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Histoire et fonctionnement de la thérapie génique

Le document décrit le fonctionnement de la thérapie génique en trois étapes: identifier la mutation génétique responsable de la maladie, isoler une version saine du gène pour en faire un 'gène-médicament', et réimplanter ce gène dans la cellule malade. Il présente également l'historique du développement de la thérapie génique depuis les années 1950.

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Le document décrit le fonctionnement de la thérapie génique en trois étapes: identifier la mutation génétique responsable de la maladie, isoler une version saine du gène pour en faire un 'gène-médicament', et réimplanter ce gène dans la cellule malade. Il présente également l'historique du développement de la thérapie génique depuis les années 1950.

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Le fonctionnement

de la thérapie génique
2 Isoler une version saine
du gène malade
pour en faire un
Après prélèvement, identifier la mutation “gène-médicament”
du gène à l’origine de la maladie
à partir d’une cellule malade
1

3
Réimplanter le “gène-médicament”
dans le noyau de la cellule malade
grâce à un vecteur dérivé de virus
L’histoire de la thérapie génique

Années 50 1986 1992 2000 2013 2014 2015


Pour la première Le gène responsable Les chercheurs 1er succès mondial. Premier médicament Plus de 1 800 essais Nouvelle victoire
fois des médecins de la myopathie du Généthon En France, l’équipe de thérapie génique cliniques en cours de la thérapie génique
ont l’idée de Duchenne mettent à disposition du Pr Alain Fischer commercialisé dans le domaine sur le Syndrome de
d’utiliser l’ADN est découvert. des chercheurs parvient à soigner en France des maladies Wiskott Aldrich,
comme C’est le début de du monde entier des “bébés bulles”, pour traiter génétiques, un déficit
médicament. la “traque” des la Carte du génome des nouveaux-nés une maladie mais aussi immunitaire.
L’idée de la gènes à l’origine humain, véritable dont le système génétique de la cancérologie.
thérapie génique des maladies dictionnaire de l’ADN. immunitaire est impacté qui affecte
est née. génétiques. par une maladie génétique. le métabolisme.

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