expliciter le cadre de référence qui est le sien en matière d’évaluation
économique. Forte de l’expérience accumulée et du travail d’approfondissement engagé
sur les méthodes d’évaluation économique dans le cadre de la Commission d’évaluation
économique et de santé publique, la HAS présente et partage les principes et les méthodes
qu’elle adopte pour la réalisation et l’analyse d’évaluations économiques, mettant en regard
les résultats attendus d’une intervention de santé avec les ressources consommées pour la
produire.

Pr Jean-Luc HAROUSSEAU
Président de la HAS

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Sommaire

Avant-Propos..........................................................................................................................3

Sommaire................................................................................................................................4

Abréviations ...........................................................................................................................6

Synthèse des recommandations méthodologiques ............................................................7

Analyse de référence HAS .....................................................................................................12

Introduction ............................................................................................................................13

Objectif et méthode d’élaboration.........................................................................................15

Objectif 15
Méthode d’élaboration 15

Choix méthodologiques structurants de l’évaluation économique en santé.....................17

Le choix de la méthode d’évaluation économique 17
Le choix de la perspective 18
Le choix de la population d’analyse 19
Le choix des interventions à comparer 20
Le choix de l’horizon temporel 21
La méthode d’actualisation 21
Les données mobilisées dans une évaluation économique 23

Choix méthodologiques pour l’évaluation des résultats.....................................................26

L’identification et la mesure des résultats 26
L’évaluation des résultats dans les analyses coût-efficacité 27
L’évaluation des résultats dans les analyses coût-utilité 28
La description des états de santé individuels et de leur durée 29
La valorisation des états de santé en un score de préférence 30
Le mode de calcul d’un nombre de QALYs 31
Les conditions d’un recours à des données étrangères 32

Choix méthodologiques pour l’évaluation des coûts ..........................................................33

Une évaluation économique fondée sur l’analyse des coûts de production 33
L’identification, la mesure et la valorisation des coûts directs dans l’analyse de référence 34
L’identification des facteurs de production 34
La mesure des facteurs de production 35
La valorisation des facteurs de production 36
L’identification, la mesure et la valorisation des coûts indirects dans une analyse complémentaire 39

Choix méthodologiques pour la modélisation de l’évaluation économique ......................40

Une évaluation économique s’appuie le plus souvent sur un modèle 40
Le choix du type de modèle et de sa structure 42
La définition des valeurs des paramètres du modèle 43
La validité du modèle 44
L’appréciation de la robustesse des conclusions du modèle 45

La présentation et l’interprétation des conclusions de l’évaluation économique .............48

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

L’utilisation des conclusions de l’évaluation économique à des fins d’aide à la décision 48

La présentation de l’évaluation économique 51

Équipe .....................................................................................................................................53

Références générales ............................................................................................................54

Références des guides méthodologiques consultés...........................................................57

ANNEXES................................................................................................................................58
Annexe 1. Exemples de fiches d’extraction de données à partir d’une étude 58
Annexe 2 : Exemples de grille d’évaluation de la qualité d’une étude économique 60
Annexe 3. Fiches techniques 64
Fiche technique 3.1. Méthodes de comparaisons indirectes 64
Fiche technique 3.2. Système de classification EQ-5D 65
Fiche technique 3.3. Système de classification HUI3 67
Fiche technique 3.4. Bases de données mobilisables pour la mesure des ressources
consommées 68
Fiche technique 3.5. Sources d’informations pour la valorisation des ressources 70
Fiche technique 3.6. Les différents types de modèles 72
Fiche technique 3.7. Questions et recommandations sur le choix du modèle 73
Fiche technique 3.8. Exemples de représentations graphiques des conclusions d’une évaluation
économique 75
Annexe 4. Synthèse du document « Actualisation partielle du guide méthodologique pour l’évaluation
économique des stratégies de santé » 79

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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Abréviations
Tableau 1. Abréviations utilisées dans le texte
Abréviation Libellé
ACE Analyse coût-efficacité

ACU Analyse coût-utilité

ALD Affection de longue durée

CCAM Classification commune des actes médicaux

CEESP Commission d’évaluation économique et de santé publique

CES Collège des économistes de la santé

ENCC Étude nationale de coûts à méthodologie commune

EQ-5D Euroqol

GHM Groupe homogène de malades

GHS Groupe homogène de séjours

HAS Haute Autorité de Santé

HUI Health utility index

INSEE Institut national de la statistique et des études économiques

PMSI Programme de médicalisation des systèmes d’information

QALY Année de vie pondérée par la qualité de vie liée à la santé (Quality adjusted life year)

RDCR (ICER) Ratio différentiel coût-résultat (incremental cost-effectiveness ratio)

SF-36 Short-form 36

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Synthèse des recommandations méthodologiques

Une analyse de référence, au sens de la HAS, se conforme aux 20 recommandations
méthodologiques présentées ici. Afin de respecter un équilibre entre exigence scientifique
et opérationnalité, certaines recommandations seront systématiquement respectées dans
l’évaluation, tandis que d’autres seront privilégiées mais pourront ne pas être suivies, dès
lors que ce choix est clairement justifié (cf. présentation de l’analyse de référence, page
12).

CHOIX MÉTHODOLOGIQUES STRUCTURANTS DE L’ÉVALUATION ÉCONOMIQUE EN SANTE

Recommandation 1 : le choix de la L’évaluation économique est réalisée en

méthode d’évaluation économique conditions réelles de mise en œuvre des
interventions.
L’analyse de référence retient l’analyse coût-
utilité et l’analyse coût-efficacité comme Les coûts de production des interventions
méthodes d’évaluation. Le choix de la étudiées sont identifiés, mesurés et valorisés,
méthode à privilégier dépend de la nature indépendamment de leur source de
des conséquences attendues des financement.
interventions étudiées sur la santé. Les résultats sont identifiés et mesurés selon
- Si la qualité de vie liée à la santé est la perspective des populations affectées par
identifiée comme une conséquence les interventions étudiées. Quand des scores
importante des interventions étudiées, de préférence sont utilisés, ils sont issus de la
l’analyse de référence est de type coût- population générale.
utilité et le critère de résultat à privilégier Recommandation 3 : le choix de la
est la durée de vie ajustée sur la qualité.
population d’analyse
L’analyse coût-utilité est
systématiquement accompagnée d’une La population d’analyse, retenue dans
analyse coût-efficacité qui utilise la l’analyse de référence, est l’ensemble des
durée de vie sans pondération comme individus dont la santé est affectée par les
critère de résultat. interventions étudiées de manière directe ou
de manière induite. L’impossibilité d’intégrer
- Si la qualité de vie liée à la santé n’est
dans l’analyse certains des individus
pas identifiée comme une conséquence
identifiés est dûment argumentée.
importante des interventions étudiées,
l’analyse de référence est de type coût- La démarche économique peut justifier
efficacité et le critère de résultat à l’analyse de sous-populations spécifiques en
privilégier est la durée de vie. présence d’une hétérogénéité sur les
résultats ou les coûts.
L’impossibilité de recourir à la méthode
d’évaluation à privilégier est dûment Recommandation 4 : le choix des
argumentée. interventions à comparer
L’analyse coût-bénéfice n’est pas L’évaluation économique est une démarche
recommandée dans l’analyse de référence, comparative.
mais elle peut être présentée comme un
élément d’information complémentaire. L’analyse de référence identifie toutes les
interventions qui sont en concurrence avec
Recommandation 2 : le choix de la l’intervention évaluée auprès d’une
perspective population donnée.
L’analyse de référence adopte une Les arguments sur lesquels reposent
perspective collective, suffisamment large l’inclusion ou l’exclusion d’une intervention
pour tenir compte de l’ensemble des parties dans l’analyse sont clairement développés.
prenantes concernées par les interventions
étudiées dans le contexte du système
français de santé.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Recommandation 5 : le choix de L’anticipation d’une variation du prix relatif du

l’horizon temporel résultat de santé au cours du temps peut
faire l’objet d’une analyse complémentaire.
L’analyse de référence adopte un horizon
temporel suffisamment long pour intégrer Recommandation 7 : les données
l’ensemble des différentiels de coût et de mobilisées dans une évaluation
résultat attendus. économique
L’horizon temporel choisi est identique pour Tout rapport d’évaluation économique inclut
toutes les interventions comparées. Il dépend une revue systématique des études cliniques
de l’histoire naturelle de la maladie, de la et économiques concernant l’intervention
chronologie des interventions, de évaluée en respectant les critères de qualité
l’occurrence des résultats associés aux sur la recherche, la sélection et l’analyse
interventions et de l’occurrence des coûts. critique des études.
Recommandation 6 : la méthode En matière de résultat comme de coût, les
d’actualisation évaluations économiques mobilisent
différents types d’études en tenant compte de
Les coûts et les résultats futurs sont leur pertinence et de leur capacité à limiter
actualisés afin de les ramener à leur valeur les biais et à rendre compte de la réalité des
présente. pratiques. L’explicitation de leurs limites
L’analyse de référence mobilise le taux permet de documenter l’impact de l’utilisation
d’actualisation public fixé à 4 % depuis 2005 des données sur les conclusions de
pour des horizons temporels inférieurs à 30 l’évaluation.
ans avec une décroissance jusqu’à 2 % au- Les sources de variabilité et d’incertitude sur
delà. Ce taux peut faire l’objet d’une les résultats et les coûts sont identifiées, et
réévaluation. traitées avec les méthodes adaptées.
Dans l’analyse de référence, la HAS L’analyse de référence privilégie les données
préconise de considérer que le prix relatif du françaises. Lorsque le recours à des études
résultat de santé pour la collectivité est ou à des données étrangères est nécessaire,
invariant au cours du temps. Les coûts et les il implique une analyse rigoureuse de leur
résultats sont donc actualisés au même taux. adaptation au contexte français et à la
Une analyse de sensibilité est nécessaire problématique de l’évaluation en cours.
pour apprécier la robustesse des conclusions
de l’évaluation au choix de la valeur du taux
d’actualisation.

CHOIX MÉTHODOLOGIQUES POUR L’ÉVALUATION DES RÉSULTATS

Recommandation 8 : l’identification et Recommandation 9 : l’évaluation des

la mesure des résultats résultats dans les analyses coût-
L’évaluation des résultats identifie l’ensemble
efficacité
des conséquences sur la santé des individus Si l’analyse de référence est de type coût-
de la population d’analyse, qui sont efficacité, le critère de résultat à privilégier est
susceptibles de différer entre les interventions la durée de vie.
comparées tout au long de l’horizon temporel
retenu. Si les données nécessaires à la mesure de la
durée de vie sont indisponibles ou s’il n’est
Dans l’analyse de référence, un critère de pas possible de les produire à un coût et
résultat principal est choisi en fonction de la dans un délai raisonnables, une analyse
nature des conséquences préalablement coût-efficacité peut être conduite sur la base
identifiées. La HAS recommande le choix d’un autre critère de résultat. Un critère
d’un critère générique pour favoriser la prédictif de la durée de vie est privilégié.
comparabilité des études.
L’impossibilité de recourir à la durée de vie
Les résultats sont identifiés et mesurés au comme critère de résultat dans l’analyse
plus près possible des conditions réelles de coût-efficacité, de même que le choix d’un
mise en œuvre des interventions étudiées. autre critère, sont dûment argumentés.

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Recommandation 10 : l’évaluation des Les données empiriques françaises de durée

résultats dans les analyses coût-utilité de vie et de scores de préférence sont
privilégiées. En l’absence de telles données,
Si l’analyse de référence est de type coût- il est possible d’utiliser des scores de
utilité, le critère de résultat privilégié est le préférence issus d’études étrangères, sous
QALY, qui permet de pondérer la durée de réserve d’une analyse critique de leur qualité.
vie par un score de préférence.
Si les données nécessaires au calcul des
Les systèmes de classification d’états de QALYs sont indisponibles ou s’il n’est pas
santé avec scores de préférence, validés en possible de les produire à un coût et dans un
France, sont recommandés. Au moment de délai raisonnables, une analyse coût-
l’édition du présent guide, seuls l’EQ-5D et le efficacité peut être conduite sur la base d’un
HUI3 sont disponibles. autre critère de résultat. L’impossibilité de
recourir aux QALYs, de même que le choix
d’un autre critère, sont dûment argumentés.

CHOIX MÉTHODOLOGIQUES POUR L’ÉVALUATION DES COUTS

Recommandation 11 : l’évaluation Toutes les ressources susceptibles de varier

économique repose sur l’analyse des entre les interventions comparées sont
coûts de production identifiées tout au long de l’horizon temporel
retenu. Les coûts futurs non liés aux
La classification des coûts retenue par la interventions sous étude ne sont pas pris en
HAS repose sur la distinction entre les compte.
ressources qui entrent dans le processus de
production d’une intervention (coûts directs) La mesure des ressources, en quantités
et les autres ressources (coûts indirects). physiques ou en volume, s’inscrit dans le
contexte français de soins.
La HAS fonde son évaluation économique
sur l’analyse des coûts de production. En La valorisation des ressources repose autant
conséquence, seuls les coûts directs sont pris que possible sur des coûts de production.
en compte dans l’analyse de référence et Lorsque la valorisation par le coût de
intégrés dans le ratio coût-résultat. L’analyse production n’est pas possible, les tarifs
des coûts indirects, si elle est jugée peuvent être utilisés. L’analyse de référence
pertinente par l’auteur de l’étude, est privilégie la valorisation la plus proche
présentée en analyse complémentaire. possible des pratiques réelles.

Recommandation 12 : l’identification, Recommandation 13 : l’identification,

la mesure et la valorisation des coûts la mesure et la valorisation des coûts
directs dans l’analyse de référence indirects dans une analyse
complémentaire
L’évaluation des coûts nécessite
l’identification préalable des ressources Lorsque les coûts indirects sont documentés,
entrant dans le processus de production, leur ils font l’objet d’une analyse complémentaire
mesure et leur valorisation. et ne sont pas inclus dans le coût total
introduit dans le calcul des ratios différentiels
coût-résultat.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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CHOIX MÉTHODOLOGIQUES POUR LA MODÉLISATION DE L’ÉVALUATION ÉCONOMIQUE

Recommandation 14 : une évaluation Lorsque la valeur d’un paramètre n’est pas

économique s’appuie le plus souvent connue, elle doit être documentée au mieux
sur un modèle au regard de l’état des connaissances, en
distinguant ce qui est débattu, ce qui est mal
La modélisation est une technique privilégiée connu ou ce qui n’est pas du tout documenté.
pour répondre à la problématique de
l’évaluation économique en santé. L’auteur Les hypothèses faites sur chaque paramètre
de l’évaluation discute de l’opportunité et de sont justifiées.
la faisabilité de la modélisation. Le non- Recommandation 17 : la validé du
recours à la modélisation est justifié. modèle
Les critères de qualité d’un modèle sont La capacité du modèle à produire des
respectés en termes de pertinence, de résultats cohérents et adaptés à la réalité de
transparence, de cohérence interne, de prise la prise de décision est testée.
en compte de l’incertitude et de
reproductibilité. Recommandation 18 : l’appréciation
Le modèle est présenté de manière que les de la robustesse des conclusions du
résultats soient compréhensibles pour les modèle
utilisateurs qui doivent pouvoir saisir La caractérisation de l’incertitude fait partie
facilement les implications et les limites des de l’évaluation économique.
conclusions issues du modèle.
Les sources d’incertitude sont identifiées :
Recommandation 15 : le choix du type l’incertitude sur les paramètres, l’incertitude
de modèle et de sa structure sur la structure du modèle et l’incertitude sur
les choix méthodologiques.
De nombreux types de modèles peuvent être
utilisés dans le cadre d'une évaluation La réalisation d’une analyse de sensibilité
économique. Le choix du type de modèle le probabiliste est privilégiée lorsque les
plus adapté pour répondre à une question distributions théoriques ou empiriques des
d’évaluation spécifique est justifié sur la base paramètres sont connues ou peuvent être
d’une analyse comparative des options estimées. Le nombre d’itérations de Monte
possibles. Carlo est précisé et justifié.
Les choix méthodologiques relatifs à la Une analyse de sensibilité déterministe
structure du modèle sont décrits et justifiés. univariée est systématiquement réalisée sur
les paramètres susceptibles d’influencer les
Recommandation 16 : la définition des conclusions du modèle.
valeurs des paramètres du modèle
La sélection des paramètres soumis à une
Les paramètres intégrés dans le modèle sont analyse de sensibilité, ainsi que la plage de
définis au regard des principes valeurs retenue pour tester ces paramètres,
méthodologiques de la HAS. sont présentées et justifiées.
Pour chaque paramètre, sa distribution Si le modèle repose sur l’hypothèse
statistique (caractéristiques centrales et de d’indépendance des paramètres, l’incertitude
dispersion), la source d’information et la associée à cette hypothèse est discutée.
qualité méthodologique de son estimation
sont documentées. L’auteur de l’évaluation justifie l’analyse de
sensibilité réalisée.

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

LA PRÉSENTATION ET L’INTERPRÉTATION DES CONCLUSIONS DE L’ÉVALUATION

ÉCONOMIQUE

Recommandation 19 : l’utilisation des Recommandation 20 : la présentation

conclusions de l’évaluation de l’évaluation économique
économique à des fins d’aide à la L’évaluation économique est présentée de
décision façon structurée, claire et détaillée. La
Les interventions de santé constituant la méthodologie est transparente et les
frontière d’efficience sont identifiées et un données, ainsi que les sources mobilisées,
ratio différentiel coût-résultat (RDCR, ICER sont clairement rapportées.
en anglais) est calculé pour chacune d’elles, Pour chacune des interventions sous étude,
avec le détail des différentiels de coût et de les valeurs non actualisées par grande
résultat. Les interventions étudiées sont composante de coût et de résultat sont
représentées dans un repère coût-résultat. présentées. Les coûts totaux et les résultats
Une discussion claire et argumentée permet obtenus sur le critère principal sont ensuite
d’estimer la robustesse de la conclusion de calculés et actualisés.
l’évaluation économique et de définir les
conditions sous lesquelles la conclusion
serait modifiée.
Cette discussion repose sur une analyse
critique des méthodes et des données sur
lesquelles repose l’évaluation, ainsi que sur
des méthodes statistiques permettant
d’estimer la sensibilité des calculs à la
variation d’un ou de plusieurs paramètres.
Une présentation désagrégée du coût total
par source de financement permet d’analyser
la dépense de chaque financeur et les
éventuels transferts de dépense générés par
les interventions évaluées.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Analyse de référence HAS

Tableau 2. Résumé de l’analyse de référence
L’analyse de référence distingue les références « à respecter », auxquelles l’auteur de l’évaluation doit
s’astreindre, et les références « à privilégier » qui autorisent le recours à une méthode différente dès lors
qu’elle est clairement justifiée.
Analyse de référence Statut
Analyse coût-utilité ou coût-efficacité en fonction de la Référence à respecter
nature des effets des interventions sur la santé
La méthode
d’évaluation - Si la qualité de vie est une conséquence importante, Références à privilégier
économique l’ACU est privilégiée.
- Si la qualité de vie n’est pas une conséquence
importante, l’ACE est privilégiée.
La perspective Perspective collective Référence à respecter
- Tous financeurs
- Sur les coûts
- Population dont la santé est affectée (identification
- Sur les et mesure) et population générale (scores de
résultats préférence)
La population Ensemble des individus concernés directement ou de Référence à privilégier
d’analyse manière induite

Toutes les interventions en concurrence avec Référence à respecter

Les interventions à l’intervention étudiée sont identifiées.
comparer La sélection des interventions comparées est de la
responsabilité de l’auteur, qui argumente son choix.
Horizon temporel suffisamment long pour intégrer Référence à respecter
L’horizon temporel l’ensemble des différentiels de coût et de résultat
attendus
L’actualisation adopte le taux d’actualisation public fixé à Référence à respecter
4 % au moment de l’édition de ce guide et considère que
L’actualisation le prix relatif du résultat de santé pour la collectivité est
invariant au cours du temps.
Le taux d’actualisation décroît après 30 ans jusqu’à 2%.
- Basée sur une revue systématique et critique des Référence à respecter
études cliniques et économiques
Synthèse des - Tous types d’études, sous réserve de leur Référence à respecter
données pertinence, de leur capacité à limiter les biais et à
rendre compte de la réalité des pratiques
- Données françaises Référence à privilégier
- Le QALY dans les ACU Référence à respecter
Critère de résultat
- La durée de vie dans les ACE Référence à privilégier

Critère de coût Coûts de production Référence à respecter

- Calcul d’un ratio différentiel coût-résultat sur les Référence à respecter

Conclusion de interventions non dominées
l’évaluation
- Analyse des transferts de dépenses entre financeurs Référence à privilégier
- Analyse de la variabilité et de l’incertitude, quelle Référence à respecter
Analyse critique de qu’en soit la source
l’évaluation - Discussion des conclusions et des limites de Référence à respecter
l’évaluation

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Introduction

Ce guide présente les principes et les méthodes adoptés par la Haute Autorité de Santé
pour répondre à sa mission d’évaluation médico-économique des interventions de santé.
Dans ce cadre spécifique, l’évaluation économique permet de comparer les interventions de
santé sur la base de leurs résultats et de leurs coûts respectifs.
À l’instar de ce qui a été réalisé dans d’autres domaines d’évaluation de la HAS, ce travail
de formalisation permet de garantir la rigueur, la transparence et l’homogénéité
méthodologique des évaluations réalisées et de faciliter l’appropriation des conclusions
auxquelles elles aboutissent en offrant aux professionnels de santé et décideurs
institutionnels les clés pour comprendre la démarche suivie.
Ce document permettra d’orienter la sélection de la littérature scientifique dans le cadre des
revues systématiques que réalise la HAS et de définir les bases méthodologiques des
études d’évaluation économique qu’elle entreprend, qu’elle initie ou qu’elle est amenée à
expertiser.
Si ce document contribue à promouvoir en France une culture partagée de l’évaluation
économique en santé, qui soit comprise par tous les acteurs, il ne constitue pas un guide
méthodologique sur l’évaluation économique à portée universelle. Les choix
méthodologiques qui sont présentés dans ce document s’inscrivent dans un contexte
institutionnel et opérationnel spécifique.

Des choix méthodologiques qui reposent sur les missions et principes fondateurs de la
HAS
L’évaluation économique à la HAS doit se développer de façon cohérente avec l’ensemble
des missions qui lui sont confiées. Par conséquent, les principes fondamentaux de
l’institution constituent la pierre angulaire à partir de laquelle les processus et les méthodes
d’évaluation économique ont été définis :
- indépendance et impartialité ;
- rigueur scientifique ;
- transversalité et pluridisciplinarité.
Ces principes guident les choix méthodologiques qu’effectue la HAS lorsqu’elle est amenée
à analyser ou à produire une étude d’évaluation économique.

Des choix méthodologiques qui reposent sur l’état de l’art scientifique

La HAS définit dans ce document les méthodes qu’elle privilégie pour mener ses missions.
Chacun de ses choix est motivé par un double souci de qualité scientifique et
d’opérationnalité. Pour cela, la HAS prend acte de l’état de l’art et reconnaît, dans le même
temps, qu’il existe un débat scientifique permanent qui aboutit nécessairement à une
évolution des méthodes en vue de leur amélioration. De fait, ce guide méthodologique a
donc vocation à être actualisé régulièrement.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Dans la suite du document, l’expression « analyse de référence » est utilisée pour qualifier
l’évaluation dont la méthode correspond aux choix retenus par la HAS. Cette analyse de
référence répond aux exigences scientifiques auxquelles s’astreint la HAS tout en
maintenant une capacité d’adaptation aux spécificités d’une question d’évaluation ou aux
difficultés opérationnelles. C’est pourquoi l’analyse de référence adoptée par la HAS
distingue deux niveaux de préconisation : certaines recommandations seront
systématiquement respectées dans l’évaluation, tandis que d’autres seront privilégiées
mais pourront ne pas être suivies, dès lors que ce choix est clairement justifié. En effet, la
HAS est consciente du fait que l’évaluation économique en France est dans une phase de
développement et que des difficultés, telles que le manque de données disponibles, limitent
l’application stricte de ces principes méthodologiques.
Enfin, des analyses complémentaires, fondées sur des choix méthodologiques non retenus
dans l’analyse de référence, peuvent être proposées, dès lors qu’elles contribuent à
documenter l’évaluation économique.

Des choix méthodologiques qui incitent à l’amélioration continue des évaluations

économiques
Une évaluation économique requiert un nombre important de données de nature différente
(épidémiologiques, démographiques, cliniques, économiques, etc.) et de sources diverses
(études, registres, bases de données administratives, etc.).
L’utilisation de données françaises est privilégiée autant que possible. Compte tenu des
problèmes que pose encore la disponibilité de ces données en France, la HAS souligne la
nécessité de mettre en œuvre des collaborations entre les différentes parties prenantes, de
manière à favoriser l’accessibilité aux données existantes (en particulier sur les coûts) et à
encourager la production d’études sur des échantillons français (en particulier lorsqu’il s’agit
de calculer des scores de préférence). L’obtention de ces données permettrait d’améliorer
la pertinence des évaluations économiques.
La HAS s’engage, d’une part, à mettre en place une veille méthodologique pour actualiser
régulièrement le présent document et, d’autre part, à développer des projets collaboratifs
avec ses interlocuteurs scientifiques et institutionnels dans le but de contribuer activement
au développement de l’évaluation économique en France.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Objectif et méthode d’élaboration

Objectif
Ce document a pour objectif d’expliciter les méthodes d’évaluation économique que la HAS
privilégie en vue de déterminer l’efficience d’une intervention de santé, par le calcul d’un
ratio différentiel coût-résultat.

Les méthodes retenues sont applicables à l’évaluation de l’ensemble des interventions de

santé. On entend par « intervention de santé » toute activité visant à préserver ou à
améliorer la santé d'une population, qu’elle soit de nature diagnostique, thérapeutique,
préventive, organisationnelle, etc.
Ces méthodes couvrent l’ensemble des problématiques posées par la réalisation d’une
étude d’évaluation économique : perspective, population d’analyse, comparateurs, horizon
temporel et actualisation, qualité des données, mesure des résultats et des coûts,
modélisation, gestion de l’incertitude, présentation des conclusions de l’évaluation et de ses
limites.
L’évaluation économique en santé s’inscrit dans un contexte nécessairement
pluridisciplinaire. Par conséquent, elle mobilise des données dont la production ne relève ni
de son domaine disciplinaire, ni de sa compétence, mais de celle de l’évaluation clinique et
de la santé publique (évaluation de l’effet traitement, de la performance diagnostique, de
l’observance, de la tolérance et de la sécurité, etc.). Les méthodes de production et
d’analyse de ces données font l’objet de guides méthodologiques spécialisés vers lesquels
la HAS renvoie le lecteur qui souhaiterait obtenir des précisions à leur sujet. De même, le
présent document ne contient pas de recommandations méthodologiques concernant la
réalisation d’analyses d’impact budgétaire et renvoie au « Guide méthodologique pour la
mise en place d’une analyse d’impact budgétaire » publié par le Collège des économistes
de la santé1.

Méthode d’élaboration
Le document a été élaboré sur la base d’un processus itératif de rédaction de documents
de travail et de délibération.
Une recherche documentaire a été réalisée pour identifier les recommandations
méthodologiques publiées par des institutions nationales d’évaluation en santé à l’étranger.
Cette recherche a permis d’identifier 14 références, qui ont fait l’objet d’une analyse
transversale thématique afin d’établir un recensement des positions méthodologiques en
cours dans les autres institutions d’évaluation.
Cette revue analytique des recommandations existantes a été complétée par une
actualisation partielle du « Guide méthodologique pour l’évaluation économique des
stratégies de santé » publié en 2003 par le Collège des économistes de la santé (CES).
Cette actualisation, réalisée par le CES, a permis d’établir un état des lieux des avancées
méthodologiques récentes. Une synthèse est présentée en annexe 4 ; le document de
travail complet est disponible sur le site de la HAS (www.has-sante.fr).

1
http://www.ces-asso.org/docs/Rapport_AIB.pdf
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
15
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Des synthèses thématiques, rédigées par le service d’évaluation économique et de santé

publique de la HAS, ainsi que le document de travail réalisé par le CES, ont été discutés au
sein du Groupe technique des économistes de la Commission d’Évaluation Économique et
de Santé Publique (CEESP), constitué préalablement à ce projet. Les discussions ont
également été alimentées par les présentations d’experts français et étrangers invités à
exposer leur expérience sur l’utilisation de l’évaluation économique pour l’aide à la décision
publique.
La compilation de ces différents travaux a donné lieu à la rédaction d’une première version
du document, qui a été soumise à la Commission d’Évaluation Économique et de Santé
Publique et au Collège de la HAS. Elle a ensuite été publiquement présentée à l’occasion
des Rencontres HAS 2010.
Puis, cette première version a été soumise au débat afin d’évaluer sa lisibilité et sa
réception auprès de l’ensemble des acteurs concernés. Elle a donné lieu à des auditions et
à une consultation publique, organisées entre le 02 décembre 2010 et le 10 février 2011.
Les auditions ont été organisées sur invitation des partenaires de la HAS en matière
d’évaluation économique ou sur demande : sociétés savantes, directions ministérielles,
assurance maladie obligatoire, industriels ou représentants des industriels, sociétés de
consultants.
La consultation publique reposait sur un questionnaire conçu pour recueillir l’avis général
sur le document ainsi que les commentaires sur les différents choix méthodologiques
adoptés par la HAS en matière d’évaluation économique. Pour chacun des choix
méthodologiques présentés, il était demandé de se prononcer sur trois points : la clarté de
l’énoncé ; la pertinence de la position adoptée et la faisabilité de la position adoptée.
Vingt-troit questionnaires ont été complétés sur le site et 3 réponses libres ont été envoyées
à la HAS.
Tous les commentaires ont été analysés et discutés au sein du groupe technique des
économistes de la CEESP afin d’améliorer la version finale du document. La synthèse des
commentaires, qui ont été exprimés lors de la consultation publique et des auditions, est
disponible sur le site de la HAS (www.has-sante.fr).
Processus d’actualisation du document
La HAS souhaite que ce guide méthodologique s’inscrive dans un processus vivant
d’amélioration et d’appropriation par les acteurs.
C’est pourquoi cette première version du guide méthodologique sur l’évaluation
économique à la HAS sera actualisée autant que de besoin. D’une part, une activité de
veille méthodologique a été programmée, afin de tenir compte des avancées théoriques et
méthodologiques dans le champ de l’évaluation économique en santé. D’autre part, un suivi
de la mise en pratique des recommandations énoncées permettra d’identifier et d’améliorer
les éventuels points faibles de ce guide.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

16
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Choix méthodologiques structurants de l’évaluation

économique en santé

La réalisation d'une évaluation économique nécessite certains choix méthodologiques

majeurs qui conditionnent les conclusions de l'évaluation.

Le choix de la méthode d’évaluation économique

Recommandation 1
L’analyse de référence retient l’analyse coût-utilité et l’analyse coût-efficacité comme
méthodes d’évaluation. Le choix de la méthode à privilégier dépend de la nature des
conséquences attendues des interventions étudiées sur la santé.

Si la qualité de vie liée à la santé est identifiée comme une conséquence
importante des interventions étudiées2, l’analyse de référence est de type coût-
utilité et le critère de résultat à privilégier est la durée de vie ajustée sur la qualité.
L’analyse coût-utilité est systématiquement accompagnée d’une analyse coût-
efficacité qui utilise la durée de vie sans pondération comme critère de résultat.

Si la qualité de vie liée à la santé n’est pas identifiée comme une conséquence
importante des interventions étudiées2, l’analyse de référence est de type coût-
efficacité et le critère de résultat à privilégier est la durée de vie.
L’impossibilité de recourir à la méthode d’évaluation à privilégier est dûment argumentée.
L’analyse coût-bénéfice n’est pas recommandée dans l’analyse de référence, mais elle
peut être présentée comme un élément d’information complémentaire.

Les méthodes utilisées classiquement relèvent de trois grandes catégories3 : les analyses
coût-efficacité (ACE), les analyses coût-utilité (ACU), et les analyses coût-bénéfice (ACB).

L’analyse coût-bénéfice n’est pas recommandée en analyse de référence.

L’analyse coût-bénéfice est l’approche la plus adaptée pour évaluer l’allocation des
ressources collectives, dans la mesure où elle permet d’apprécier la valeur sociale d'une
dépense publique. Néanmoins, les méthodes pour mettre en œuvre ce type d'analyse,
notamment dans le domaine de la santé, sont très débattues. En l’état actuel de ce débat,
la HAS ne souhaite pas privilégier une telle approche dans l’exercice de ses missions,
d’autant que la rareté des évaluations coût-bénéfice en santé, en comparaison avec les
ACU et ACE, limite la comparabilité des études. Pour autant, si des évaluations de ce type
sont disponibles pour les interventions de santé étudiées et si elles sont jugées pertinentes
eu égard aux principes qui fondent l’action de la HAS, elles peuvent être présentées
comme un élément d’information complémentaire.

2
C’est à l’auteur de l’évaluation d’exposer les raisons pour lesquelles il juge que la qualité de la vie liée à la santé
est à prendre en compte ou non dans le critère de résultat principal.
3
La méthode de minimisation des coûts est considérée comme une sous-catégorie de l’évaluation coût-résultat
en situation d’équivalence entre les résultats.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
17
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Les deux méthodes privilégiées par la HAS sont l’analyse coût-utilité et l’analyse
coût-efficacité.
L’analyse de référence retient l’analyse coût-utilité et l’analyse coût-efficacité comme
méthodes d’évaluation. Le choix de la méthode à privilégier dépend de la nature des
conséquences attendues des interventions étudiées sur la santé.
- Si la qualité de vie liée à la santé est identifiée comme une conséquence importante
des interventions étudiées2, l’analyse de référence est de type coût-utilité et le
critère de résultat à privilégier est la durée de vie ajustée sur la qualité. L’analyse
coût-utilité est systématiquement accompagnée d’une analyse coût-efficacité qui
utilise la durée de vie sans pondération comme critère de résultat.
- Si la qualité de vie liée à la santé n’est pas identifiée comme une conséquence
importante des interventions étudiées2, l’analyse de référence est de type coût-
efficacité et le critère de résultat à privilégier est la durée de vie.
En pratique, l’auteur de l’évaluation détermine si les données nécessaires à la mise en
œuvre de la méthode privilégiée, conformément aux exigences méthodologiques (cf. Choix
méthodologiques pour l’évaluation des résultats, page 26), sont disponibles et, dans le cas
contraire, s’il est possible de produire ces données à un coût et dans un délai raisonnables.
À défaut, une analyse coût-efficacité peut être conduite sur la base d’un critère de résultat
principal différent de la durée de vie pondérée ou non par la qualité. Ce choix et les raisons
de ce choix sont dûment argumentés au regard des éléments méthodologiques développés
dans la partie évaluation des résultats (cf. section sur l’évaluation coût-efficacité, page 27).

Le choix de la perspective

Recommandation 2
L’analyse de référence adopte une perspective collective, suffisamment large pour tenir
compte de l’ensemble des parties prenantes concernées par les interventions étudiées
dans le contexte du système français de santé.
L’évaluation économique est réalisée en conditions réelles de mise en œuvre des
interventions.
Les coûts de production des interventions étudiées sont identifiés, mesurés et valorisés,
indépendamment de leur source de financement.
Les résultats sont identifiés et mesurés selon la perspective des populations affectées par
les interventions étudiées. Quand des scores de préférence sont utilisés, ils sont issus de la
population générale.
Dans le cadre des missions de la HAS, l’évaluation économique a pour objectif d’éclairer la
décision publique d’allocation de ressources.
L’analyse de référence adopte une perspective collective. Celle-ci permet de tenir compte
de l’ensemble des parties prenantes concernées par la décision, soit parce qu’elles sont
affectées par l’une des conséquences des interventions sur la santé, soit parce qu’elles
participent à leur financement.
L’évaluation économique porte sur les coûts et résultats des interventions de santé en
conditions réelles de mise en œuvre, constatées ou attendues.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

18
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

L’évaluation des coûts s’attache à identifier, mesurer et valoriser, toutes les ressources
consommées par la production des interventions étudiées quel qu’en soit le financeur (les
patients, les assurances maladie obligatoire et complémentaires, l’État, etc.)4.
L’évaluation des résultats identifie les résultats de santé pertinents du point de vue des
populations concernées (cf. ci-dessous). Ceux-ci sont ensuite mesurés en unités
physiques, éventuellement valorisés par des préférences. Les scores de préférence sont
issus de la population générale (cf. section sur l’évaluation coût-utilité, page 28).

Le choix de la population d’analyse

Recommandation 3
La population d’analyse, retenue dans l’analyse de référence, est l’ensemble des individus
dont la santé est affectée par les interventions étudiées de manière directe ou de manière
induite. L’impossibilité d’intégrer dans l’analyse certains des individus identifiés est dûment
argumentée.
La démarche économique peut justifier l’analyse de sous-populations spécifiques en
présence d’une hétérogénéité sur les résultats ou les coûts.

Population retenue dans l’analyse de référence

La population retenue dans l’analyse de référence est l’ensemble des individus dont la
santé est affectée par les interventions étudiées, de manière directe (personnes malades,
population dans le cas d’un dépistage, etc.) ou induite (la population non vaccinée, etc.).
Les individus directement concernés sont ceux qui sont initialement ciblés par les
interventions étudiées. Ils font systématiquement partie de la population retenue dans
l’analyse de référence. Lorsque les interventions n’ont pas de conséquence sur la santé
d’autres individus, la population retenue dans l’analyse de référence se limite aux individus
directement concernés.
La population retenue peut être élargie à d’autres individus lorsque leur santé est affectée
par les interventions étudiées, alors même qu’ils n’étaient pas ciblés. Citons à titre
d’exemples l’effet positif d’un programme de vaccination pour les personnes non vaccinées
mais néanmoins protégées, ou, a contrario, l’effet négatif des antibiothérapies en cas de
développement des résistances aux antibiotiques.
L’impossibilité d’intégrer dans l’analyse certains individus dont la santé est susceptible
d’être affectée par les interventions étudiées est dûment argumentée.

Analyse en sous-populations
L’évaluation économique peut nécessiter une analyse de sous-populations particulières si
une variabilité des conclusions de l’évaluation est suspectée au regard d’une hétérogénéité
des résultats ou des coûts selon les caractéristiques spécifiques de ces sous-populations5.
Cette variabilité est documentée et ses conséquences en termes d’équité sont discutées.
L’analyse des résultats de santé en sous-populations peut être réalisée si elle repose sur
des essais contrôlés randomisés ou d’autres types d’études qui comprennent une analyse
en sous-groupes dans leur protocole. Une telle analyse peut également être réalisée si des
essais ou d’autres types d’études sont disponibles sur ces sous-populations.

4
Les études menées dans une perspective plus restrictive sont prises en compte par la HAS dans la mesure où
elles contribuent à documenter l’évaluation menée pour la HAS.
5
Par exemple, ce peut être le cas lorsque le risque de base d’un événement est différent selon les sous-
populations.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
19
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Lorsque les interventions génèrent des coûts différents sur certaines sous-populations, une
évaluation économique sur ces sous-populations est justifiée. Dans le cas où ces sous-
populations ne correspondent pas à des sous-groupes cliniquement étudiés, l’évaluation
économique repose sur l’hypothèse d’un effet traitement invariant. L’effet traitement dans
les sous-populations est considéré comme similaire à l’effet obtenu auprès de la population
plus large cliniquement étudiée.

Le choix des interventions à comparer

Recommandation 4
L’évaluation économique est une démarche comparative.
L’analyse de référence identifie toutes les interventions qui sont en concurrence avec
l’intervention évaluée auprès d’une population donnée.
Les arguments sur lesquels reposent l’inclusion ou l’exclusion d’une intervention dans
l’analyse sont clairement développés.

Toutes les interventions en concurrence sont identifiées.

La démarche de l’évaluation économique est toujours comparative car il s’agit de savoir si
une intervention de santé est plus intéressante qu’une autre à mettre en œuvre.
L’analyse de référence identifie toutes les interventions en concurrence auprès d’une
population donnée. Il peut s’agir d’interventions de différentes natures : traitement
médicamenteux, traitement chirurgical, soin, prévention, intervention non médicale, etc.

Les interventions retenues dans l’analyse de référence sont justifiées.

L’auteur de l’évaluation justifie parmi les interventions identifiées celles qu’il retient et celles
qu’il exclut dans la suite de l’évaluation. L’impact de ses décisions sur les conclusions de
l’évaluation est discuté. L’omission d’une intervention a priori envisageable peut biaiser les
conclusions de l’évaluation économique.
La pratique la plus courante au moment de l’évaluation et/ou la pratique recommandée par
les institutions scientifiques sont les interventions le plus généralement retenues dans
l’ensemble des interventions à évaluer. Mais d’autres interventions peuvent être incluses
dans la comparaison comme une pratique émergente ou l’abstention thérapeutique.
L’analyse de toutes les interventions envisageables peut mettre en évidence que la pratique
habituelle n’est pas efficiente par rapport à une autre pratique peu employée.
Les dispositifs utilisés dans des conditions hors marquage CE et les médicaments utilisés
dans des conditions hors autorisation de mise sur le marché (AMM) sont retenus dans
l’analyse de référence s’ils sont couramment utilisés en pratique réelle. Il ne s’agit pas pour
autant de valider un détournement d’utilisation mais de tenir compte du fait que l’utilisation
hors marquage CE ou hors AMM est une option réelle de la pratique clinique. Celle-ci peut
recouvrir des situations très différentes telles que la recherche de solutions, notamment
dans des situations d’impasse thérapeutique, ou l’existence de publications scientifiques
suggérant un élargissement possible des indications. Ce choix est argumenté.
L’évaluation tient compte de l’évolution des caractéristiques des technologies au cours du
temps (performance, coût, etc.). L’anticipation de l’évolution des pratiques, associée par
exemple au phénomène d’apprentissage, est également à discuter.
Si les données issues d’études en comparaison directe ne sont pas disponibles ou sont
insuffisantes, il peut être nécessaire de réaliser des comparaisons indirectes selon une
méthodologie explicitée et validée et présentée au niveau de précision nécessaire (fiche
technique 3.1. page 64).
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
20
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Le choix de l’horizon temporel

Recommandation 5
L’analyse de référence adopte un horizon temporel suffisamment long pour intégrer
l’ensemble des différentiels de coût et de résultat attendus.
L’horizon temporel choisi est identique pour toutes les interventions comparées. Il dépend
de l’histoire naturelle de la maladie, de la chronologie des interventions, de l’occurrence des
résultats associés aux interventions et de l’occurrence des coûts.
L’évaluation économique s’inscrit sur un horizon temporel déterminé. Seuls les résultats et
les coûts survenant au cours de cette période sont pris en compte dans l’évaluation. Toutes
les interventions comparées sont évaluées sur la même période.
L’analyse de référence adopte un horizon temporel suffisamment long pour intégrer
l’ensemble des différentiels de coût et de résultat attendus. Il dépend de l’histoire naturelle
de la maladie, de la chronologie des interventions, de l’occurrence des résultats associés
aux interventions et de l’occurrence des coûts induits.
Un horizon « vie entière » est appliqué si au moins une des interventions comparées a un
impact sur toute la durée de la vie, que ce soit en termes de coût, de durée de vie, de
qualité de vie associée à la santé ou de séquelles (pathologie chronique, pathologie
handicapante). Un horizon plus court est adapté si les différences de coût et de résultat ne
sont plus observées au-delà de cette période. En tout état de cause, le choix de cet horizon
plus court doit être clairement argumenté. Dans certains cas, un horizon plurigénérationnel
est nécessaire (vaccination par exemple).
En raison de la durée limitée de suivi dans les essais cliniques, le calcul des coûts et des
résultats sur la vie entière nécessite le plus souvent de recourir à des méthodes de
modélisation reposant sur des hypothèses d’extrapolation des données de court terme (cf.
partie modélisation, page 40).

La méthode d’actualisation

Recommandation 6
Les coûts et les résultats futurs sont actualisés afin de les ramener à leur valeur présente.
L’analyse de référence mobilise le taux d’actualisation public fixé à 4 % depuis 2005 pour
des horizons temporels inférieurs à 30 ans avec une décroissance jusqu’à 2 % au-delà. Ce
taux peut faire l’objet d’une réévaluation.
Dans l’analyse de référence, la HAS préconise de considérer que le prix relatif6 du résultat
de santé pour la collectivité est invariant au cours du temps. Les coûts et les résultats sont
donc actualisés au même taux.
Une analyse de sensibilité est nécessaire pour apprécier la robustesse des conclusions de
l’évaluation au choix de la valeur du taux d’actualisation.
L’anticipation d’une variation du prix relatif du résultat de santé au cours du temps peut faire
l’objet d’une analyse complémentaire.
L’actualisation permet de comparer des interventions à différents moments du temps, en
ramenant leurs coûts et résultats futurs à leur valeur présente. Dans l’évaluation
économique en santé, la nécessité d’actualiser les coûts et les résultats attendus intervient
dès que l’horizon temporel est supérieur à 12 mois.

6
Le prix relatif du résultat de santé doit être compris comme la valeur tutélaire de l’unité de résultat, relative à
celle de l’unité monétaire supposée constante.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
21
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

L’actualisation est une démarche qui s’appuie sur deux éléments à distinguer : le taux
d’actualisation de la monnaie et le système des prix relatifs des biens mis en jeu par les
interventions.

Le taux d’actualisation est un taux tutélaire de substitution entre le futur et le présent.

Compte tenu du fait que l’objectif de la HAS relève de l’aide à la décision publique et, qu’à ce
titre, elle réalise ses évaluations économiques dans une perspective collective, elle
considère que le taux d’actualisation retenu dans l’analyse de référence doit être identique
au taux commun à tous les secteurs d’investissement public tel que défini par le Centre
d'analyse stratégique (Commissariat général du Plan, 2005).
Ce taux d’actualisation public est défini par le groupe d’experts présidé par D. Lebègue
(rapport sus-cité) et traduit la « valeur du temps » pour la collectivité7. Il est fixé à 4 % depuis
2005. Il s’agit d’un taux d’actualisation réel qui s’applique à des montants exprimés en
monnaie constante (hors inflation). Il a vocation à être révisé régulièrement.
Le taux d’actualisation ne prend pas en compte l’incertitude afférente aux interventions sous
étude, qui doit être traitée pour elle-même.

L’actualisation suppose l’anticipation des prix relatifs des biens mis en jeu par les
interventions évaluées.
Dans l’analyse de référence, la HAS préconise de considérer que le prix relatif8 du résultat
de santé pour la collectivité est invariant au cours du temps. Les coûts (exprimés dans l’unité
monétaire) et les résultats (exprimés dans leurs propres unités de compte) sont donc
actualisés au même taux. Le ratio coût-résultat ainsi obtenu reflète directement l’hypothèse
d’invariance du prix relatif du résultat de santé et doit être interprété en conséquence9.
Toutefois, si l’analyste anticipe une modification au cours du temps du prix relatif du résultat
de santé, il peut réaliser une analyse complémentaire fondée sur cette anticipation.

La valeur du taux d’actualisation fait l’objet d’une analyse de sensibilité.

Des calculs de sensibilité au taux d’actualisation sont menés pour apprécier la robustesse
des conclusions de l’évaluation à l’égard de ce paramètre. L’analyse de sensibilité pourra
présenter les conclusions de l’évaluation avec un taux majoré par rapport au taux de
référence (par exemple le taux maximal de 6 % envisagé dans le rapport sus-cité). Il peut
être utile de présenter les calculs avec le taux de 3 % qui est généralement retenu dans les
recommandations étrangères.

La valeur du taux d’actualisation peut varier avec l’horizon temporel.

Lorsque l’horizon temporel d’une évaluation économique en santé est très long, comme c’est
le cas des programmes de vaccination (OMS, 2008), il convient d’adopter les préconisations
du rapport Lebègue : le taux d'actualisation décroît effectivement à partir de 30 ans, sa
décroissance est continue et limitée par un plancher fixé à 2 %.

7
Le taux d’actualisation dépend de :
- un taux de préférence pure pour le présent ;
- une élasticité de l’utilité marginale de la consommation ;
- un taux de croissance de la consommation par tête.
8
Le prix relatif du résultat de santé doit être compris comme la valeur tutélaire de l’unité de ce bien, relative à
celle de l’unité monétaire supposée constante.
9
Dans les évaluations économiques en santé publiées, il est couramment fait référence au taux d’actualisation
des coûts d’une part, et à celui des résultats d’autre part, ces taux pouvant être différents. Cette présentation a
pour inconvénient majeur d’occulter la référence essentielle à l’évolution du prix relatif des résultats au cours du
temps.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
22
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Les données mobilisées dans une évaluation économique

Recommandation 7
Tout rapport d’évaluation économique inclut une revue systématique des études cliniques
et économiques concernant l’intervention évaluée en respectant les critères de qualité sur
la recherche, la sélection et l’analyse critique des études.
En matière de résultat comme de coût, les évaluations économiques mobilisent différents
types d’études en tenant compte de leur pertinence et de leur capacité à limiter les biais et
à rendre compte de la réalité des pratiques. L’explicitation de leurs limites permet de
documenter l’impact de l’utilisation des données sur les conclusions de l’évaluation.
Les sources de variabilité et d’incertitude sur les résultats et les coûts sont identifiées, et
traitées avec les méthodes adaptées.
L’analyse de référence privilégie les données françaises. Lorsque le recours à des études
ou à des données étrangères est nécessaire, il implique une analyse rigoureuse de leur
adaptation au contexte français et à la problématique de l’évaluation en cours.

Le rapport d’évaluation comporte une revue systématique et critique des études

existantes.
Le rapport d’évaluation inclut une revue systématique des études cliniques et économiques.
Les situations où les conclusions issues d’études étrangères peuvent être généralisées10 au
contexte français sont très rares (cf. ci-après, page 25). En revanche cette revue de la
littérature permet d’identifier les problématiques que soulève le sujet traité et de faire le
point sur l’état des connaissances, ainsi que sur la disponibilité et la qualité des données
publiées.
La stratégie de recherche, l’extraction des données et l’évaluation de la qualité des
données sont réalisées dans les règles de l’art selon la nature de l’étude, clinique ou
économique.
- La stratégie de recherche est claire et reproductible avec des critères de sélection
des études explicites (Institute of medicine, 2011). Elle minimise les biais de
publication en recherchant les documents inaccessibles par l’intermédiaire des
canaux conventionnels de diffusion de l’information (Chojecki, 2011). Les études
non publiées sont admises, dès lors qu’elles sont décrites de façon à permettre
l’appréciation de leur pertinence et de leur qualité par la HAS.
- L’utilisation d’une grille pour extraire les données d’intérêt à partir d’une étude
clinique ou économique est souhaitable11 (annexe 1 pour des exemples).
- L’évaluation de la qualité des données cliniques et économiques s’appuie sur les
principes de la revue systématique et de l’analyse critique. Elle peut être réalisée à
partir d’instruments d’évaluation (annexe 2 pour des exemples).

10
Une étude est généralisable à un autre contexte que celui pour lequel elle a été réalisée si ses conclusions
s’appliquent à ce nouveau contexte sans qu’aucun ajustement ne soit nécessaire. Elle est transposable à un
autre contexte si elle peut être utilisée pour ce nouveau contexte sous réserve d’ajustements des données ou de
la structure du modèle (Nixon, 2009).
11
Ce travail d’inventaire n’est pas toujours possible, si les données sont peu ou mal détaillées dans les études.
C’est en particulier le cas des données de coûts, présentées de manière agrégée sans que l’on puisse identifier
les différents postes étudiés ou les coûts unitaires utilisés. Il n’est alors pas possible de s’assurer que ces coûts
calculés à l’étranger sont acceptables pour la France.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
23
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Différents types d’études sont mobilisés en fonction des paramètres à renseigner

dans l’évaluation économique.
L’évaluation économique documente les coûts et les résultats des interventions de santé en
conditions réelles d’utilisation. Elle requiert des données de nature différente
(épidémiologiques, démographiques, cliniques, économiques, etc.) et de sources diverses
(études, registres, bases de données, etc.).
L’analyse de référence s’appuie sur les données disponibles en tenant compte de leur
pertinence, de leur capacité à limiter les biais et à rendre compte des interventions dans
des conditions réelles d’utilisation.
Plus spécifiquement, l’efficacité des interventions de santé est documentée en priorité par
des essais randomisés contrôlés, ou des méta-analyses d’essais contrôlés randomisés.
Des études comparatives observationnelles peuvent cependant être mobilisées, si elles
apportent une plus-value en termes de pertinence et/ou de réduction des biais12.
Les autres dimensions de l’évaluation (conditions d’observance, volume des ressources
consommées, etc.) sont documentées en mobilisant des sources diverses : enquêtes
épidémiologiques, registres, bases de données, étude ad hoc, etc.
Le recours à l’avis d’expert est utilisé avec prudence. En règle générale, l’interrogation d’un
panel d’experts ne peut être utilisée que lorsque les données nécessaires sont inexistantes
ou imparfaites. Si le recours à un tel panel est cependant jugé nécessaire, il requiert une
rigueur et une transparence totales, tant dans le choix des experts (collégialité,
indépendance) que dans la méthode de recueil et de traitement de leurs avis.

Les sources de variabilité et d’incertitude sont identifiées.

Quels que soient les efforts qui sont fournis pour obtenir les données les plus robustes, les
données de résultat et de coût contiennent nécessairement une part de variabilité et
d’incertitude.
La variabilité interindividuelle est de nature purement aléatoire et elle est irréductible. Il
s’agit, par exemple, des variations de réponse au traitement au sein d’une population
d’individus présentant les mêmes caractéristiques.
L’incertitude renvoie à la situation où les informations nécessaires à l’évaluation
économique sont divergentes (ambiguïté) ou non disponibles (ignorance). Trois types
d’incertitude sont distingués : l’incertitude sur les données qui est liée aux erreurs de
mesure et aux processus d’échantillonnage ; l’incertitude sur les choix méthodologiques
structurants de l’évaluation économique (perspective, horizon temporel, taux d’actualisation,
population d’analyse, etc.) ; l’incertitude sur la structure du modèle d’évaluation
économique.
Toutes les sources d’incertitude sont identifiées et explicitées par des méthodes statistiques
adaptées de sorte que l’impact de l’incertitude sur les conclusions de l’évaluation soit
documenté. Une section est consacrée à l’incertitude dans le chapitre modélisation (cf.
page 45).

12
Ainsi, une étude observationnelle de bonne qualité, réalisée sur la population d’analyse et le critère principal de
résultat retenus dans l’évaluation économique, peut apporter un niveau de preuve supérieur à un essai
randomisé moins bien adapté au problème de décision traité.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
24
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Quand et comment utiliser des données ou des études étrangères ?

Il est le plus souvent nécessaire de faire appel à des études d’évaluation étrangères pour
pallier l’absence de données françaises ou pour limiter les coûts de réalisation de
l’évaluation.
Une évaluation économique est rarement généralisable13 à un contexte différent de celui
pour lequel elle a été réalisée. L’utilisation des conclusions d’une évaluation économique
dans un autre contexte peut toutefois être envisageable si les interventions comparées sont
pertinentes et si l’étude est de bonne qualité méthodologique (Welte, 2004). Pour autant,
des ajustements de la structure ou des paramètres sont toujours nécessaires en raison de
caractéristiques spécifiques de la population (incidence/prévalence, espérance de vie,
préférences, etc.), du système de santé (organisation, pratiques professionnelles, coûts
unitaires, etc.) ou de la méthodologie (horizon temporel, perspective, taux d’actualisation,
etc.) qui peuvent entraîner des différences dans l’évaluation des coûts ou des résultats
(Welte, 2004 ; Drummond, 2009).
La transposabilité d’évaluations économiques à un autre contexte au moyen de ces
ajustements n’est possible que sous certaines conditions. L’évaluation du degré de
transposabilité des études permet de sélectionner celles qui présentent les conditions
nécessaires d’explicitation et de transparence. Des outils ont été proposés pour évaluer le
degré de transposabilité des études (Boulenger, 2005 ; Nixon, 2009). Ensuite, le travail de
transposition est complexe ; il nécessite de disposer du rapport complet qui détaille
l’ensemble du travail et de prendre contact avec les auteurs, afin de discuter des conditions
de validité interne et externe de leur modèle.
Enfin, que l’on transpose un modèle développé dans un autre contexte ou que l’on
construise un modèle de novo, le recours à des données étrangères pour valoriser les
paramètres du modèle est souvent inévitable. Le degré d’acceptabilité de données
étrangères n’est pas le même selon la nature du paramètre à renseigner. Ainsi peuvent être
distinguées : les variables pour lesquelles les données françaises sont indispensables
(exemple : le calcul des coûts des interventions) ; les variables pour lesquelles des données
françaises sont préférables tout en acceptant le recours à des données étrangères sous
certaines conditions (exemple : l’évaluation de la qualité de vie, l’observance) ; les variables
pour lesquelles le recours à des données étrangères est généralement accepté (exemple :
l’évaluation des risques relatifs). L’auteur de l’évaluation justifie les arbitrages entre l’intérêt
de recourir à des données étrangères et leur validité pour une évaluation française.

13
Cf. la distinction entre « généralisable » et « transposable » dans la note de bas de page 23.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
25
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Choix méthodologiques pour l’évaluation des résultats

L’identification et la mesure des résultats

Recommandation 8
L’évaluation des résultats identifie l’ensemble des conséquences sur la santé des individus
de la population d’analyse, qui sont susceptibles de différer entre les interventions
comparées tout au long de l’horizon temporel retenu.
Dans l’analyse de référence, un critère de résultat principal est choisi en fonction de la
nature des conséquences préalablement identifiées. La HAS recommande le choix d’un
critère générique pour favoriser la comparabilité des études.
Les résultats sont identifiés et mesurés au plus près possible des conditions réelles de mise
en œuvre des interventions étudiées.
L’identification et la mesure des résultats font référence aux conditions réelles de mise en
œuvre des interventions étudiées plutôt qu’en situation expérimentale.

Toutes les conséquences des interventions étudiées sur la santé sont identifiées.
L’analyse de référence identifie l’ensemble des conséquences des interventions étudiées
sur la santé des individus inclus dans la population d’analyse telle que définie
précédemment (cf. page 19), dès lors qu’elles sont susceptibles de différer entre les
interventions comparées. Ces conséquences sont désignées dans la suite du document par
le terme « résultats des interventions ».
Les résultats des interventions sont identifiés tout au long de l’horizon temporel retenu qu’ils
soient positifs ou négatifs (ex. : effets indésirables de l’intervention).

Le choix du critère de résultat dépend de la nature des résultats attendus des

interventions étudiées.
La nature des résultats identifiés conditionne en premier lieu le choix de la méthode
d’évaluation à privilégier dans l’analyse de référence (cf. page 17) ainsi que le choix du
critère de résultat principal qui est utilisé pour mesurer les conséquences des interventions
sur la santé (cf. infra).
L’analyse de référence adopte un critère générique pour favoriser la comparabilité des
études. Si l’analyse de référence est de type coût-utilité, le critère de résultat à privilégier
est la durée de vie ajustée sur la qualité de vie associée à la santé. Si l’analyse de
référence est de type coût-efficacité, le critère de résultat à privilégier est la durée de vie.
Le choix du critère de résultat principal dépend en second lieu de la disponibilité des
données nécessaires et, dans le cas contraire, de la possibilité de produire ces données à
un coût et dans un délai raisonnables.
À défaut de pouvoir utiliser comme critère de résultat principal la durée de vie, ajustée ou
non sur la qualité, une analyse coût-efficacité peut être conduite, sous réserve d’une
argumentation claire, sur un autre critère de résultat (cf. ci-après).

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

26
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

L’évaluation des résultats dans les analyses coût-efficacité

Recommandation 9
Si l’analyse de référence est de type coût-efficacité, le critère de résultat à privilégier est la
durée de vie.
Si les données nécessaires à la mesure de la durée de vie sont indisponibles ou s’il n’est
pas possible de les produire à un coût et dans un délai raisonnables, une analyse coût-
efficacité peut être conduite sur la base d’un autre critère de résultat. Un critère prédictif de
la durée de vie est privilégié.
L’impossibilité de recourir à la durée de vie comme critère de résultat dans l’analyse coût-
efficacité, de même que le choix d’un autre critère, sont dûment argumentés.
Pour rappel (cf. page 17), quand la qualité de la vie liée à la santé n’a pas été identifiée
comme une conséquence importante14 des interventions sous étude, l’analyse de référence
repose sur une évaluation économique de type coût-efficacité (ACE).

Le critère de résultat privilégié dans l’analyse coût-efficacité est la durée de vie,

calculée sur la mortalité toutes causes.
Si l’état des connaissances le permet, la HAS recommande le choix de la durée de vie
comme critère de résultat principal. L’indicateur de mortalité qui permet de mesurer ce
critère est la mortalité toutes causes.
En s’appuyant sur les travaux de l’ISPOR (Weinstein, 2003), il est en général acceptable de
dériver les probabilités de décès toutes causes des tables d’espérance de vie par âge et
sexe spécifiques à la France (source : INSEE15). Si une correction est appliquée pour
prendre en compte un risque de mortalité toutes causes dans une sous-population
identifiée, la démarche est argumentée et la méthode d’ajustement est explicitée et justifiée.

Le choix d’un autre critère de résultat est dûment argumenté.

Deux circonstances peuvent justifier le recours à un autre critère de résultat dans une
analyse coût-efficacité.
Si les données nécessaires à la mesure de la durée de vie sont indisponibles ou s’il n’est
pas possible de les produire à un coût et dans un délai raisonnables, une analyse coût-
efficacité peut être conduite sur la base d’un autre critère de résultat. Un critère prédictif de
la durée de vie16 doit dans ce cas être privilégié.
Si les interventions étudiées sont équivalentes en termes de durée de vie, un autre critère
de résultat peut être choisi pour conduire une analyse coût-efficacité au titre d’une analyse
complémentaire. Le choix de ce critère doit être dûment argumenté.
L’impossibilité de recourir à la durée de vie, ou à un critère prédictif de la durée de vie,
comme critère de résultat dans l’analyse coût-efficacité est dûment argumentée, ainsi que
le choix par défaut d’un autre critère.

14
C’est à l’auteur de l’évaluation d’exposer les raisons pour lesquelles il juge que la qualité de la vie liée à la
santé est à prendre en compte ou non dans le critère de résultat principal (cf. choix de la méthode économique,
page 13).
15
http://www.insee.fr/fr/themes/tableau.asp?reg_id=0&ref_id=NATTEF02240
16
Un critère prédictif de la durée de vie est un critère dont la corrélation avec le critère de durée de vie est
démontré et, si possible, quantifié.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
27
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

L’évaluation des résultats dans les analyses coût-utilité

Recommandation 10
Si l’analyse de référence est de type coût-utilité, le critère de résultat privilégié est le QALY,
qui permet de pondérer la durée de vie par un score de préférence.
Les systèmes de classification d’états de santé avec scores de préférence, validés en
France, sont recommandés. Au moment de l’édition du présent guide, seuls l’EQ-5D et le
HUI3 sont disponibles.
Les données empiriques françaises de durée de vie et de scores de préférence sont
privilégiées. En l’absence de telles données, il est possible d’utiliser des scores de
préférence issus d’études étrangères, sous réserve d’une analyse critique de leur qualité.
Si les données nécessaires au calcul des QALYs sont indisponibles ou s’il n’est pas
possible de les produire à un coût et dans un délai raisonnables, une analyse coût-efficacité
peut être conduite sur la base d’un autre critère de résultat. L’impossibilité de recourir aux
QALYs, de même que le choix d’un autre critère, sont dûment argumentés.

Si l’analyse de référence est de type coût-utilité, le critère de résultat privilégié est le

QALY.
Pour rappel (cf. page 17), quand la qualité de la vie liée à la santé a été identifiée comme
une conséquence importante des interventions sous étude, l’analyse de référence est de
type coût-utilité (ACU). La HAS recommande le choix de la durée de vie pondérée par des
scores de préférence comme critère de résultat principal, lequel est mesuré en QALYs
(quality adjusted life years).
Un QALY est une unité de mesure de la durée de vie pondérée par la qualité de vie liée à la
santé, cette dernière étant valorisée par un score de préférence.

L’évaluation du résultat s’appuie sur deux étapes distinctes de description et de

valorisation des états de santé.
Dans une ACU, l’évaluation du résultat s’appuie sur deux étapes bien distinctes : la
description des états de santé vécus par les personnes concernées assortis des temps
passés dans ces états, puis leur valorisation par l’attribution d’un score de préférence à
chaque état. Pour pouvoir être utilisés dans une ACU, ces scores doivent présenter
certaines caractéristiques : ils sont fondés sur les préférences de la population générale (cf.
page 30) et ils sont mesurés sur une échelle d’intervalle17 qui assigne le score 1 à la
parfaite santé et le score 0 au décès18.
Des méthodes différentes produisent des scores différents. Il convient donc d’utiliser une
méthode de mesure unique pour toutes les interventions comparées (méthode identique de
description des états de santé et méthode identique de valorisation).
Dans l’analyse de référence, la HAS recommande de décrire les états de santé à partir d’un
instrument descriptif générique et validé en France et d’utiliser des scores de préférence
associés à cet instrument, obtenus et validés en France.

17
Une échelle d’intervalle est une échelle sur laquelle la comparaison d'intervalles est possible (en particulier, les
intervalles entre scores présentent la même valeur si les différences entre scores sont égales). Sur une échelle
d'intervalle, le zéro est situé de manière arbitraire, à l’instar d’une échelle de température (échelles Celsius et
Fahrenheit) et n’a pas de signification précise. (http://www.irdp.ch/edumetrie/lexique/echelle.htm). En
conséquence, la valeur zéro attachée au décès est arbitraire et le rapport entre deux scores d’utilité n’a pas de
sens.
18
Pour la plupart, les systèmes de scorage couramment utilisés aujourd’hui dans l’ACU associent un score
négatif à certains états de santé quand ils sont considérés comme pires que la mort.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
28
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

L’utilisation de toute autre méthode devra être justifiée et sa validité devra être
démontrée en France pour l’instrument descriptif des états de santé comme pour le
système de scorage.

La description des états de santé individuels et de leur durée

La description des états de santé utilise un instrument générique descriptif de la

qualité de vie associée à la santé qui doit être compatible avec une ACU.
Pour favoriser la comparabilité des évaluations économiques, les états de santé sont
décrits au moyen d’un instrument générique. Il convient d’être vigilant : de nombreux
instruments génériques sont disponibles pour décrire les états de santé sous le vocable de
questionnaires de qualité de vie, mais très peu d’entre eux peuvent être utilisables dans le
cadre d’une évaluation coût-utilité. En effet, même s’ils sont valides pour décrire les états
de santé, ils ne disposent pas d’un système de scorage adapté (l’exemple le plus connu
étant le SF-36).
En aucun cas, les scores issus d’un instrument descriptif de la qualité de vie associée à la
santé, non fondés sur les préférences, ne peuvent être utilisés dans une ACU.

Les systèmes de classification d’états de santé pour lesquels il existe des scores
validés en France sont recommandés.
Pour favoriser une certaine standardisation des méthodes qui permettra, à terme,
d’améliorer la cohérence et la comparabilité des ACU, il est recommandé d’utiliser dans
l’analyse de référence un système de classification d’états de santé pour lequel il existe des
scores validés en France, tel que l’EQ-5D (Chevalier, 2010) ou le HUI3 (Costet, 1998 ; Le
Gales, 2001). D’autres instruments existent (QWB, SF6D), mais ils n’ont pas été validés en
France.
Le choix d’un instrument dépend de l’adaptation de ses conditions d’utilisation à
l’évaluation, par exemple en termes de population19 ou de mode d’administration. Si les
deux instruments sont adaptés, il convient de privilégier celui qui est le plus couramment
utilisé pour évaluer les interventions qui sont comparées.
L’utilisation d’un autre instrument de description générique reste possible dans une ACU,
dès lors qu’il existe une version française dont les qualités psychométriques (validité,
fiabilité, cohérence) ont été démontrées et publiées. Cela nécessite cependant de produire
une fonction de scorage adaptée pour l’évaluation coût-utilité (cf. ci-dessous).

La description des états de santé et de leur durée est recueillie de préférence auprès
de la population d’analyse.
La description des états de santé et de leur durée repose, de préférence, sur une enquête
menée en France auprès d’un échantillon d’individus de la population d’analyse.
Lorsqu’il n’est pas possible de recueillir cette description auprès des personnes directement
concernées (ex. : jeunes enfants, pathologie mentale, etc.), un recueil auprès d’autres
personnes peut être effectué mais il est dûment justifié. L’interrogation des proches est
privilégiée. Si l’information produite par les proches est insuffisante, le recours aux
professionnels de santé peut être envisagé.
Le recours à toute autre source d’information sur les états de santé et leur durée est
dûment justifié.

19
Par exemple, l’HUI3 est utilisable chez les enfants à partir de 5 ans (le questionnaire est passé auprès d’un
proche en version auto-administrée ou administrée). L’enfant est interrogé à partir de 8 ans en version
administrée et à partir de 13 ans en version auto-administrée.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

29
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Les conséquences en termes de qualité de vie mesurées par un instrument

spécifique peuvent être présentées à titre informatif.
Puisque l’ACU recourt à un instrument générique descriptif de la qualité de vie associée à
la santé, les instruments spécifiques à une pathologie20 ne peuvent pas être utilisés dans
l’analyse de référence.
Cependant, lorsqu’il est démontré sur la base d’une argumentation solide que les
instruments génériques manquent de sensibilité pour une pathologie donnée, il peut être
pertinent de présenter en complément de l’ACU les résultats d’un questionnaire
psychométrique spécifique de qualité de vie associée à la santé. Plusieurs points
fondamentaux doivent être rappelés dans ce cas :
- les références des publications relatives aux propriétés psychométriques du
questionnaire doivent être documentées ;
- l’élaboration d’un questionnaire ad hoc n’est pas acceptable compte tenu de la
complexité des techniques de validation psychométrique d’un tel instrument.

La valorisation des états de santé en un score de préférence

Les états de santé sont valorisés par des scores de préférence issus de la population
générale.
Lorsqu’on dispose d’une description des états de santé relatifs aux interventions
comparées, il s’agit de les valoriser au moyen de scores qui proviennent d’un échantillon
représentatif de la population générale et qui sont obtenus avec des méthodes dites de
révélation des préférences.
La question de savoir si la valeur des états de santé doit être recueillie auprès de la
population générale fait débat. Certains préconisent d’interroger les patients ou les anciens
patients qui ont, eux, fait l’expérience de ces états de santé. La HAS reconnaît tout l’intérêt
de ce débat qui met en exergue la distinction entre les différentes catégories d’utilité,
notamment ici l’utilité de décision (decision utility) et l’utilité d’expérience (experienced
utility). Cependant, en l’état actuel des connaissances, elle adopte une position
conservatrice qui vise l’opérationnalité et qui est conforme à la préconisation des guides
méthodologiques étrangers sur ce point, à savoir la pondération des états de santé par des
scores de préférence obtenus en population générale.

20
Un questionnaire de qualité de vie est dit spécifique lorsqu’il a été élaboré et validé dans une pathologie :
questionnaire « StGeorges » spécifique des insuffisances respiratoires chroniques, questionnaire « KDQol »
spécifique de l’insuffisance chronique rénale terminale, questionnaire « QOLOD » spécifique de l’obésité et de
ses traitements, etc. Les questionnaires cités ont fait l’objet d’une traduction et d’une validation française.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
30
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

La méthode de valorisation des états de santé dépend de l’instrument utilisé pour les
décrire.
Lorsque les états de santé sont décrits par l’EQ-5D ou le HUI3, il suffit d’associer à chacun
des états de santé identifiés individuellement le score de préférence qui lui correspond
(fiches techniques 3.2 page 65 ; 3.3 page 67).
Dans l’hypothèse où les états de santé seraient décrits à l’aide d’un instrument générique
validé en France mais dépourvu de scores de préférence utilisables dans une ACU, la
méthode utilisée pour générer lesdits scores est dûment argumentée.
- Plusieurs travaux publiés proposent des fonctions de transformation qui permettent
de traduire des scores issus de questionnaires de qualité de vie associée à la santé,
non fondés sur les préférences, en scores de préférence EQ-5D. Il existe par
exemple plusieurs fonctions de transformation du SF-36. Elles sont cependant
calculées et validées sur des données empiriques étrangères. Des incertitudes
persistent sur la fiabilité de ces fonctions, en particulier sur les états de santé les
plus sévères (Rowen, 2009), et il n’existe aucune étude permettant de montrer que
ces fonctions sont valides en France. Leur utilisation n’est donc pas recommandée
dans l’analyse de référence en l’état actuel de leur développement.
- Les méthodes de révélation directe des préférences sont envisageables. Si les états
de santé sont décrits par un instrument générique validé en France, ils peuvent être
valorisés par une étude de révélation des préférences auprès d’un échantillon
représentatif de la population générale française, respectant les standards
méthodologiques en termes de méthode d’échantillonnage, de techniques
d’analyse, de vérification de la représentativité, etc. Les deux méthodes de
révélation des préférences acceptées sont le Standard gamble (SG) et le Time
Trade-Off (TTO). Cette procédure est cependant extrêmement complexe et
coûteuse.

Le mode de calcul d’un nombre de QALYs

Le nombre de QALYs est calculé en pondérant les durées passées dans les états de santé
par les scores de préférence associés à ces états.
Lorsque les états de santé qui résultent d’une intervention sont décrits par les individus d’un
échantillon, à chaque état sont associés une durée et un score de préférence. Le nombre
de QALYs associé à l’intervention est calculé en pondérant la durée passée dans chaque
état de santé identifié par le score de préférence correspondant. La variabilité
interindividuelle, tant sur l’identification des états de santé que sur leur durée, est
documentée.
Concernant la pondération du nombre de QALYs en fonction des caractéristiques
individuelles des bénéficiaires de l’intervention (sociodémographiques, de sévérité de l’état
de santé, etc.), il existe de nombreuses questions, notamment méthodologiques et
éthiques, qui ne sont pas résolues. Compte tenu de l’état actuel du débat, ce type de
pondération n’est pas recommandé.
Les données de durée de vie et les scores de préférence doivent être présentés
séparément.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

31
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Les conditions d’un recours à des données étrangères

La HAS encourage le recueil de données françaises.

Dans l’analyse de référence, il est recommandé de calculer les QALYs à partir de données
empiriques françaises concernant les durées de vie et les scores de préférence, recueillies
conformément aux méthodes décrites précédemment.

Le recours à des données étrangères est possible sous certaines conditions.

En l’absence de données françaises, le recours à des données étrangères est possible à
condition de respecter des principes méthodologiques stricts :
- la description des états de santé repose sur l’EQ-5D ou le HUI3 ;
- l’étude est de bonne qualité méthodologique ;
- la validité externe des données est justifiée (en particulier : recueil auprès d’une
population similaire à la population d’analyse).
Deux cas de figure sont distingués.
Dans le meilleur des cas, il est possible de retourner aux états de santé du système de
classification choisi. Ces états de santé sont rarement publiés et leur obtention nécessite de
contacter les promoteurs de l’étude étrangère. Les états de santé issus de l’étude étrangère
sont alors pondérés par les scores de préférence français associés au système de
classification choisi.
Dans le cas où les états de santé ne sont pas disponibles, l’ACU peut être réalisée à partir
de scores de préférence moyens, observés par exemple dans un essai clinique étranger21.
Le recours à des scores issus d’une seule source est privilégié. Si plusieurs sources de
bonne qualité présentent des scores de préférence différents, ils sont introduits dans une
analyse de sensibilité.
Ce recours à des scores de préférence obtenus auprès d’une population étrangère peut
être justifié d’un point de vue pragmatique, du fait de la rareté des études françaises. Rien
ne garantit cependant que ces scores soient transposables à une autre population. Dans ce
cas, la réalisation d’une ACE en miroir de l’ACU est donc d’autant plus indispensable, avec
une discussion des conclusions des deux analyses.

21
À titre d’exemple, une revue de synthèse récente rapporte des scores de préférence associés à l’angor
compris entre 0.8 pour les états de santé les moins dégradés et 0.45 pour les angors modérés à sévères (Dyer,
2010).
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
32
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Choix méthodologiques pour l’évaluation des coûts

Une évaluation économique fondée sur l’analyse des coûts de

production

Recommandation 11
La classification des coûts retenue par la HAS repose sur la distinction entre les ressources
qui entrent dans le processus de production d’une intervention (coûts directs) et les autres
ressources (coûts indirects).
La HAS fonde son évaluation économique sur l’analyse des coûts de production. En
conséquence, seuls les coûts directs sont pris en compte dans l’analyse de référence et
intégrés dans le ratio coût-résultat. L’analyse des coûts indirects, si elle est jugée pertinente
par l’auteur de l’étude, est présentée en analyse complémentaire.
L’évaluation économique d’une intervention de santé est entendue comme l’analyse d’une
fonction de production dans laquelle des ressources sont consommées (« input ») pour en
obtenir d’autres (« output »).
Le terme de coûts renvoie d’une part aux ressources consommées22 dans la production
d’une intervention de santé et d’autre part aux ressources non consommées, mais rendues
indisponibles par la production de l’intervention.

Les coûts directs : l’analyse des facteurs de production

Les coûts directs prennent en compte les facteurs de production, c’est-à-dire les ressources
consommées (en biens, en services et en temps23) pour produire les interventions sous
étude. Il s’agit notamment de la consommation de soins hospitaliers et ambulatoires, de
biens médicaux, de transport, de l’organisation d’un programme de santé ou du temps des
personnes auxquelles s’adressent les interventions et des aidants.
Les coûts de transition correspondent aux ressources temporairement nécessaires au
passage de la situation qui prévaut à celle où l’intervention est implantée en routine24. Ils
font partie des coûts directs.
La définition retenue correspond à la volonté de la HAS de fonder son évaluation sur
l’analyse du coût de production, quelle que soit la nature des composantes de ce coût et
quel que soit l’acteur qui supporte ce coût. Pour cette raison, la référence aux coûts directs
médicaux et non médicaux est volontairement écartée.

22
Le terme de ressources consommées s’entend au sens large : dans la comparaison avec d’autres
interventions, certaines ressources sont davantage consommées ou au contraire moins consommées et donc
épargnées.
23
Pour les temps qui concourent à la production des interventions mais qui ne seraient pas intégrés comme
facteurs de production dans un service déjà pris en compte. Il peut s’agir, par exemple, du temps des
professionnels de santé dans une approche de type micro-costing.
24
Il peut s’agir des coûts liés à la formation initiale des intervenants pour la mise en place d’une intervention, à la
coexistence de plusieurs interventions pendant la montée en charge de l’intervention nouvelle, etc.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
33
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Les coûts indirects : l’analyse de l’impact de l’intervention sur les autres ressources
Si les coûts directs correspondent aux ressources nécessaires à la production des
interventions sous étude, d’autres ressources peuvent être rendues indisponibles du fait de
la mortalité et/ou de la morbidité qui résultent des interventions. Ces pertes de ressources
sont rassemblées sous le terme de coûts indirects.
Les coûts indirects renvoient à l’impact des interventions évaluées sur l’activité des
personnes de la population d’analyse (hors temps consacrés à la production des
interventions qui relèvent des coûts directs), que cette activité soit rémunérée ou non ; ils
résultent d’une mortalité précoce ou d’un état morbide avec incapacité totale ou partielle
d’activité, dans la mesure où les différentiels de durées de vie ou d’incapacité
s’accompagnent de différentiels d’activité des personnes concernées.
Lorsque les interventions sous étude diffèrent en termes de mortalité et/ou de morbidité, le
critère de résultat privilégié dans l’analyse de référence est la durée de vie, ajustée ou non
sur la qualité, sans qu’on se préoccupe de la façon dont ce temps est utilisé (temps de
travail, rémunéré ou pas, temps de loisir, etc.)25.
De la même manière qu’elle ne souhaite pas moduler la valeur de la durée de vie pondérée
ou non par la qualité en fonction des caractéristiques individuelles (cf. page 31), la HAS
préconise de s’en tenir, dans l’analyse de référence, à la mesure des durées de vie sans
distinction en fonction de leur utilisation. Cependant, si l’auteur de l’évaluation le juge
nécessaire et sur la base d’une argumentation solide, une évaluation des coûts indirects
peut être présentée à titre d’information complémentaire.

L’identification, la mesure et la valorisation des coûts directs dans

l’analyse de référence

Recommandation 12
L’évaluation des coûts nécessite l’identification préalable des ressources entrant dans le
processus de production, leur mesure et leur valorisation.
Toutes les ressources susceptibles de varier entre les interventions comparées sont
identifiées tout au long de l’horizon temporel retenu. Les coûts futurs non liés aux
interventions sous étude ne sont pas pris en compte.
La mesure des ressources, en quantités physiques ou en volume, s’inscrit dans le contexte
français de soins.
La valorisation des ressources repose autant que possible sur des coûts de production.
Lorsque la valorisation par le coût de production n’est pas possible, les tarifs peuvent être
utilisés. L’analyse de référence privilégie la valorisation la plus proche possible des
pratiques réelles.

L’identification des facteurs de production

Toutes les ressources qui entrent dans le processus de production des interventions
étudiées et qui sont susceptibles de varier entre les interventions comparées sont
considérées.
Les ressources à examiner dans l’évaluation ne se limitent pas à la période de réalisation
des interventions, mais couvrent l’ensemble de l’horizon temporel choisi, afin de tenir
compte des conséquences ultérieures des interventions en termes de coût direct.

25
Dans une analyse coût-utilité, les scores de préférence associés aux états de santé ne font pas référence à
l’utilisation des temps passés dans ces états.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
34
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Les ressources à prendre en compte dépendent de la perspective adoptée. L’analyse de

référence s’attache à l’évaluation des coûts des interventions évaluées quel qu’en soit le
financeur.
L’analyse de référence identifie systématiquement tous les coûts directs qui concourent à la
production des interventions évaluées26 :
- soins hospitaliers ;
- soins ambulatoires ;
- biens médicaux (médicaments et dispositifs médicaux) ;
- transport27 ;
- soins aux personnes âgées en institution ;
- organisation d’un programme de santé publique ;
- dispositif de compensation du handicap ;
- temps des aidants, temps consacré à l’intervention par les bénéficiaires28 ;
- modification de l’habitat ou des habitudes alimentaires ;
- etc.
Les ressources à considérer dans l’évaluation ne se limitent pas à la période de réalisation
des interventions évaluées, mais se rapportent à l’ensemble de l’horizon temporel choisi,
afin de tenir compte des conséquences ultérieures des interventions en termes de coûts.
Les ressources consommées ou épargnées par la production des interventions évaluées
sont intégrées dans l’évaluation ; les consommations non liées aux interventions sous étude
ne sont pas prises en compte.

La mesure des facteurs de production

Les volumes de ressources entrant dans la production des interventions sont renseignés
pour la France, de préférence à partir de publications ou d’études ad hoc, en choisissant en
priorité les données issues de la pratique courante : études observationnelles prospectives,
bases de données, fichiers patients.
Le recours à des données de coûts recueillies dans le cadre d’un essai contrôlé randomisé
doit être justifié et généralement complété car de telles données couvrent rarement
l’éventail complet des coûts associés à une intervention de santé.
De nombreuses bases de données existent, dont la plupart ont été mises en place dans un
objectif autre que l’évaluation : liquidation du remboursement par l’Assurance maladie,
facturation à l’activité des établissements, analyse des marchés des produits de santé,
registres médicaux, etc. Elles peuvent néanmoins apporter des informations utiles à
l’évaluation économique. Certaines sont en accès libre et gratuit, d’autres sont soit
payantes, soit d’accès restreint.

26
À titre de comparaison, le guide IQWIG recommande d’évaluer les coûts dans la perspective des assurés de
l’assurance santé obligatoire (coûts directs médicaux, remboursés ou non, coûts directs non médicaux), le guide
KCE recommande de se situer dans la perspective du payeur des soins de santé belge (budget fédéral et tickets
modérateurs) et le guide NICE recommande d’intégrer les coûts pour le National Health Service et les Personal
Social Services.
27
Dans l’idéal, tous les coûts liés aux déplacements devraient être identifiés. En pratique, il peut être difficile et
coûteux d’identifier les déplacements qui ne sont pas colligés par l’Assurance maladie.
28
Ces ressources sont importantes à prendre en compte dans une évaluation économique adoptant une
perspective collective. La HAS les analyse comme constitutives des coûts directs en tant que facteurs de
production à part entière, bien que certaines évaluations les considérent comme des coûts indirects.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
35
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

La fiche technique 3.4 page 68 présente les principales caractéristiques de différentes

bases. La source de données la plus pertinente parmi les sources accessibles à l’auteur de
l’analyse doit être utilisée.

La valorisation des facteurs de production

La valorisation d’un coût dans l’unité monétaire résulte en général de l’application d’un coût
unitaire à une quantité ou à un volume. La valorisation de ressources de nature différente
dans l’unité monétaire permet la comparaison entre les différentes interventions évaluées
par la présentation agrégée des coûts.
Dans l’évaluation économique, la valorisation des ressources devrait correspondre à leur
coût d’opportunité (c’est-à-dire la valeur de la meilleure utilisation possible de la ressource).
Compte tenu des difficultés à mettre en œuvre cette approche, l’approximation la plus
pertinente du coût d’opportunité doit être recherchée pour chaque secteur d’activité
considéré.
Dans la mesure du possible, la valorisation doit être effectuée à partir de données de coût
de production.
En l’absence de données sur le coût de production, les tarifs représentent a priori une base
de valorisation acceptable car ils représentent de fait un prix reconnu par la collectivité en
contrepartie d’une consommation de ressources. Lorsque les tarifs sont utilisés comme
source de valorisation :
- les dépenses en sus des tarifs sont incluses dans l’analyse de référence (perspective
tous financeurs) ;
- les écarts entre le tarif et le prix réel sont documentés et font l’objet d’une analyse de
sensibilité.
Les ressources ne disposant pas d'un tarif (acte hors nomenclature, dispositif médical ou
médicament non remboursable, équipement lourd, etc.) sont valorisées au prix courant
moyen s’il est observable, ou par une autre méthode à préciser.
Les paragraphes suivants précisent les modes de valorisation disponibles (fiche technique
3.5 page 70).

Les coûts hospitaliers sont valorisés au plus près du coût de production des séjours.
Dans le calcul du coût de production, la valorisation est réalisée à partir des données par
GHM (Groupe homogène de malades) de l’Étude nationale de coûts à méthodologie
commune (ENCC) ou en ayant recours aux études de micro-costing29.
Les coûts de production issus de l’ENCC représentent des coûts moyens, masquant de
fortes variations entre établissements ; ils reposent par ailleurs sur des conventions
comptables dont certaines sont assez peu détaillées. Les coûts de production issus de
l’ENCC ne représentent donc pas exactement le coût de production réel d’un établissement
hospitalier et, dans l’analyse, une attention particulière doit être portée à l’incertitude
entourant ces données.
Lorsque les données de l’ENCC ne reflètent pas les caractéristiques d’un séjour lié à une
intervention évaluée, toute modification apportée aux composantes du coût moyen issu de
l’ENCC doit être explicite et argumentée. Il pourrait s’agir par exemple de l’évaluation de
deux interventions chirurgicales entre lesquelles seule une différence de durée de séjour
serait observée et valorisée ; le coût du séjour dans l’ENCC pourrait être décomposé pour
que seuls les jours d’hospitalisation différentiels (hors chirurgie) puissent être pris en
compte.

29
Le recours au micro-costing est précisé dans la partie relative à l’innovation.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
36
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Lorsque le recours à l’ENCC n’est pas possible et si le coût de l’intervention est valorisé à
partir du tarif d’un GHS (Groupe homogène de séjours) ou d’un forfait (prélèvements
d’organes, etc.), toutes les ressources non comprises dans le tarif et susceptibles de varier
entre les interventions sont valorisées en plus de celui-ci :
- honoraires médicaux lorsque la tarification de l’hospitalisation privée est utilisée ;
- médicaments et dispositifs médicaux financés hors GHS30 ;
- dépassements d’honoraires ;
- missions d’intérêt général et de l’aide à la contractualisation31.

Quelle que soit la nature des données utilisées (valorisation du coût moyen par GHM à
partir de l’ENCC ou par GHS à travers les tarifs), l’analyse de référence privilégie la
valorisation la plus proche possible de l’activité réelle :
- lorsque l’évaluation porte sur une intervention susceptible d’être réalisée et financée
à travers plusieurs GHM (ou GHS), le coût est valorisé en tenant compte de la
répartition de l’intervention considérée ou du diagnostic principal entre les GHM (ou
GHS32) constatée dans le PMSI ;
- il est préférable de pondérer les tarifs du secteur public et du secteur privé
(honoraires inclus) selon la répartition de l’activité constatée dans le PMSI pour
l’intervention considérée.
Une analyse de sensibilité est menée pour estimer l’impact de ce choix méthodologique sur
les conclusions de l’évaluation.

Les coûts en secteur ambulatoire reposent principalement sur les tarifs.

Les actes médicaux, paramédicaux et médico-techniques peuvent être valorisés à partir
des tarifs, auxquels sont ajoutés les dépassements d’honoraires, car ils font partie de la
valorisation du service médical rendu.
Les dispositifs médicaux et médicaments sont le plus souvent valorisés à partir de leur tarif,
à l’exception des cas où le tarif ne représente pas la totalité des dépenses supportées par
les différents financeurs :
- les génériques soumis au tarif forfaitaire de responsabilité peuvent être
commercialisés à un prix librement déterminé par le fabricant. Ils sont valorisés à
leur prix de vente moyen, qui résulte de la pondération des prix de vente TTC par
les quantités réelles correspondantes ;
- les médicaments non remboursables ou les dispositifs facturés au-delà du tarif sont
valorisés au prix effectivement payé.
L’absence de prise en compte de ces éléments doit être justifiée.

30
Comme énoncé précédemment, lorsqu’un dispositif ou un médicament est valorisé en sus du GHS, il est
valorisé au tarif dans l’analyse de référence. Une analyse de sensibilité est réalisée sur la base du prix réel
moyen constaté dans les fichiers du PMSI.
31
SAMU, SMUR, centres de référence pour maladies rares, COREVIH, actes hors nomenclature, éducation
thérapeutique, consultations mémoire, consultations de génétique, prise en charge de la douleur chronique
rebelle, équipes mobiles de soins palliatifs, équipes de liaison et consultations en addictologie, soins aux détenus,
dispositifs médicaux innovants, médicaments sous ATU, etc.
32
L’activité peut être estimée par le nombre de séjours dans chaque GHS.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
37
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Lorsqu’une évaluation intègre le coût d’une classe de médicaments33, celui-ci est valorisé
en tenant compte de l’utilisation respective des médicaments de la classe constatée dans
l’indication évaluée.

Les techniques de micro-costing sont particulièrement adaptées en cas d’innovation.

Lorsqu’une intervention évaluée est susceptible de modifier le coût de production d’une ou
plusieurs composantes d’un bien ou d’un service pour lequel il existe un tarif34, ce dernier
ne peut pas être utilisé.
Il peut aussi s’agir d’évaluer une intervention nouvelle, pour laquelle aucun tarif n’est
disponible (nouveau médicament, acte non inscrit à la CCAM, etc.). Il est dans ce cas
nécessaire de recourir à une autre source d’information pour identifier, mesurer et valoriser
les coûts de production de l’intervention évaluée (étude ad hoc, base de données,
publication…). Les techniques de micro-costing sont bien adaptées à ces situations et leur
mise en œuvre doit être précisément documentée.

Certaines ressources restent difficiles à valoriser.

Les sources de données permettant la valorisation des autres coûts directs sont
hétérogènes et peu publiées, en dehors des coûts de transports sanitaires remboursés par
l’Assurance maladie : coûts de transport non remboursés, coût d’organisation d’un
programme de santé, temps des aidants ou temps des personnes auxquelles s’adressent
les interventions.
Néanmoins, une valorisation doit être recherchée lorsque ces coûts représentent une part
importante du coût des interventions évaluées35.

Les évolutions prévisibles des coûts sont envisagées.

Si l’évaluation porte sur une innovation et si le prix d’une technologie ou de sa mise en
œuvre est susceptible de baisser en raison d’une diffusion plus large des équipements ou
sous l’effet de l’apprentissage, la baisse prévisible du coût est étudiée dans une analyse de
sensibilité.
Dans le cas du médicament, si l’échéance du brevet est proche, la baisse prévisible du prix
est étudiée dans une analyse de sensibilité.
Lorsqu’une partie des coûts est liée à une organisation particulière, tout changement
organisationnel prévisible est envisagé dans l’évaluation. Il pourrait s’agir par exemple du
regroupement de l’activité de plusieurs producteurs de soins sur un site unique.

33
Par exemple si l’évaluation nécessite de valoriser le coût d’un traitement par antihypertenseurs comme l’une
des composantes d’une intervention.
34
Par exemple, dans l’évaluation d’un procédé qui modifierait la consommation de réactifs nécessaires à la
réalisation d’une analyse de biologie remboursable par l’Assurance maladie sur la base d’un tarif déjà défini.
35
Par exemple, les temps des aidants sont généralement valorisés à partir du prix de marché d’un service
équivalent ; des études de diposition à payer sont également mobilisées.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
38
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

L’identification, la mesure et la valorisation des coûts indirects dans une

analyse complémentaire

Recommandation 13
Lorsque les coûts indirects sont documentés, ils font l’objet d’une analyse complémentaire
et ne sont pas inclus dans le coût total introduit dans le calcul des ratios différentiels coût-
résultat.
Lorsque des coûts indirects ont été identifiés (cf. page 34), ces coûts peuvent faire l’objet
d’une analyse complémentaire.
Dans ce cas, l’impact des interventions sur l’activité des personnes auxquelles elles
s’adressent, voire de leurs proches, est mesuré en durées des différentes catégories
d’activités impactées.
En cas de valorisation des coûts indirects, le choix de la méthode de valorisation est laissé
à l’appréciation de l’auteur de l’étude mais sera argumenté. Par exemple, la méthode du
capital humain, qui consiste à valoriser la perte de potentiel productif, et la méthode des
coûts de friction, qui ne considère que la perte de production engendrée par l’absence d’un
employé durant la période nécessaire à l’organisation pour le remplacer et retrouver le
niveau de productivité initial.
Cette analyse complémentaire est appréciée avec le même niveau d’exigence
méthodologique que le calcul des coûts directs dans l’analyse de référence.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

39
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Choix méthodologiques pour la modélisation de

l’évaluation économique

Une évaluation économique s’appuie le plus souvent sur un modèle

Recommandation 14
La modélisation est une technique privilégiée pour répondre à la problématique de
l’évaluation économique en santé. L’auteur de l’évaluation discute de l’opportunité et de la
faisabilité de la modélisation. Le non-recours à la modélisation est justifié.
Les critères de qualité d’un modèle sont respectés en termes de pertinence, de
transparence, de cohérence interne, de prise en compte de l’incertitude et de
reproductibilité.
Le modèle est présenté de manière que les résultats soient compréhensibles pour les
utilisateurs qui doivent pouvoir saisir facilement les implications et les limites des
conclusions issues du modèle.

La modélisation est une technique privilégiée pour l’évaluation économique en santé.

Le recours à la modélisation vise principalement à structurer les connaissances et à
synthétiser les données disponibles. Elle permet également de dépasser une situation
d’information imparfaite ou de simuler la variation de différents éléments (paramètres) pour
en observer les conséquences. L’intérêt d’une modélisation ne se limite donc pas à la
résolution d’une question d’évaluation ; la modélisation peut également être mobilisée dans
un objectif pédagogique ou exploratoire.
La modélisation n’est pas une technique propre à l’économie de la santé, mais les modèles
d’analyse décisionnelle sont particulièrement adaptés à la problématique de l’évaluation
économique en santé. La comparaison d’interventions de santé sur un critère d’efficience
nécessite en effet l’intégration d’informations de nature différente et provenant de sources
multiples (clinique, économique, épidémiologique, sociologique, biologique, technologique,
etc.)36. En synthétisant et en intégrant l’ensemble de ces données, le modèle d’évaluation
économique permet d’estimer le coût et le résultat attendu des interventions de santé
étudiées, y compris en situation d’information imparfaite (données probantes parcellaires ou
dispersées entre plusieurs études).

36
Ces informations peuvent elles-mêmes provenir de travaux de modélisation de nature différente. Il peut s’agir
par exemple d'un modèle de lien entre un indicateur intermédiaire et un indicateur final (ex. niveau d'HbA1c et
complications du diabète), d’une méta-analyse, etc.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
40
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Le recours à diverses techniques permet de rendre les données disponibles compatibles

avec le calcul économique. Il s’agit par exemple d’évaluer la transposition des résultats
observés dans des conditions expérimentales à la population concernée par l’évaluation en
conditions réelles d’utilisation ou encore d’étudier l’extrapolation sur un horizon temporel
long des données de résultat et de coût recueillies sur une période de suivi limitée.

Le recours à la modélisation dans une évaluation économique est argumenté.

À de très rares exceptions près, les données issues des investigations cliniques ne
permettent pas de répondre aux exigences de l’évaluation économique. Le recours à la
modélisation est donc requis de manière quasi systématique.
Le modèle d’évaluation économique résulte souvent d’un dialogue entre économistes,
cliniciens et spécialistes d’autres disciplines.
L’auteur de l’évaluation discute :
- de l’apport que représente la réalisation d’un modèle au regard de la question posée
et du niveau des connaissances sur le sujet, y compris dans sa dimension
pédagogique ou exploratoire ;
- de la faisabilité de la modélisation au regard des données et des ressources
nécessaires à la réalisation du modèle (y compris contraintes de temps).
La plus-value que représente le modèle dans l’évaluation prime sur la faisabilité : l’absence
de recours à la modélisation est justifiée.
Le modèle respecte des critères de qualité : pertinence, transparence, cohérence interne,
prise en compte de l’incertitude et reproductibilité (cf. exemple de grille d’évaluation de la
qualité d’un modèle économique page 62).
Il est présenté de manière que les résultats soient compréhensibles pour les utilisateurs, qui
doivent pouvoir saisir facilement les implications et les limites des conclusions issues du
modèle.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

41
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Le choix du type de modèle et de sa structure

Recommandation 15
De nombreux types de modèles peuvent être utilisés dans le cadre d'une évaluation
économique. Le choix du type de modèle le plus adapté pour répondre à une question
d’évaluation spécifique est justifié sur la base d’une analyse comparative des options
possibles.
Les choix méthodologiques relatifs à la structure du modèle sont décrits et justifiés.

De nombreux types de modèles peuvent être utilisés dans le cadre d'une évaluation
économique.
Il n’est pas possible de définir a priori un type de modèle pouvant s’adapter à toutes les
questions d’évaluation économique en santé de manière indifférenciée.
Le type de modèle le plus adapté pour répondre à une question d’évaluation spécifique est
choisi, compte tenu de quatre caractéristiques principales : la manière dont le modèle
intègre le temps ; la capacité du modèle à prendre en compte l’incertitude sur les
paramètres ; l'existence ou non d'interactions entre les individus et enfin l’unité statistique la
plus adaptée entre un groupe d’individus présentant les mêmes caractéristiques ou bien
des individus singuliers se distinguant sur leurs caractéristiques individuelles.
Ces caractéristiques ainsi que la typologie des modèles existants sont précisées dans la
fiche technique 3.6, page 72.
Les modèles le plus fréquemment utilisés pour l'évaluation économique dans le domaine de
la santé sont les arbres de décisions et les modèles de Markov.
Le choix du (ou des) modèle(s) retenu(s)37 est justifié sur la base d’une analyse
comparative des options possibles. Brennan et al. (2006) proposent des recommandations
pour choisir le modèle le plus adapté aux interventions évaluées (cf. fiche technique 3.7)38.
La capacité de mener une analyse de sensibilité des résultats du modèle vis-à-vis de
l’incertitude sur les paramètres est un critère important à prendre en considération (cf.
infra).

La structure du modèle permet une représentation des interventions évaluées.

Les choix méthodologiques relatifs à la structure du modèle découlent d’un arbitrage clair et
argumenté entre la complexité de la situation réelle et la simplification inhérente à toute
démarche de modélisation. Trois éléments sont en particulier décrits et justifiés :
- les événements ou états de santé inclus dans le modèle, en lien avec l’histoire de la
maladie et/ou les conséquences des interventions évaluées ;
- leur chronologie ;
- l’horizon temporel (et la durée des cycles dans le cas d’un modèle de Markov). Un
horizon temporel long peut nécessiter une structure en deux périodes : une période
correspondant à la durée de suivi des études (la valeur des paramètres est
observée) et une période d’extrapolation sur un horizon temporel étendu (la valeur
des paramètres est déterminée selon une hypothèse d’extrapolation39).

37
Les différents types de modèles peuvent être combinés.
38
Un travail similaire a été conduit par l'OMS dans le domaine spécifique des vaccins (OMS, 2008).
39
Par exemple, trois hypothèses peuvent être posées pour extrapoler les résultats d’efficacité d’une intervention :
(1) l’effet traitement disparaît après la phase de suivi, (2) il est le même sur la phase de suivi et la phase
d’extrapolation, (3) il diminue dans le long terme. L’extrapolation des coûts à long terme nécessite également des
hypothèses, sur la poursuite ou non d’un traitement par exemple, au-delà d’une certaine période de temps.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
42
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Une structure utilisée dans une modélisation antérieure, y compris dans une étude
étrangère, peut être réutilisée dès lors que la validité externe de la structure du modèle est
discutée et qu’elle est jugée transposable aux interventions sous étude au regard des
éléments discutés ci-dessous.
Lorsqu’il existe une incertitude sur la structure à adopter ou lorsque plusieurs structures
peuvent être adaptées, le choix de la (ou des) structure(s) du modèle est justifié et l’impact
de ce choix sur les conclusions de l’évaluation est discuté.

La définition des valeurs des paramètres du modèle

Recommandation 16
Les paramètres intégrés dans le modèle sont définis au regard des principes
méthodologiques de la HAS.
Pour chaque paramètre, sa distribution statistique (caractéristiques centrales et de
dispersion), la source d’information et la qualité méthodologique de son estimation sont
documentées.
Lorsque la valeur d’un paramètre n’est pas connue, elle doit être documentée au mieux au
regard de l’état des connaissances, en distinguant ce qui est débattu, ce qui est mal connu
ou ce qui n’est pas du tout documenté.
Les hypothèses faites sur chaque paramètre sont justifiées.

La valeur observée des paramètres du modèle est recherchée et respecte les

principes méthodologiques de la HAS.
La valeur des paramètres intégrés dans le modèle (résultat, coût, actualisation, etc.) est en
premier lieu définie au regard des principes énoncés dans les chapitres de ce guide sur les
choix méthodologiques structurants de l’évaluation et sur les choix relatifs à l’identification,
la mesure et la valorisation des résultats et des coûts.
Ces valeurs sont issues d’un processus systématique et exhaustif de recherche (cf. page
23) pouvant couvrir de nombreuses sources de données40.
Lorsque plusieurs sources existent sur un même paramètre, une synthèse des données
probantes par méta-analyse statistique est privilégiée. Si une source particulière est
retenue, ce choix est justifié et le paramètre fait l’objet d’une analyse de sensibilité incluant
les autres sources de données plausibles non retenues.
Pour chaque paramètre, sa distribution statistique (caractéristiques centrales et de
dispersion), la source d’information et la qualité méthodologique de son estimation sont
documentées. Lorsque la distribution du paramètre n'est pas précisément connue, les
éléments susceptibles de la documenter sont présentés. Ces informations seront utilisées
pour mener les analyses de sensibilité.

40
Les paramètres peuvent être documentés à partir de différentes sources : revue systématique de la littérature
et méta-analyses, exploitation de bases de données médicales ou administratives, essais randomisés, études
épidémiologiques observationnelles (études de cohortes, études cas-témoins, études transversales), enquêtes,
registres, etc.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

43
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Le recours à des hypothèses est possible pour approcher la valeur d’un paramètre.
Lorsque la valeur d’un paramètre n’est pas connue ou lorsqu’elle est ambiguë, un état des
connaissances est dressé en distinguant de la manière la plus explicite possible ce qui est
débattu, ce qui est mal connu ou ce qui n’est pas du tout documenté.
Il peut être nécessaire de fixer la valeur41 et la distribution d’un paramètre par hypothèse.
Chaque hypothèse est justifiée au regard de sa validité clinique et économique. Par
exemple, lorsque la distribution d’un paramètre est postulée (distribution normale, beta,
gamma, etc.), la cohérence des valeurs qu’elle produit est vérifiée42. Les hypothèses non
retenues sont étudiées dans une analyse de sensibilité.
Le recours à des avis d’experts pour fixer la valeur d’un paramètre ou sa distribution de
probabilité respecte les conditions de recueil de cet avis définies page 24.
Sous certaines conditions, la valeur peut être estimée lors de la phase de calibration du
modèle. À défaut d’obtenir une estimation satisfaisante du paramètre, l’incertitude sur le
paramètre est présentée sous la forme de scénarios alternatifs.

La validité du modèle

Recommandation 17
La capacité du modèle à produire des résultats cohérents et adaptés à la réalité de la prise
de décision est testée.
Compte tenu des choix méthodologiques et des hypothèses qui entrent dans la construction
d’un modèle, il est nécessaire de respecter les règles de bonnes pratiques et de tester la
validité interne et externe du modèle (McCabe, 2000).
La validation interne explore la cohérence intrinsèque du modèle, en particulier la logique
mathématique ou mécanique des connexions entre les paramètres et le résultat final. La
répétition de tests qui font prendre des valeurs extrêmes aux différents paramètres permet
de repérer d’éventuels défauts de conception du modèle à l'origine de dysfonctionnements.
Les résultats contraires à l’intuition sont analysés.
La validation externe vérifie que la structure du modèle, les hypothèses et les paramètres
produisent des résultats raisonnables et compatibles avec ce qui est connu sur la maladie
et les effets des interventions évaluées.
- Adéquation des résultats intermédiaires aux données empiriques indépendantes et
fiables disponibles (calibration). Par exemple, les résultats de santé modélisés sur
l’incidence d’un événement ne doivent pas être discordants avec les données
connues (statistiques nationales, données épidémiologiques). La calibration permet
de justifier les valeurs des paramètres du scénario de référence ainsi que les
intervalles de variation de ces paramètres. Tout écart est expliqué ou permet de
documenter les ajustements apportés au modèle.
- Adéquation des résultats avec l’intuition (face-validity). L’analyse des résultats du
modèle permet de s’assurer qu’ils sont intuitivement corrects.
- Adéquation des résultats avec d’autres modèles sur les mêmes interventions (cross-
validity). La description du modèle est assez détaillée pour permettre l’explication de
divergences éventuelles.

41
Par exemple, le calcul d’un risque initial cardio-vasculaire à partir d’une équation de risque (Framingham ou
SCORE) ; l’ajustement de données disponibles à la population d’analyse ; la prise en compte d’un lien causal
entre une comorbidité et l’occurrence d’un événement, etc.
42
On pourra, par exemple, vérifier que la distribution définie pour des probabilités de transition ne produit pas de
valeur négative, ou que la distribution associée à des scores de préférence ne produit jamais de scores
supérieurs à 1, etc.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
44
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

L’appréciation de la robustesse des conclusions du modèle

Recommandation 18
La caractérisation de l’incertitude fait partie de l’évaluation économique.
Les sources d’incertitude sont identifiées : l’incertitude sur les paramètres, l’incertitude sur
la structure du modèle et l’incertitude sur les choix méthodologiques.
La réalisation d’une analyse de sensibilité probabiliste est privilégiée lorsque les
distributions théoriques ou empiriques des paramètres sont connues ou peuvent être
estimées. Le nombre d’itérations de Monte Carlo est précisé et justifié.
Une analyse de sensibilité déterministe univariée est systématiquement réalisée sur les
paramètres susceptibles d’influencer la conclusion.
La sélection des paramètres soumis à une analyse de sensibilité, ainsi que la plage de
valeurs retenue pour tester ces paramètres, sont présentées et justifiées.
Si le modèle repose sur l’hypothèse d’indépendance des paramètres, l’incertitude associée
à cette hypothèse est discutée.
L’auteur de l’évaluation justifie l’analyse de sensibilité réalisée.
La notion d’incertitude s’applique aux situations dans lesquelles les événements décrits par
le modèle surviennent de manière certes aléatoire, mais probabilisable (cette situation est
qualifiée de risquée dans la littérature économique). Elle renvoie également aux situations
dans lesquelles les informations nécessaires à la construction du modèle d’évaluation
économique sont imparfaites, parce que divergentes (ambiguïté) ou indisponibles
(ignorance).
L’incertitude est distincte de la variabilité interindividuelle (cf. page 24) et de l’hétérogénéité
(cf. section sous-populations, page 19).

Toutes les sources potentielles d’incertitude sont recherchées et discutées.

La quantification du niveau d’incertitude qui affecte l’évaluation des coûts, des résultats et
les conclusions de l’évaluation économique est constitutive de tout travail de modélisation.
Trois types d’incertitude font l’objet d’une analyse pour discuter des conclusions du modèle
(Bilcke, 2011) :
- l’incertitude structurelle, qui est liée à la construction du modèle d’évaluation
économique : choix du type de modèle, sélection des états dans le modèle de
Markov ou des compartiments dans un modèle dynamique, schéma des
interventions, méthodes alternatives d’extrapolation des résultats au-delà de la
période d’observation, durée des cycles dans un modèle de Markov, etc. ;
- l’incertitude sur les paramètres, qui est liée aux erreurs de mesure et aux processus
d’échantillonnage ;
- l’incertitude liée aux choix méthodologiques structurants posés par la HAS
(perspective, horizon temporel, taux d’actualisation, population d’analyse, etc.).

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

45
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

L’analyse de modèles plausibles alternatifs est la principale méthode mobilisée pour

caractériser l’incertitude structurelle.
L’incertitude inhérente à la construction du modèle est documentée lorsqu’il existe des
choix alternatifs (type ou structure du modèle), correspondant à une représentation
différente d’un phénomène, plausible mais incertaine compte tenu des connaissances
disponibles43. Des modèles alternatifs sont développés et les conclusions de l’évaluation
issues de ces différents modèles sont présentées et comparées. Lorsque des modèles
différents suggèrent des décisions différentes, la façon dont l’incertitude structurelle affecte
la décision est discutée. Des techniques de méta-analyses de modèles (models averaging)
ont été développées, permettant de pondérer de manière explicite les différents modèles
afin de représenter leur crédibilité respective.

Les analyses de sensibilité sont les principales méthodes mobilisées pour

caractériser l’incertitude sur les paramètres et les choix méthodologiques.
Des analyses de sensibilité sont réalisées afin, d’une part, d’apprécier la manière dont
l’incertitude sur les paramètres du modèle affecte l’estimation des coûts et des résultats et
la robustesse des conclusions de l’évaluation économique, et, d’autre part, de préciser,
dans les modèles complexes, le type de relation qui existe entre le(s) paramètre(s) et les
coûts et les résultats estimés.
Une analyse de sensibilité déterministe univariée est systématiquement réalisée sur les
paramètres considérés a priori comme pouvant influencer les conclusions de l’évaluation44.
Le choix des paramètres retenus et des valeurs extrêmes plausibles doit être justifié.
Lorsqu’une analyse déterministe multivariée est réalisée, l’auteur discute de la même façon
les raisons ayant gouverné la sélection des paramètres et des valeurs. Une analyse de
seuils (valeurs des paramètres qui modifient les conclusions de l’évaluation économique)
peut compléter la démarche mais la vraisemblance (et la pertinence) de ces seuils reste
une question d’appréciation.
L’analyse de sensibilité déterministe est limitée45. En conséquence, la réalisation d’une
analyse de sensibilité probabiliste est privilégiée46 dans la mesure où elle intègre
l’incertitude sur l’ensemble des paramètres du modèle en prenant en compte les
interactions. Elle permet d’estimer correctement l’espérance mathématique des coûts et
des résultats et elle fournit des informations utiles pour construire les courbes
d’acceptabilité et les analyses sur la valeur de l’information (EPVI ou pEPVI47).

43
Il pourra par exemple s’agir d’une hypothèse alternative sur l’histoire naturelle de la maladie ou sur le mode de
transmission d’un virus, que l’état des connaissances scientifiques ne permet ni de confirmer ni de rejeter.
44
Il peut s’agir de paramètres a priori déterminants, de paramètres dont le domaine de variation est large, de
paramètres issus d’études de faible niveau de preuve, de paramètres relatifs à des comportements sur lesquels il
existe des possibilités d’action, etc.
45
Si l’analyse de sensibilité déterministe univariée tent à sous-estimer l’incertitude, en particulier en ne tenant pas
compte des interactions entre les paramètres (Claxton, 2008), la réalisation d’analyses de sensibilité
déterministes multivariées devient délicate lorsque le nombre de paramètres du modèle augmente.
46
Pour les modèles complexes, l’analyse de sensibilité probabiliste peut requérir un temps de calcul important.
47
Une analyse de la valeur attendue d’une information parfaite permet d’estimer la valeur de l’information
supplémentaire nécessaire pour réduire l’incertitude sur la décision et le coût d’acquisition de cette information.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
46
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

L’analyse de sensibilité probabiliste est réalisée à partir de simulations de Monte Carlo. Les
distributions de probabilité associées aux paramètres sont présentées avec leur méthode
d’élicitation : analyse statistique d’un échantillon de valeurs (par exemple, la distribution des
coûts des séjours au sein d’un GHM ou la distribution du délai entre deux événements
médicaux) ou choix raisonné en fonction de la nature du paramètre, des informations
disponibles sur la distribution du paramètre et sur la manière dont il a été obtenu48.
Si la modélisation repose sur l’hypothèse d’indépendance des paramètres, les raisons
ayant conduit l’auteur à adopter cette hypothèse sont présentées. En particulier, lorsque les
informations nécessaires au modèle d’évaluation économique proviennent de diverses
origines, l’estimation des corrélations entre paramètres peut être très difficile. L’impact de
cette hypothèse sur les conclusions de l’évaluation économique est discuté : quels sont les
principaux paramètres concernés ? Quelle est le signe attendu de la corrélation entre les
paramètres ? Quelles sont les conséquences prévisibles sur l’estimation des coûts et des
résultats ?

48
Exemples d’éléments permettant d’orienter sur le choix d’une distribution.
- La valeur d’une probabilité étant nécessairement comprise entre 0 et 1, l’utilisation d’une distribution
bêta est adaptée pour caractériser une probabilité.
- Le fait que la distribution des coûts montre souvent un fort déport à droite justifie l’utilisation d’une
distribution log-normale ou gamma.
- Si un paramètre provient d’une étude observationnelle ou est issu d’une régression, l’utilisation de
distributions normale, bêta, gamma, etc. pour le paramètre lui-même ou pour les coefficients de la
régression est adaptée.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
47
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

La présentation et l’interprétation des conclusions de

l’évaluation économique

L’utilisation des conclusions de l’évaluation économique à des fins

d’aide à la décision

Recommandation 19
Les interventions de santé constituant la frontière d’efficience sont identifiées et un ratio
différentiel coût-résultat (RDCR, ICER en anglais) est calculé pour chacune d’elles, avec le
détail des différentiels de coût et de résultat. Les interventions étudiées sont représentées
dans un repère coût-résultat.
Une discussion claire et argumentée permet d’estimer la robustesse de la conclusion de
l’évaluation économique et de définir les conditions sous lesquelles la conclusion serait
modifiée.
Cette discussion repose sur une analyse critique des méthodes et des données sur
lesquelles repose l’évaluation, ainsi que sur des méthodes statistiques permettant d’estimer
la sensibilité des calculs à la variation d’un ou de plusieurs paramètres.
Une présentation désagrégée du coût total par source de financement permet d’analyser la
dépense de chaque financeur et les éventuels transferts de dépense générés par les
interventions évaluées.

Les interventions sous étude sont présentées en termes de dominance et de ratios

différentiels coût-résultat.
La définition de la frontière d’efficience constitue la conclusion principale de l’évaluation
économique. Les interventions de santé composant la frontière d’efficience sont identifiées
comme l’ensemble des situations non dominées, au sens de la dominance stricte ou de la
dominance généralisée (voir définition fiche technique 3.7). La crédibilité de la situation de
dominance généralisée doit être discutée.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

48
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Les ratios différentiels coût-résultat (RDCR, ICER en anglais) sont calculés en suivant la
procédure suivante.
- Les interventions sont ordonnées en termes de coûts (du moins cher au plus cher).
- Les interventions dominées au sens de la dominance stricte sont identifiées : si une
intervention est plus chère et moins efficace que la précédente, elle est non
efficiente.
- Les interventions dominées au sens de la dominance généralisée sont identifiées :
les RDCRs sont calculés pour chaque intervention par rapport à l’intervention non
strictement dominée qui la précède en termes de coût. Si le RDCR d’une
intervention est supérieur à celui de l’intervention juste au-dessus d’elle en termes
d’efficacité, cette intervention est exclue au titre de la dominance généralisée.
- Les RDCRs sont alors recalculés avec les interventions restantes.
En termes de présentation, les coûts et les résultats des interventions sous étude sont
synthétisés dans un tableau afin de mettre en évidence toutes les situations dans lesquelles
une position de dominance stricte ou de dominance généralisée existe. Ce tableau est
complété par la représentation graphique dans le repère coût-résultat des points
correspondant aux différentes interventions et de la frontière d’efficience correspondant à
l’ensemble des situations non dominées (fiche technique 3.7, page 75).
Plusieurs séries de ratios peuvent être présentées si plusieurs analyses ont été réalisées
(ex. : coût par QALY gagné et coût par année de vie gagnée). Les conclusions de
l’évaluation sont présentées pour l’ensemble de la population retenue dans l’analyse de
référence et pour chacune des sous-populations si une telle analyse a été réalisée.
En l’absence d’un seuil d’acceptabilité de coût par unité de résultat, l’utilisation de la
frontière d’efficience relève de la décision publique. À l’issue de l’évaluation, les
interventions sont donc qualifiées d’efficientes sans préjuger de leur acceptabilité au regard
de la disposition à payer du décideur public. Une courbe d’acceptabilité est présentée afin
d’éclairer le décideur sur la probabilité qu’une intervention soit efficiente ou non en fonction
du seuil d’acceptabilité (fiche technique 3.7, page 75).

L’incertitude associée à la conclusion de l’évaluation est clairement analysée.

Chaque évaluation contient une part d’incertitude, d’imprécision voire de controverse
méthodologique. L’estimation de l’incertitude associée à la conclusion de l’évaluation est
nécessaire pour établir un avis économique sur une intervention.
Une discussion claire et argumentée permet d’estimer la robustesse de la conclusion de
l’évaluation économique et de définir les conditions sous lesquelles la conclusion serait
modifiée.
Toute revue de la littérature comporte une synthèse de l’analyse critique des études
sélectionnées qui permet de juger de la pertinence et de la justesse des conclusions
avancées. Ce jugement repose sur le respect des méthodes standard d’analyse critique
des études économiques et sur l’analyse de l’adaptation des évaluations réalisées à
l’étranger au contexte français (cf. page 25).
Toute étude d’évaluation fait l’objet d’une discussion des conclusions. Cette discussion
repose sur l’analyse critique des méthodes, des hypothèses et des données mobilisées,
ainsi que sur les résultats des analyses de sensibilité qui sont systématiquement
présentées.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

49
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

L’impact potentiel de l’adoption d’une intervention pour chaque financeur est analysé.
La HAS souhaite qu’une analyse des sources de financement des interventions étudiées
soit réalisée pour objectiver les évolutions des dépenses pour chaque financeur et identifier
les éventuels transferts de dépenses qui seraient générés par le choix d’une intervention
par rapport aux autres. Cela implique que les dépenses supportées par les usagers,
l’assurance maladie obligatoire et les assurances maladie complémentaires soient
individualisées. Ces dépenses sont valorisées sur la base des règles en vigueur concernant
les tarifs et les taux de remboursement. Dans un souci d’opérationnalité et de comparabilité
des conclusions des évaluations, il est recommandé, par convention, d’appliquer la clé de
répartition des dépenses suivante49 :
- l’assurance maladie obligatoire finance la part « sécurité sociale » du tarif, déduction
faite des franchises ou forfaits ;
- les assurances complémentaires financent la part du tarif non remboursée (ticket
modérateur) par l'assurance maladie obligatoire (hors franchises) ;
- les patients financent50 les dépassements d'honoraires, les franchises et les produits
et services non remboursables.
Toutes les données disponibles permettant de mieux décrire la répartition réelle des
financements sont prises en compte, sous réserve que leur fiabilité soit démontrée.
Par exemple, les personnes admises en ALD bénéficient d’un remboursement à 100 %
pour les biens et services couverts par le dispositif tandis que les personnes non admises
en ALD sont assurées selon le taux habituel. L’analyse des financements reflète le mieux
possible la répartition réelle des usagers dans et hors le dispositif.
La distinction entre le reste à charge pour le patient et la part couverte par les assurances
complémentaires est difficile à opérer. L’analyse peut être améliorée lorsqu’il existe des
données sur la proportion d'usagers couverts par une assurance complémentaire, sur le
degré de couverture et sur la nature des biens et services pris en charge.
Si un financeur ne peut pas être pris en compte dans l’analyse, par exemple en raison d’un
manque de données, son poids relatif dans le financement des interventions évaluées est
discuté.

49
Par exemple, pour la consultation d’un adulte chez un médecin spécialiste facturée 30 € (7 € de dépassement
d’honoraires) la répartition par défaut sera la suivante :
assurance maladie obligatoire : 23 € (tarif)*0,7 (part « sécurité sociale ») – 1 € (franchise) = 15,10 € ;
assurance maladie complémentaire : 23 € (tarif)*0,3 (part assurance maladie complémentaire) = 6,90 € ;
patient : 1 € (franchise) + 7 € (dépassement d’honoraires) = 8 €.
50
Cette convention surestime la part payée par les patients dans la mesure où les contrats d’assurance
complémentaire peuvent financer les dépassements d’honoraires, les franchises ainsi que certains produits de
santé non remboursés.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
50
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

La présentation de l’évaluation économique

Recommandation 20
L’évaluation économique est présentée de façon structurée, claire et détaillée. La
méthodologie est transparente et les données, ainsi que les sources mobilisées, sont
clairement rapportées.
Pour chacune des interventions sous étude, les valeurs non actualisées par grande
composante de coût et de résultat sont présentées. Les coûts totaux et les résultats
obtenus sur le critère principal sont ensuite calculés et actualisés.

Le rapport est rédigé de manière claire et détaillée.

Une attention particulière est portée à la rédaction et à la présentation de l’évaluation afin de
rendre le travail accessible aux utilisateurs potentiels, ce qui appelle le respect de deux
exigences. D’une part, le rapport contient suffisamment d’information pour permettre au
lecteur de porter un jugement critique sur la validité de l’analyse. D’autre part, le rapport est
rédigé de manière compréhensible.
Une synthèse courte (2 pages) est incluse en préambule, présentant dans un langage non
technique la problématique, la méthode utilisée, les principaux résultats et la conclusion de
l’évaluation économique.

Les coûts et les résultats sont présentés de manière désagrégée.

Chaque grande composante du coût et du résultat est valorisée sans actualisation pour
toutes les interventions sous étude.
Le niveau de détail dépend de la nature des interventions sous étude et des méthodes de
mesure utilisées. Par exemple, les différentes composantes du coût pourront renvoyer à la
chronologie des interventions de santé (coût en phase aiguë, coût de réintervention, coût
en phase chronique) ou à la nature des interventions (coût hospitalier, coût des produits de
santé, coût de transport, coût des aidants, etc.). Si les résultats sont estimés en nombre de
QALYs, il est nécessaire de pouvoir distinguer la durée de vie et la durée de vie pondérée
par la qualité.
Les résultats et les coûts totaux de toutes les interventions étudiées sont ensuite calculés et
actualisés.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

51
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

L’analyse est présentée de manière transparente et structurée.

Le plan de rédaction suit la logique de l’évaluation, ce qui garantit une meilleure
transparence et une meilleure compréhension de la démarche suivie. Plusieurs documents
proposent des modèles détaillés de structure de rapport (KCE, 2008 ; ACMTS, 2006 ;
Drummond, 2005) fondés sur un même plan général (cf. ci-dessous).

Le contexte et la problématique de l’évaluation économique sont clairement exposés
(quelle est la question que l’on se pose et pourquoi on se la pose) ainsi qu’une
description de la pathologie et/ou la technique étudiées (épidémiologie, évolution
naturelle de la pathologie, options thérapeutiques, pratiques cliniques actuelles, coût
de la maladie, etc.).

Cela permet de définir de manière très précise l’objectif principal de l’évaluation
économique et, le cas échéant, les objectifs secondaires.

Une revue de la littérature économique portant sur les mêmes questions
d’évaluation est présentée et discutée.

La méthode de l’évaluation économique entreprise est détaillée conformément aux
principes méthodologiques retenus par la HAS.
- Circonscription du champ de l’évaluation, principalement la perspective, la
population d’analyse et les interventions comparées, avec éventuellement les
motifs de non-inclusion (sous-population spécifique, forme particulière de la
pathologie, etc.).
- Définition de la méthode d’analyse économique (ACU, ACE).
- Présentation technique de l’évaluation : horizon temporel, actualisation, plan de
l’étude (fondée sur un essai clinique et/ou modélisation), méthodes d’analyse
statistique, analyse de sensibilité.
- Présentation de toutes les données qui entrent dans l’estimation des différentiels
de coût (quantité de ressources consommées, coûts unitaires) et de résultat
(effets traitements relatifs, scores de préférence, scores de risques, etc.), ainsi
que des sources dont elles sont issues (référence, étude ad hoc, base de
données, avis d’experts).

Les conclusions de l’évaluation sont rapportées sous la forme de ratios différentiels
coût-résultat avec prise en compte de l’incertitude.

Discussion des conclusions de l’évaluation et de ses limites.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

52
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Équipe
Ce document a été réalisé par les chefs de projet du service d’évaluation économique et de
santé publique, sous la direction de Mme Catherine Rumeau-Pichon, en collaboration avec
les membres du Groupe technique des économistes participant à la Commission
d’Évaluation Économique et de Santé Publique, présidé par M. Benoît Dervaux.

Le projet a été coordonné par Fabienne Midy.

La partie « Choix méthodologiques pour l’évaluation des coûts» a été coordonnée et
rédigée par Véronique Raimond. La partie « Choix méthodologqiues pour la modélisation
de l’évaluation économique» a été coordonnée et rédigée par Stéphanie Barré, Anne-Line
Couillerot et Françoise Hamers. Les autres parties ont été rédigées par Fabienne Midy,
avec la contribution de Clémence Thébaut.
Ce guide doit beaucoup à l’implication directe et constante de Marie-Odile Carrère,
Catherine Le Gales, Benoît Dervaux, Luc Baumstark, et aux relectures de Marie-Christine
Woronoff et Roland Cash.
Nous remercions, pour leur contribution, les membres de la Commission d’Évaluation
Économique et de Santé Publique, présidée par Mme Lise Rochaix.
Nous remercions toutes les personnes ayant participé à la consultation publique et aux
auditions ; leurs interrogations et commentaires ont grandement contribué à
l’enrichissement du guide méthodologique. Nous remercions Mark Sculpher, Yazdan
Yazdanpanah et Mattias Neyt, pour leur relecture durant la phase de finalisation du
document.
Membres du Service d’évaluation économique Membres du Groupe technique
et de santé publique des économistes de la CEESP
- Stéphanie Barré - Luc Baumstark
- Isabelle Bongiovanni - Martine Bellanger
- Anne-Line Couillerot - Marie-Odile Carrère
- Roselyne Delaveyne - Roland Cash
- Agnès Dessaigne - Benoît Dervaux
- Françoise Hamers - Catherine Le Gales
- Isabelle Hirtzlin - Philippe Mossé
- Grégoire Jeanblanc - Marie-Christine Woronoff
- Stéphanie Leclerc
- Fabienne Midy
- Célia Pessel
- Anne-Isabelle Poullié
- Véronique Raimond
- Annie Rudnichi
- Catherine Rumeau-Pichon
- Cléa Sambuc
- Olivier Scémama
- Clémence Thébaut

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

53
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Références générales
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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

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HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

ANNEXES

Annexe 1. Exemples de fiches d’extraction de données à partir d’une

étude
Source : (traduit de) Guidelines International Network, 2009
Exemple de fiche d’extraction de données à partir d’une étude visant à
évaluer l’effet d’une intervention de santé
Référence
Titre de l'article
Source
Auteur principal
Date de publication
Type d’étude (essai contrôlé randomisé, essai comparatif non randomisé, étude
cas-témoins, série de cas, méta-analyse, etc.)
Méthode générale
Population
Critères d’éligibilité (critères d’inclusion et d’exclusion)
Cadre et lieu de l’étude (nombre de centres, le ou les pays concernés, patients
ambulatoires ou hospitalisés, etc.)
Interventions (intervention sous étude et comparateurs)
Détail du schéma (ex. : dose, fréquence, durée du traitement, etc.)
Critère de jugement principal
Critère(s) de jugement secondaire(s)
Taille de l’échantillon
Méthode de randomisation
Résultats
Nombre de sujets analysés (nombre de patients par groupe, en intention de traiter
dans les essais comparatifs)
Durée de l’étude (dates de début et de fin d’étude, périodes d’inclusion et de suivi)
Caractéristiques des patients et comparabilité des groupes
Résultats inhérents au critère de jugement principal dans chaque groupe
Différence, valeur de p, intervalle de confiance
Résultats inhérents au(x) critère(s) de jugement secondaire(s)
Effets secondaires
Conclusions
Revue critique de la qualité de l’étude
Commentaires généraux
Source de financement

Référence : Guidelines International Network. Template for summarising studies

addressing Intervention questions. Evidence tables working group. http://www.g-i-
n.net/document-store/working-groups-documents/etwg-documents/template-evidence-
summary-intervention-studies (Accepted for publication in july 2010, Journal for Quality and
Safety in Health Care).

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Source : Service d’évaluation économique et de santé publique, HAS 2010

Exemple de fiche d’extraction de données à partir d’une étude économique
Référence
Titre de l'article
Source
Auteur principal
Date de publication
Méthode générale
Type d’étude (revue de synthèse, méta-analyse, modélisation, étude)
Pays dans le(s)quel(s) a été menée l'évaluation économique
Perspective
Technique d'analyse (ACU, ACE, ACB, minimisation de coût, coût de la maladie, etc.)
Horizon temps
Actualisation des coûts et des résultats
Population
Interventions comparées (intervention sous étude, comparateur)
Evaluation des résultats
Dates de recueil des données
Mesure du résultat (événement évité, années de vie, QALY, etc.)
Description des données :
- Source de données (étude, méta-analyse, revue de synthèse, avis d'expert)
- Méthode et outils (design de l’étude, échelle de QL, mesure directe, hypothèse de
l'auteur, etc.)
- Données cliniques
- Score de préférence
Présentation des résultats
Analyses en sous-groupes
Évaluation des coûts
Année de référence
Monnaie de référence
Coûts inclus dans l’évaluation (coûts directs médicaux, directs non médicaux, indirects)
Source de données de coût
Méthode de valorisation des coûts
Données de coûts
Conclusions de l’évaluation
Ratios coût-résultat
Analyse en sous-groupes
Conclusion
Analyse de sensibilité
Analyse d'acceptabilité
Limites
Financement
Commentaires

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Annexe 2 : Exemples de grille d’évaluation de la qualité d’une étude

économique
Source : (adapté de) Drummond et al. 1998
Exemple de grille d’évaluation de la qualité d’une étude économique
OUI NON
A-t-on posé une question précise, à laquelle on puisse répondre ?
L’étude prend en compte à la fois les coûts et les résultats des interventions.  
L’étude compare les différentes options.  
Un point de vue précis est adopté et l’étude se place dans un contexte décisionnel
 
particulier.
Les options concurrentes sont-elles décrites de manière détaillée et complète ?
Aucune option importante n’a été omise.  
L’option « ne rien faire » est envisagée et étudiée si pertinente.  
Les éléments descriptifs des options sont présentés (fréquence, population
 
d’analyse, schéma de l’intervention, etc.).
L’efficacité en pratique réelle des interventions est-elle établie ?
L’efficacité est établie par un essai clinique randomisé et contrôlé, dont le protocole
 
correspond à ce qui adviendrait en pratique courante.
L’efficacité est établie par une synthèse d’études cliniques de bonne qualité
 
méthodologique.
L’efficacité est établie par des données d’observation ou des hypothèses avec une
 
analyse des biais sur les conclusions.
Les coûts et les effets sur la santé les plus importants de chaque option sont-ils
identifiés ?
Les différents points de vue pertinents sont examinés, tant pour les coûts que pour
 
les effets sur la santé.
Aucun effet sur la santé important n’est omis. Si un effet important n’est pas
 
examiné, ce choix est justifié.
Aucun coût important n’est omis. Si un élément de coût important n’est pas
 
examiné, ce choix est justifié.
Les coûts et les effets sur la santé sont-ils mesurés correctement avec les unités
appropriées ?
Tous les items de coût et de résultat identifiés sont mesurés.  
La méthode de quantification des ressources consommées est valide.
Les coûts unitaires sont détaillés (tarifs, prix de marché, etc.) et adaptés à la  
perspective retenue.
La mesure des résultats de santé est adaptée à la question posée (année de vie,
événement évité, score de préférence, etc.).  
La méthode de mesure des résultats est valide.
Les sources d’information sont clairement identifiées et la source la plus pertinente
 
est privilégiée.
Les coûts et les résultats de santé futurs sont-ils ajustés en fonction du temps ?
Les coûts et les résultats sont actualisés à un même taux.  
Le taux d’actualisation est connu et justifié.  
Suite ci-contre…

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Exemple de grille d’évaluation de la qualité d’une étude économique (suite)

OUI NON
A-t-on tenu compte de l’incertitude dans l’estimation des coûts et des résultats de
santé ?
Une analyse de sensibilité est présentée (déterministe ou probabiliste) sur tous les
 
paramètres clés incertains.
En cas d’analyse déterministe, les intervalles de valeurs sont justifiés.  
En cas d’analyse probabiliste :
- les analyses statistiques sont adaptées à la nature des paramètres clés ;  
- les distributions sont présentées et justifiées.
L’incertitude attachée aux conclusions de l’évaluation économique est connue et
 
discutée (intervalles de confiance, ellipses de confiance, courbe d’acceptabilité).
L’interprétation des conclusions de l’évaluation économique est-elle pertinente ?
Une analyse différentielle des coûts et des résultats de santé des options
 
concurrentes est réalisée et présentée.
Si un indicateur de synthèse est proposé (ratio coût-résultat), il est correctement
 
interprété.
Les options appartenant à la frontière d’efficience sont identifiées.  
L’étude est transparente sur ses limites.
Les conclusions sont comparées de manière critique à celles d’autres études sur le
 
même sujet.
L’étude aborde la question de la généralisation des conclusions pour d’autres
 
contextes ou d’autres groupes de patients..
L’étude prend en compte d’autres facteurs entrant dans la décision (éthique,
 
financement, organisation et mise en œuvre, etc.).

Références :
Drummond M. et al. Méthodes d’évaluation économique des programmes de santé. 2e
édition. Economica, 1998.

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Source : (adapté de) M. Weinstein et al., 2003

Exemple de grille d’évaluation de la qualité d’un modèle économique
OUI NON
La structure et les hypothèses du modèle sont cohérentes avec la
 
problématique économique et avec les connaissances cliniques actuelles.
Les indicateurs de coût et de résultat sont cohérents avec la perspective de
 
l’évaluation économique.
La population modélisée est stratifiée pour tenir compte des hétérogénéités
 
sur les probabilités d’événements, la qualité de vie et les coûts.
Toutes les options pertinentes sont intégrées comme comparateurs.  
Le modèle tient correctement compte de la dimension temporelle.  
- L’horizon temporel est suffisamment long pour rendre compte des
 
impacts en termes de résultat et de coût.
- Les durées des cycles sont justifiées au regard du rythme d’évolution
de la pathologie, des symptômes, des décisions de traitement ou des  
coûts.
- Les coûts et les résultats sont actualisés à un taux acceptable.  
Les hypothèses de modélisation sont explicitées et leur validité empirique est
 
démontrée (à défaut, leur acceptabilité générale).
La structure du modèle est cohérente avec les connaissances actuelles sur
l’histoire de la maladie modélisée et sur les relations de causalité entre les  
différentes variables.
Les simplifications inhérentes à la structure du modèle sont justifiées et
 
n’altèrent pas les conclusions.
Les états de santé sont justifiés sur leur importance clinique, leur relation avec
 
le critère de résultat final ou les coûts.
Si les probabilités de transition dépendent d’événements antérieurs, le modèle
 
intègre cette mémoire.
Les données de coût et de résultat sont pertinentes et clairement décrites.  
Une revue systématique des données probantes est réalisée et présentée sur
 
les variables clés.
Les sources de données sont transparentes.
 
Si une source de données connue n’est pas utilisée, ce choix doit être justifié.
Si les données reposent sur des opinions d’experts, la méthode de recueil est
 
présentée en détail. Elle répond aux standards de qualité reconnus.
La modélisation mathématique est adaptée à la problématique  
Les étapes clés du développement du modèle économique sont détaillées  
L’approche mathématique retenue pour le modèle économique est justifiée au
 
regard des approches alternatives.
Si le modèle économique inclut des données entrantes issues d’autres
modélisations, ces méthodes sont décrites et correspondent aux critères de
 
validité de la biostatistique et de l’épidémiologie. En cas de méta-analyse,
l’hétérogénéité entre les sources de données est recherchée.
Suite ci-contre…

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Exemple de grille d’évaluation de la qualité d’un modèle économique

(suite)
OUI NON
Les données sont correctement entrées dans le modèle  
Les unités de mesure, les intervalles de temps et les caractéristiques de la
 
population sont mutuellement cohérents tout au long du modèle.
Si une simulation de Monte Carlo est utilisée :
- l’erreur aléatoire de simulation est inférieure à l’effet taille ;
 
- l’analyse de sensibilité repose sur la génération de nombres pseudo-
aléatoires à graine fixe.
Si une simulation de cohorte est utilisée, l’analyse de sensibilité repose sur
une simulation probabilistique utilisant les distributions de probabilité sur les  
paramètres.
La modélisation comprend une analyse de sensibilité complète  
Une analyse de sensibilité est proposée sur tous les paramètres clés.  
Les méthodes utilisées pour mener l’analyse de sensibilité sont adaptées.  
Modélisation mathématique : des analyses de sensibilité sont présentées si
une des approches alternatives possibles, également crédible, peut engager  
une conclusion différente.
Les données soumises à une analyse de sensibilité sont justifiées et
argumentées.
- Pour une analyse de sensibilité non probabiliste : les estimations
 
ponctuelles sont accompagnées d’une borne inférieure et supérieure.
- Pour une analyse de sensibilité probabiliste : la spécification des
distributions de probabilité repose sur une méthode explicitée.
L’incertitude entourant les conclusions du modèle est étudiée et présentée.  
Le modèle est valide.  
Validation interne
Le modèle est soumis à des tests de validité interne (test des valeurs nulles ou
 
extrêmes, examen de la programmation, tests de reproductivité).
Le modèle est soumis à un test de calibration si les données sont disponibles.
Validation inter modèles
Le modèle est comparé aux modèles existants et les différences sont  
discutées.

Références :
Weinstein M. et al. Principles of good practice for decision analytic modeling in health care
evaluation: report of the ISPOR task force on good research practices. Modeling studies.
Value in health; 2003, 6(1): 9-17
Nuijten M. et al. Reporting format for economic evaluation. Part II ; Focus on modelling
studies. Pharmacoeconomics 1998; 14(3): 259-268.

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Annexe 3. Fiches techniques

Fiche technique 3.1. Méthodes de comparaisons indirectes

Parmi les méthodes disponibles, les comparaisons dites « naïves » d’estimations
ponctuelles ou de bras actifs issus d’essais contrôlés randomisés distincts ne sont pas
admissibles.
Les méthodes adaptées de comparaisons indirectes se regroupent en trois catégories.
- Les méthodes de comparaisons indirectes ajustées (adjusted indirect comparison),
qui ne comparent que deux interventions simultanément. La comparaison de
plusieurs interventions implique la réalisation de plusieurs comparaisons deux-à-
deux.
- L’approche mixte (mixed treatment comparison), qui permet de combiner des
estimations issues des comparaisons indirectes ajustées avec des estimations de
comparaisons directes. Cette approche est particulièrement adaptée lorsque les
essais de comparaison directe soulèvent des réserves (manque de puissance,
modalités d’utilisation du comparateur discutables).
- Les méthodes de modélisation, qui intègrent simultanément plusieurs interventions à
l’aide d’un traitement statistique complexe. Une première approche consiste à
modéliser l’ensemble des comparaisons possibles entre toutes les interventions
disponibles à partir d’un réseau d’essais. L’estimation est globale, elle utilise les
comparaisons directes existantes et les comparaisons indirectes réalisables. Les
méthodes d’estimation globale sont les méta-analyses bayesiennes en réseau et les
modèles linéaires mixtes. La méta-régression est une seconde approche qui
consiste à modéliser l’effet observé dans les essais à l’aide de covariables.
En l’état actuel des connaissances, deux approches peuvent être mises en avant : la
comparaison indirecte ajustée, simple et transparente, et les méthodes bayesiennes en
réseau. Cette dernière semble la mieux à même de dessiner la hiérarchie complète du
champ thérapeutique étudié. Pour l’instant, les autres techniques valides sont également
utilisables en l’absence de comparaisons approfondies des performances des différentes
méthodes.
Pour éviter que des choix arbitraires ne soient faits dans les données traitées, les calculs de
comparaisons indirectes, quelle que soit la méthode utilisée, doivent porter sur les résultats
de méta-analyses qui supportent une recherche exhaustive des données et une sélection
des essais sur leur aptitude à faire une estimation non biaisée.

Références
Cucherat M, Izard V. Les comparaisons indirectes. Méthodes et validité. Document non
publié, HAS, juillet 2009.
KCE. Recommandations pour les évaluations pharmacoéconomiques en Belgique. KCE
reports 78B, 2008, p.13.
NICE. Guide to the methods of technology appraisal. June 2008, p.36.
IQWIG. General methods for the assessment of the relation of benefits to costs. Version
1.0., novembre 2009, p.16.

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Fiche technique 3.2. Système de classification EQ-5D

Questionnaire
Pour utiliser cet instrument, il est nécessaire d’enregistrer son projet d’étude auprès de
l’Euroqol group, lequel vous renseignera sur les conditions d’utilisation, y compris sur les
frais de licence s’ils sont applicables.
Toutes les informations nécessaires sont accessibles sur le site www.euroqol.org

'© 1990 EuroQol Group. EQ-5D™ is a trade mark of the EuroQol Group

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Matrice de pondération

Dimension Niveau de réponse Score de préférence

1 0
Mobilité 2 u1 0,15
3 0,37
1 0
Autonomie de la
2 u2 0,21
personne
3 0,32
1 0
Activités courantes 2 u3 0,16
3 0,19
1 0
Douleurs / gênes 2 u4 0,11
3 0,26
1 0
Anxiété / dépression 2 u5 0,09
3 0,20
Si au moins une
Constante dimension est au N3 0,17
niveau 3
Source : Chevalier 2010

Fonction de scorage
U(E) = 1 – u1 - u2 - u3 - u4 - u5 – N3

Référence

Chevalier J, Pouvourville (de) G. Valuing EQ-5D using Time Trade-Off in France. Accepté
pour publication dans The European Journal of Health Economics, le 05 septembre 2011.

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Fiche technique 3.3. Système de classification HUI3

Questionnaire
Cet instrument n’est pas libre de droit. Il est géré par Health Utility Inc. et le tarif pour
pouvoir disposer de la version française du questionnaire et du manuel d’utilisation associé
est de 4 000 $ canadiens.
Toutes les informations nécessaires sont accessibles sur le site www.healthutilities.com.

Matrice de pondération du HUI3

Dimensions 1 2 3 4 5 6
Vue u1 1.00 0.96 0.86 0.80 0.70 0.49
Ouie u2 1.00 0.94 0.92 0.87 0.83 0.66
Elocution u3 1.00 0.93 0.89 0.84 0.64
Capacité à marcher u4 1.00 0.93 0.87 0.79 0.73 0.57
Dextérité u5 1.00 0.93 0.87 0.82 0.77 0.61
Etat psycho-logique u6 1.00 0.93 0.77 0.65 0.45
Mémoire et capacité à réfléchir u7 1.00 0.94 0.90 0.84 0.76 0.56
Douleur u8 1.00 0.94 0.87 0.73 0.51
Source : Le Gales C, Buron C, Costet N. Développement d’un index d’états de santé par les utilités en population
française : le Health Utilities Index. Economie et Prévision 2001 ; 150-1; 4-5: 71-87.

Fonction de scorage
U(E) = 1.01 (u1 x u2 x u3 x u4 x u5 x u6 x u7) – 0.01

Références
Furlong WJ, Feeny DH, Torrance GW, Barr RD. The Health Utilities Index (HUI) system for
assessing health-related quality of life in clinical studies. Annals of Medicine 2001; 33:375-
384.
Feeny D. The Health Utilities Index: a tool for assessing health benefits. PRO Newsletter
2005; 34:2-6.
Horsman JR, Furlong WJ, Feeny DH, Torrance GW. The Health Utilities Index (HUI):
concepts, measurement properties and applications. Health and Quality of Life Outcomes
2003, 1:54.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Fiche technique 3.4. Bases de données mobilisables pour la mesure des ressources
consommées
Base de données Type d’information Accès*
Entrepôt du SNIIR-AM : ressources présentées au remboursement (assurance maladie obligatoire : régime
général dont SLM, MSA, RSI, régimes spéciaux)
Datamarts : Données agrégées : Données agrégées
Medic’am Médicaments consultables sur le
site de l’Assurance
Biolam Biologie médicale maladie
LPP’am Dispositifs médicaux www.ameli.fr

Données individuelles anonymisées**

Données sociodémographiques du patient : sexe, âge,
Données communes inter- caisse d’affiliation, département, commune de résidence,
régimes (DCIR) : CMU, CMU-c
Exhaustivité de données Données du professionnel ou de l’établissement (Finess Accès restreint
plus ou moins agrégées géographique)
(2 ans + année en cours) (accès selon des
Prestation en nature : actes médico-techniques (code profils d’autorisation
ou CCAM), actes paramédicaux, médicaments (code CIP), définis par la loi pour
dispositifs médicaux (code LPP), actes techniques (code les données
EGB (échantillon de NGAP), actes de biologie (code NABM), transports exhaustives)
données individuelles, sanitaires, séjours hospitaliers
créé en 2005, données à
partir de 2003) Prestations en espèces : indemnités journalières, rentes
d’invalidité
Informations médicales : code ALD

Données agrégées
PMSI (MCO, SSR, HAD, consultables sur le
psychiatrie, hospitalisation Données individuelles anonymisées* site de l’ATIH
publique et privée, base de www.atih.sante.fr
valorisation des séjours) : Nature du séjour (code GHM), durée moyenne de séjour,
âge, sexe, diagnostic, actes classants, activités Accès restreint pour
Exhaustivité spécifiques, séances de chimiothérapie et de dialyse, les données
produits facturés en sus des GHS (médicaments : code détaillées, par l’ATIH
ou
UCD, dispositifs médicaux : code LPP) ou par le SNIIR-AM
EGB pour les données
appariées

Fichiers complémentaires au Urgences, consultations hospitalières, prélèvement Cf. ATIH

PMSI d’organes, etc.
Suite ci-après…

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Base de données (suite) Type d’information Accès*

Bases généralistes
Données portant sur l’état de santé de la population, les Données
dépenses de santé, les professions de santé, l’hôpital, la consultables sur le
Eco-Santé (IRDES)
protection sociale, l’aide sociale et indicateurs site de l’IRDES
démographiques et économiques www.irdes.fr

Catalogue en ligne des principales bases de données en Données

santé de source française qui peuvent être utiles au consultables sur le
Portail Epidémiologie France
développement de la recherche et de l’expertise en santé site de l’INSERM
(INSERM)
publique, dont les registres (cancer, greffe, dialyse) www.epidemiologie-
En cours de constitution en juillet 2011 france.fr

Activité hospitalière (hors PMSI, cf. page précédente)

Données
consultables sur le
site de la Drees
SAE (Statistique annuelle
Équipements lourds, activités spécifiques (SAMU, www.sante-
des établissements de santé,
urgences), nombre de séjours, de journées, séances sports.gouv.fr/etudes-
Drees)
recherches-et-
statistiques-
drees.html

Bases diagnostics et prescriptions

Médecins généralistes et spécialistes en libéral, actes,
Base LPD (anciennement prescriptions de médicaments (renouvellement,
Thalès) Cégédim stratégic modification), d’actes paramédicaux, d’examens
data (échantillon volontaire, complémentaires, d’arrêts de travail ; données cliniques,
mensuel, historique 10 ans) diagnostic, caractéristiques patient (âge, sexe, co-
morbidité) et médecin
Disease Analyzer IMS- Bases payantes
Health (échantillon Prescriptions de médicaments par les médecins
volontaire, mensuel, depuis généralistes en libéral, dossier médical patient
2000)
EPPM (échantillon Médecins généralistes et spécialistes en libéral, actes,
volontaire, trimestriel, prescriptions, diagnostic, caractéristiques patient et
historique 3 ans) médecin
Bases ventes, prescriptions et dispensation des produits de santé
Base Taxe Afssaps Données agrégées
Médicaments vendus par les laboratoires (chiffre d’affaires
(exhaustivité, annuel, depuis dans le rapport
réel, unités vendues, code CIP)
1987) annuel
Ventes médicaments en officine (code CIP, unités, chiffre
Bases IMS-Health
d’affaires, prix fabricant HT, prix public TTC, taux de Bases payantes
(échantillon, mensuel,
remboursement), et à l’hôpital public et privé (unités, prix
historique 3 à 5/6 ans)
catalogue, code UCD)
Bases GERS (exhaustivité, Bases payantes
Ventes aux pharmacies d’officine et aux établissements de
échantillon, mensuel, Accès restreint
soins (unités, chiffre d’affaires HT, code UCD, code CIP)
historique 10 ans) (adhérents)
* Cette information est donnée à titre indicatif en fonction des informations disponibles au moment de
la rédaction du document.
** Les données de l’Entrepôt du SNIIR-AM et du PMSI sont anonymisées avec un identifiant
commun (méthode FOIN), qui permet de chaîner les données individuelles entre les deux systèmes.
Toutes les données individuelles peuvent être traitées de façon agrégée.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Fiche technique 3.5. Sources d’informations51 pour la valorisation des ressources

Sources d’information dans une Sources d’information dans une
Coûts perspective de valorisation par le perspective de valorisation par le
coût de production tarif
Hospitalisation en Tarifs des GHS (2)
ENCC MCO
MCO Tarifs des suppléments journaliers
Statistiques du PMSI
Séjours et (réanimation, soins intensifs,
GACAH (1)
séances néonatalogie, surveillance continue)
Activité financée
par forfait
(dialyse,
GACAH (1) Tarifs des forfaits (2)
prélèvement
d’organes,
urgences)
Hospitalisation à
ENCC HAD Groupes homogènes des tarifs
domicile
Prix de journée en secteur privé
Dotation globale pour le secteur
Hospitalisation en
ENCC SSR public (retraitements comptables)
SSR
Tarification à l’activité en cours
d’implantation
Prix de journée en secteur privé
Hospitalisation en
- Dotation globale pour le secteur
psychiatrie
public (retraitements comptables)
Hébergement en EHPAD et USLD
Hébergement Publications -
Allocation personnalisée
Dépendance - Drees
d’autonomie
Soins - IGAS (3) Cf. soins ambulatoires
Bases privées pour les médicaments Tarifs pour les médicaments et
et dispositifs non remboursables dispositifs médicaux remboursables,
(prix HT) et pour le calcul d’un coût y compris pour les médicaments et
Médicaments et moyen pondéré (génériques, coût dispositifs en sus des GHS
dispositifs par classe thérapeutique)
médicaux Base Thésorimed (5)
Fichiers complémentaires au PMSI Base Thériaque (6)
pour le prix réel facturé pour les Base du CEPS (7)
produits en sus des GHS (4) Bases LPP et BdM_it (8)
CCAM, plusieurs mises à jour par an
Actes médicaux
-
(9)
et paramédicaux
NGAP (10)
Publications Drees (11)
Dépassements
Rapport IGAS (12) Non applicable
d’honoraires
EGB
NABM pour la biologie (13)
Actes médico-
Référentiel des actes hors
techniques
- nomenclature (14)
(biologie,
CCAM pour la radiologie et les
radiologie)
explorations (15)
Transport ENCC MCO
médicalisé Retraitements comptables Enveloppe MIGAC
(SMUR) GACAH (1)

51
Ces informations sont données à titre indicatif et ne sont pas exhaustives.
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Sources d’information dans une Sources d’information dans une

Coûts perspective de valorisation par le perspective de valorisation par le
coût de production tarif
Autres missions
relevant de
MIGAC (centres
Retraitements comptables Enveloppe MIGAC
de référence,
éducation
thérapeutique…)
Tarif pour le transport par
ambulance ou VSL, barème
Transport non kilométrique pour l’utilisation du
-
médicalisé véhicule personnel, remboursement
sur la base du ticket pour les
transports en commun (16).
Compensation du Barème des MDPH (par
-
handicap département)
Temps du patient - Indemnités journalières
Temps des
- Non applicable
aidants
Organisation de
Rapports FIQCS* -
l’intervention
* les rapports présentant les interventions financées par le FIQCS peuvent apporter des informations
sur le coût de production d’un programme spécifique.

Références
(1) GACAH : Groupe d’amélioration de la comptabilité analytique hospitalière.
http://www.fhf.fr/Informations-Hospitalieres/Dossiers/Achats-Finances/comptabilite-
analytique/GACAH-2009
(2) Publication annuelle au Journal Officiel
(3) Naves Pierre, Dahan Murielle. Rapport d’évaluation de l’expérimentation de réintégration des
médicaments dans les forfaits soins des EHPAD sans pharmacie à usage intérieur. Rapport
IGAS, Septembre 2010, La documentation française.
(4) Clerc Marie-Emilie, Haury Brigitte. Les médicaments hors tarification à l’activité dans les
établissements de santé. DREES, Etude et Résultats 653, 2008.
(5) www.thesorimed.org
(6) www.theriaque.org
(7) http://medicprix.sante.gouv.fr/welcome.do
(8) http://www.codage.ext.cnamts.fr/codif/tips/index_presentation.php?p_site=AMELI
(9) www.ameli.fr/accueil-de-la-ccam/index.php
(10) www.ameli.fr/professionnels-de-sante/infirmiers/exercer-au-quotidien/ngap-et-lpp/ngap.php
(11)Bellamy Vanessa. Les revenus libéraux des médecins en 2007 et 2008. DREES, Etude et
Résultats 735, 2010.
(12)Aballea Pierre, Bartoli Fabienne. Les dépassements d’honoraire médicaux. Rapport IGAS, Avril
2007, La documentation française.
(13) www.ameli.fr/professionnels-de-sante/directeurs-de-laboratoires-d-analyses-medicales/votre-
convention/les-tarifs-conventionnels.php
(14) http://www.chu-montpellier.fr/publication/inter_pub/R300/rubrique.jsp
(15)www.ameli.fr/accueil-de-la-ccam/index.php
(16)www.ameli.fr/professionnels-de-sante/transporteurs/votre-convention/tarifs/index.php

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

71
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Fiche technique 3.6. Les différents types de modèles

Le choix d’un type de modèle pour répondre à une question d’évaluation économique
spécifique prend en compte quatre caractéristiques principales, lesquelles permettent de
dresser une typologie des modèles existants (Brennan, 2006 ; Kim, 2008) :

la manière dont le temps est intégré : temps discret versus temps continu, etc. ;

la prise en compte de l’incertitude sur les paramètres du modèle : les paramètres du
modèle peuvent en effet être des constantes (modèles déterministes) ou, pour tout
ou partie, des variables aléatoires caractérisées par une distribution de probabilité
(modèles stochastiques) ;

l'existence ou non d'interactions entre les individus : les modèles intégrant des
interactions entre individus, tels que les modèles dynamiques, sont nécessaires
pour modéliser les maladies transmissibles (exemple des maladies infectieuses) ou
les systèmes où il existe une compétition entre individus pour l’accès à des
ressources contraintes (exemple des greffes d’organes) ;

le niveau d'analyse : l’unité statistique retenue pour construire le modèle peut être
un groupe d’individus présentant les mêmes caractéristiques (modèles de cohorte)
ou bien des individus en tenant compte de la variabilité interindividuelle liée aux
caractéristiques ou à l’histoire des individus (modèles de micro-simulation ou
modèles à événements discrets).
Tableau 2 : Typologie des modèles
Modèles de cohorte / agrégés Modèles individus-
centrés

Déterministes Stochastiques Stochastiques

Arbre de décision Arbre de décision

Implicite Arbre de décision (simulation Monte (simulation Monte Carlo
Carlo 2nd ordre) 1er et 2nd ordres)
Sans interactions
Discret Modèle de Markov Modèle de Markov
Modèle de Markov (simulation Monte (simulation Monte Carlo
Carlo 2nd ordre) 1er et 2nd ordres)
Prise en compte du temps
Chaîne de Markov à
Explicite Modèles temps discret Micro simulations
dynamiques (CMTD)
Avec interactions (systèmes
Continu d’équations Chaîne de Markov à
Modèles à événements
différentielles) temps continu
discrets
(CMTC)

Source : HAS, d’après Brennan et al. (2006)

Référence : Brennan A, Chick SE, Davies R. A taxonomy of models structures for
economic evaluation of health technologies. Health Economics 2006; 15: 1295-1310.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Fiche technique 3.7. Questions et recommandations sur le choix du modèle

Source : (adapté de) Brennan, 2006

Question Exemple Choix du modèle

1. La variabilité est-elle un élément Les résultats de l’intervention sont Nécessité d’un modèle fournissant
important à indiquer au décideur faibles et variables au cours du des résultats stochastiques
pour l’aide à la prise de décision ? temps
2. Le décideur a-t-il un doute sur Le décideur peut vouloir subdiviser Les modèles permettant des
quels sous-groupes de population la population cible de l’intervention simulations au niveau individuel
sont importants et susceptibles de ou tester de nouvelles interventions sont plus flexibles et plus à même
le faire changer d’avis dans sa d’incorporer des variables
prise de décision ? supplémentaires ou des
modifications des hypothèses
3. Une analyse de sensibilité Le décideur utilise des courbes Un modèle déterministe peut être
probabiliste est-elle requise ? d’acceptabilité du rapport coût- préféré mais la nécessité d’une
efficacité ou la valeur attendue de analyse de sensibilité probabiliste
l’information ne doit pas guider le choix de la
structure du modèle
4. Des facteurs de risques Effets de l’âge, histoire naturelle de Nécessité de stratifier les états
individuels influencent-ils les la maladie, comorbidité dans un modèle agrégé. Nécessité
résultats de manière non linéaire ? de considérer l’utilisation d’un
modèle permettant des simulations
individuelles si le nombre de
facteurs de risque est important.
5. Certains des paramètres Les comorbidités dans le diabète Modèle de simulation individuelle
peuvent-ils avoir des effets peuvent avoir influencé le cours de probablement nécessaire
multiples pouvant résulter en des l’insuffisance rénale ou de la
interactions entre ces paramètres ? rétinopathie
6. Y a-t-il du temps passé dans des Faible taux de survie après une Nécessité d’utiliser des « astuces »
états non Markoviens ? opération, passage d’un groupe dans les modèles de Markov ou
d’âge à un autre, durée de séjour à bien d’utiliser des modèles non
l’hôpital markoviens
7. Est-ce qu’il y a trop de Nombre important de facteurs de Simulation individuelle sans doute
dimensions pour pouvoir utiliser risque et/ou sub-stratification des nécessaire
une approche de cohorte ? états afin de surmonter les effets
non markoviens
8. Y a-t-il un « recyclage » des Récurrence d’une même maladie Un arbre décisionnel n’est sans
états ? (ex. : infarctus, arrêt de réponse à doute pas approprié
un médicament)
9. L’ordre d’occurrence des Chez les fumeurs, si le cancer du Il est possible d’avoir différentes
événements demandant une prise poumon arrive avant la bronchite branches dans un arbre de
de décision est-il important ? alors le patient peut mourir avant décision mais un modèle de
que la bronchite ne se déclare Markov ou un modèle de micro-
simulation peut être nécessaire
10. Y a-t-il des interactions directes Modèles de maladies Modèles permettant des
entre les individus ? transmissibles interactions
11. Y a-t-il des interactions en Modèles de ressources contraintes Modèles permettant des
raison de ressources contraintes ? interactions
12. Un nombre important Désastre naturel, épidémie, risque Nécessité d’avoir recours à un
d’événements sont-ils susceptibles de comorbidités (diabète) modèle qui utilise des intervalles de
de se produire dans un même laps temps courts ou à un modèle où le
de temps ? temps est traité de manière
continue

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

73
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Question (suite…) Exemple Choix du modèle

13. Y a-t-il des interactions entre Utilisation de la zone d’attraction Nécessité de considérer des micro-
individus au sein de populations de d’un hôpital (et non d’une simulations en raison d’inexactitude
faible taille ? population au niveau national) provenant du fait de l’utilisation de
fraction d’individus
14. Y a-t-il des délais dans la mise Traitement rapide par angioplastie Nécessité d’ « output »
en place de l’intervention dus à des et stent après un infarctus du stochastique et d’interactions
contraintes de ressources, ce qui myocarde
peut affecter les coûts ou les
résultats ?
15. Y a-t-il non-linéarité dans la Un changement marginal dans les La simulation d’événements
performance du système quand paramètres produit un changement discrets est utile
l’hétérogénéité inhérente se produit linéaire dans le système – les soins
intensifs sont soudainement pleins
et les nouveaux patients doivent
être transférés ailleurs

Référence : Brennan A, Chick SE, Davies R. A taxonomy of models structures for

economic evaluation of health technologies. Health Economics 2006; 15: 1295-1310.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Fiche technique 3.8. Exemples de représentations graphiques des conclusions d’une

évaluation économique
Les présentations sous forme graphique permettent de représenter de façon claire et
immédiate les conclusions de l’évaluation économique et l’incertitude qui leur est attachée.
Les formes le plus couramment utilisées sont présentées ci-dessous.

Notion de dominance et représentation graphique de la frontière d’efficience

La dominance stricte est définie de la façon suivante : une intervention est strictement
dominée par une autre intervention si elle offre un résultat inférieur pour un coût supérieur
ou égal ou un coût supérieur pour un résultat inférieur ou égal. Ainsi, dans la figure ci-
dessous, l’intervention 5 est strictement dominée par les interventions 2, 3 et 4.
La notion de dominance stricte est élargie à la dominance généralisée : une intervention est
dominée au sens de la dominance généralisée si elle est strictement dominée par une
combinaison, supposée linéaire en coût et en résultat, de deux autres interventions. Ainsi,
l’intervention 3 est dominée au sens de la dominance généralisée car elle est strictement
dominée par des combinaisons des interventions 2 et 4.
Cependant, la mise en œuvre d’une combinaison d’interventions suppose que l’on puisse
répartir les patients entre ces différentes interventions, ce qui n’est pas nécessairement
réaliste en pratique. En outre, la linéarité en coût et en résultat de santé suppose que les
interventions considérées fonctionnent à rendements d’échelle constants.
La frontière d’efficience est définie comme l’ensemble des interventions non dominées.
Mais ce peut être soit au sens de la dominance stricte (l’intervention 3 en fait partie), soit au
sens de la dominance généralisée (l’intervention 3 en est exclue). Sur la figure, la ligne
brisée visualisent la frontière d’efficience au sens de la dominance généralisée : toutes les
interventions situées au-dessous de la frontière d’efficience sont dominées.
Les interventions situées sur la frontière d’efficience (au sens de la dominance généralisée)
sont qualifiées d’efficientes a priori. Toutefois, les ratios différentiels coût-résultats (RDCR),
calculés pour deux interventions consécutives sur la frontière d’efficience, augmentent
lorsque le coût et le résultat des interventions augmentent. S’il existe un seuil
d’acceptabilité, les interventions situées sur la frontière, mais dont le RDCR (par rapport à
l’intervention précédente) est supérieur au seuil, sont en principe rejetées. L’intervention
efficiente compte tenu du seuil est celle dont le RDCR est le plus proche du seuil tout en
restant inférieur au seuil.
Figure 1. Représentation graphique de la frontière d’efficience

6
Résultat de santé

1
Coût
HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011
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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Représentation de la courbe d’acceptabilité

La courbe d’acceptabilité illustre graphiquement la problématique du choix d’une
intervention par rapport à une autre en fonction du seuil d’acceptabilité que l’on retient.
Étant donné une valeur seuil définie comme le ratio différentiel maximal acceptable (axe X),
la courbe d’acceptabilité indique la probabilité (axe Y) que le ratio différentiel réel soit
inférieur à cette valeur.
Dans l’exemple ci-dessous, on observe que le ratio différentiel réel associé à l’intervention
évaluée a une probabilité de 50% d’être en dessous de $200 000. La probabilité d’être en
dessous d’un seuil de $100 0000 est nulle : le ratio différentiel réel de l’intervention n’est
jamais inférieur à ce seuil.
Figure 2. Présentation de l’incertitude par une courbe d’acceptabilité.

Source : Briggs AH et al. Thinking Outside the Box : Recent Advances in the Analysis and Presentation of
Uncertainty in Cost-Effectiveness Studies. Annu Rev Public Health 2002. 23:377-401.

Le graphique de Tornado
Le graphique de Tornado est la représentation graphique d’une analyse de sensibilité
déterministe univariée. Un graphique de Tornado est une forme spécifique d’histogramme
qui permet de comparer l’incertitude générée par chacun des paramètres ; les autres
paramètres étant fixés à leur valeur retenue dans l’analyse de référence.
L’axe y rouge représente la mesure du ratio différentiel lorsque tous les paramètres sont
fixés à la valeur retenue dans l’analyse de référence, qui est indiquée entre crochets. Les
barres représentent la valeur prise par le ratio différentiel lorsque l’on fait varier les valeurs
du paramètre entre deux bornes, qui sont indiquées entre parenthèses.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

76
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Figure 3. Présentation d’une analyse de sensibilité univariée sous la forme d’un graphique
de Tornado.
Probabilité de prise en charge après le dépistage
(100% - 10% [75%])

Coût du test VIH (10,68 € - 213,5 € [42,70€])

Délai infection-dépistage (10ans-1an [3ans])

Cas prévalents (10%-0,1% [0,106%])

Efficacité des ARV (analyse centrale +10% -

analyse
- centrale -20%)

Nombre de tests dans la population non infectée

(Baisse de 10% - Analyse centrale)

50 000 100 000 150 000 200 000 250 000

Coût-efficacité différentiel (€/année de vie)

Source : Dépistage de l’infection par le VIH en France. Stratégies et dispositifs de dépistage. HAS, Octobre
2009.

Représentation du nuage de points dans le repère coût-résultat et ellipses de

confiance
Les méthodes de simulation permettent de générer un nuage de points, chacun de ces
points étant une possibilité concrète du vrai rapport différentiel coût-résultat. Plus la zone de
répartition des points est dense, plus nous pouvons supposer que le rapport coût-résultat
effectif est dans cette zone.
Dans l’exemple ci-dessous, les intervalles de confiance associés respectivement au
différentiel de coût et de résultat sont représentés par les traits verticaux et horizontaux.
L’ellipse représente l’intervalle de confiance à 95 % associé au rapport coût-résultat.
L’intervention évaluée domine le comparateur, mais il existe une incertitude concernant les
coûts puisque l’intervalle de confiance à 95 % inclut la possibilité que le coût de
l’intervention évaluée soit supérieur au coût du comparateur.
L’elipse de confiance représentée correspond à un coût maximal par QALYs gagné de
£2750 ; 95 % des simulations ont un RDCR inférieur.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

77
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Figure 4 : Présentation d’une analyse de sensibilité probabilistique sous la forme d’un nuage
de points et d’ellipses de confiance

Source : Goodacre S, Nicholl J, Dixon S. Randomised controlled trial and economic evaluation of a chest pain
observation unit compared with routine care. BMJ 2004; 328:254.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Annexe 4. Synthèse du document « Actualisation partielle du guide

méthodologique pour l’évaluation économique des stratégies de santé »
Le Collège des économistes de la santé (CES) a réalisé, à la demande de la HAS, une
actualisation du travail publié en 2003 sous le titre « Guide méthodologique pour
l’évaluation économique des stratégies de santé ».
Le CES en a réalisé une synthèse qui est reproduite ici in extenso ; aucune modification du
texte originel n’a été apportée par la HAS. Le document complet est disponible sur le site
de la HAS www.has-sante.fr.
Cette synthèse vise à mettre en lumière les éléments de convergence et ceux qui restent
en débat dans la littérature économique autour des points suivants : comparateur, coûts,
incertitude, évaluation contingente, méthode des choix discrets et transférabilité.

Comparateur
Les différents guidelines s’accordent sur l’importance du choix du comparateur car il
influence les résultats de l’étude et leur pertinence pour les décideurs. Aucun consensus ne
se dégage. Certains comparateurs sont cependant plus fréquemment cités :
- la technologie de santé existante versus la technologie alternative faisant l’objet de
l’étude (guides polonais, belge, canadien, néo-zélandais et autrichien) ;
- la technologie la plus utilisée (guides anglais, suédois, néo-zélandais, canadien,
polonais et hollandais) ;
- la technologie recommandée dans les guidelines de pratiques cliniques s’ils existent
pour la pathologie concernée (guidelines anglais, autrichien, hollandais et belge
dans certains cas).
D’autres comparateurs, tels que les technologies les plus efficaces, les moins coûteuses ou
les plus coûts-efficaces sont parfois mentionnées. On note que ces technologies sont
toujours associées à l’un des comparateurs cités précédemment. Dans tous les cas, les
guidelines estiment que le choix du comparateur doit être justifié et présenté de façon
précise (nom, classe thérapeutique, forme posologique, voie d’administration, durée du
traitement…).
Certains pays (Canada, Belgique et Nouvelle-Zélande) recommandent de tenir compte du
futur (possible développement de génériques si le brevet expire prochainement par
exemple ou évolution des pratiques cliniques). Cependant, la prise en compte du futur
complique le choix du comparateur et doit s’accompagner d’analyses de sensibilité.

Coûts
Dans les guidelines et la littérature, lors de la détermination des coûts, l’importance de la
perspective est soulignée. Par ailleurs, on retrouve l’idée qu’il est important de présenter les
coûts en quantités et en valeurs monétaires (sans toutefois donner d’information précise sur
la devise à utiliser). Enfin, les guidelines recommandent des analyses de sensibilité lors du
traitement des coûts, car ils ne sont pas toujours faciles à valoriser. Les analyses de
sensibilité limitent l’incertitude.
La prise en compte des coûts est l’objet de nombreux points de désaccord. Tout d’abord au
niveau de leur estimation. Ce sujet est peu traité dans la littérature et les guidelines ne
s’accordent pas sur une méthode en particulier : analyse marginale, coûts moyens, coûts
d’opportunité…Toutefois, tous indiquent qu’il est important de justifier et de préciser le type
de coûts utilisés.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

79
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Un autre point abordé différemment en fonction des guidelines est la typologie relative aux
coûts. Certains guides font la distinction entre coûts directs et indirects, entre coûts
médicaux et non médicaux, sans toutefois les définir clairement, partager une définition
commune, attribuer les mêmes coûts à la même typologie. Peut-être serait-il judicieux de
ne plus utiliser cette typologie comme c’est le cas au Royaume-Uni et en Nouvelle-Zélande.
La prise en compte du temps perdu peut également poser problème. Il est possible de
considérer que le temps perdu est pris sur le temps de loisir des patients et des familles.
Dans ce cas, il n’y a pas de coût d’opportunité pour la société. Toutefois cette hypothèse a
ses limites. Par ailleurs, prendre en compte ou non le temps perdu dépend de la
perspective adoptée. Il est possible de le présenter séparément comme un élément
supplémentaire d’aide à la décision.
Deux autres types de coûts doivent être abordés avec attention : les pertes de production et
de productivité et les coûts futurs. Les pertes de productivité et de production peuvent être
évaluées au moyen de la méthode du capital humain ou de la méthode des coûts de
friction. Toutes deux ont leurs limites, cependant la méthode des coûts de friction requiert
un travail empirique important et aboutit à des estimations inférieures. Les coûts futurs font
l’objet d’un important débat dans la littérature.
La prise en compte des coûts, en raison de l’impact direct sur les résultats des évaluations
médico-économiques, doit être traitée avec attention.

Incertitude
L’ensemble des guidelines s’entendent sur l’impact de l’incertitude et de ses causes sur les
résultats. L’incertitude a deux sources : elle peut être liée aux paramètres et aux choix
méthodologiques. Donner une définition plus précise des sources de l’incertitude semble
judicieux (peu de guidelines précisent ce qu’il en est réellement).
On observe que les guides et la littérature ne proposent pas de traiter l’incertitude de la
même façon. Tous s’accordent sur l’importance des analyses de sensibilité sans toutefois
recommander le même type d’analyses (analyses déterministes univariées, multivariées,
probabilistes…). Par ailleurs, les analyses de sensibilité peuvent être réalisées en
complément d’analyses de seuil ou d’études des cas extrêmes. Enfin, la littérature
scientifique propose d’autres méthodes pas toujours abordées (ou alors simplement
mentionnées) dans les guidelines : plan coût-efficacité, méthode de la « boîte », bootstrap,
théorème de Fieller, courbe d’acceptabilité.
L’incertitude est un vaste sujet influençant les résultats et lié à de nombreux éléments des
évaluations médico-économiques (prise en compte des coûts, transférabilité, choix
méthodologiques…).

Évaluation contingente
L’évaluation contingente peut être utilisée pour obtenir des consentements à payer (CAP)
ou des consentements à recevoir (CAR). La littérature scientifique, en se basant sur la
théorie des perspectives de Kahneman et sur l’aversion à la perte, montre que le CAP est
plus utilisé que le CAR. L’étude des évaluations contingentes menées dans les différents
secteurs confirme la préférence pour le CAP.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

80
 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Lorsqu’il s’agit d’étudier l’évaluation contingente, les auteurs s’accordent sur l’importance à
accorder à la définition du scénario car l’acceptation de ce dernier par les répondants est
une étape primordiale à la réussite de l’enquête. Il est donc nécessaire de réaliser un
arbitrage entre le niveau d’information donné, la durée du questionnaire et les capacités
cognitives des individus. Une bonne définition du scénario est importante car elle permet de
limiter le biais hypothétique, ainsi que les possibles effets de structure. Par ailleurs, les
différentes études soulignent l’importance d’informer les individus de l’existence de
substituts et de leur contrainte budgétaire. Une telle précaution permet de limiter l’effet de
certains biais tels que les biais d’inclusion. Enfin, les études sont convergentes sur le fait
qu’il est conseillé d’inclure des questions socio-économiques. Les réponses obtenues
pourront par la suite être utilisées pour expliquer les différentes valeurs des CAP.
Les points de divergence concernent davantage son utilisation dans le domaine de la santé
et la mise en place de la méthode. Les points débattus sont la méthode de révélation des
préférences (enchères, carte de paiement, référendum, question ouverte) et le mode
d’interrogation (interview en face à face, téléphone, mail…). Ces éléments peuvent jouer un
rôle sur la validité de la méthode et la recevabilité des résultats. La représentativité de
l’échantillon dépend également fortement de la méthode utilisée. Aucun consensus n’a été
trouvé dans la littérature. Par ailleurs, le choix du mode d’interrogation peut avoir un impact
significatif sur les coûts et le temps nécessaire à la réalisation du questionnaire.
Enfin, il est nécessaire de s’interroger sur la recevabilité d’une étude en fonction du
traitement économétrique. Le traitement des valeurs nulles ou extrêmes peut poser
problème car il peut signifier une réponse protestataire de la part des répondants et biaiser
les résultats.

Méthode des choix discrets

Comme dans le cas de l’évaluation contingente, les auteurs s’accordent sur le fait que le
développement du questionnaire et celui du scénario sont des étapes primordiales à la
réussite de la méthode des choix discrets. Il est nécessaire que le contexte soit crédible
pour être accepté par les répondants. Ils s’accordent également sur le fait que les différents
attributs doivent être pertinents au regard de la problématique de décision, avoir un intérêt
pour les répondants et être compréhensibles. Il est possible de recourir à des experts ou à
des consommateurs pour identifier les attributs. Le choix de mauvais attributs faussera les
résultats. S’ils n’intéressent pas les répondants, leur variation n’influencera pas leur choix.
Quant aux niveaux des attributs, ils doivent être plausibles, recevables et impliquer un
arbitrage de la part du répondant. Il est possible que le répondant ne réalise pas les
arbitrages nécessaires s’il perçoit les écarts comme étant insignifiants ou trop importants.
On conseille également d’attribuer le même nombre d’attributs pour éviter l’effet-attribut.
L’étape du design expérimental ne fait pas l’objet d’un consensus. La littérature propose
différentes méthodes, telles que la méthode factorielle totale ou la méthode factorielle
partielle. Le design expérimental influence les fonctions d’utilité et suppose de tenir compte
des capacités cognitives des répondants. Si aucune méthode n’est conseillée en particulier,
certaines règles doivent être respectées pour assurer la qualité de l’étude (équilibre des
niveaux, orthogonalité, croisement minimum, équilibre des utilités).
Comme dans le cas de l’évaluation contingente, aucun accord n’a été trouvé concernant la
façon d’administrer le questionnaire. Les deux méthodes appartenant aux méthodes
d’élicitation des préférences révélées, elles ont en commun les biais propres à cette famille.
On note l’existence d’un débat concernant l’analyse des données. La plupart des études
comparent l’impact relatif des attributs en étudiant la taille et la significativité des
paramètres estimés. Lancsar et al. (2007) indiquent que ces paramètres ne sont pas
directement comparables. Ils présentent cinq méthodes permettant de comparer l’impact
relatif des attributs. Chacune des méthodes présentant des avantages différents, le choix
dépendra des objectifs de l’étude.

HAS / Service évaluation économique et santé publique / octobre 2011

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

Enfin, comme dans le cas de l’EC, le traitement des réponses nulles peut poser problème.
Un désaccord existe concernant le traitement économétrique de telles réponses. Faut-il les
tronquer ou utiliser une autre méthode (telle que celle proposée par Dziegielewska et
Mendelsohn) ?

Transférabilité
La littérature dans son ensemble reconnaît que le caractère transférable des études est un
enjeu important. En effet, s’il pouvait être reconnu, il permettrait des gains financiers
conséquents. Les auteurs s’accordent pour reconnaître la variabilité des données. Il est
également connu que les données économiques varient davantage que les données liées
aux gains de santé.
Par ailleurs, différents facteurs affectent la transférabilité des études : les caractéristiques
des patients, de la pathologie, des professionnels de santé, du système de santé et les
critères méthodologiques utilisés lors de la réalisation d’une étude. D’autres éléments tels
que la perspective, l’horizon temporel ou le choix du comparateur peuvent limiter la
transférabilité des études.
Suite à l’étude de la littérature, différentes recommandations permettant d’accroître la
transférabilité ont été observées. Réaliser des études transparentes est le premier élément
impactant la transférabilité. En effet, il est conseillé de fournir un maximum de
renseignements concernant les données (les présenter précisément, indiquer les sources,
les prix, les quantités, les méthodes de calcul utilisées…). On préconise également de
donner des renseignements concernant le choix du comparateur et la perspective adoptée.
Enfin, présenter des analyses de sensibilité peut aider les utilisateurs potentiels de l’étude.
Lorsqu’il n’est pas possible de faire figurer ces informations dans une étude, on
recommande d’indiquer au lecteur comment il peut se les procurer.
Les points de divergence concernant la transférabilité ont trait aux méthodes utilisées pour
évaluer le caractère transférable des études. Quatre méthodes ont été identifiées. La
littérature scientifique ne s’accorde pas sur l’utilisation d’un modèle en particulier (même si
le modèle de Welte est le plus fréquemment cité).
Au regard de la littérature, il n’existe pas d’accord sur la transférabilité des études même s’il
semble reconnu que les résultats d’une étude ne peuvent pas être directement appliqués à
un autre contexte. Cependant, les auteurs peuvent décider d’utiliser certaines données ou
d’apporter des modifications aux études existantes pour tenter de les adapter.

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 Choix méthodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

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N° ISBN : 978-2-11-128509-5