La terapia gnica es una modalidad de tratamiento que utiliza la introduccin de genes (ADN) mediante varios medios para restaurar
el genotipo de un individuo con una enfermedad hereditaria. Esta terapia altera solamente el tejido somtico o el rgano responsable del defecto. Aunque la terapia gnica puede parecer especialmente futurista es una opcin de tratamiento en la medicina veterinaria.
La terapia gnica establece distintas funciones entre las cuales se encuentran: Terapia de aumento gnico. Para enfermedades causadas por la prdida de funcin de algn gen, la introduccin de copias adicionales del gen normal puede aumentar la cantidad del producto normal hasta un punto en el cual se restablece el fenotipo caracterstico. Inhibicin dirigida de la expresin gnica. Si las clulas enfermas presentan un nuevo producto gnico o la expresin inadecuada de un gen (como en muchos cnceres, enfermedades infecciosas, etc.) se pueden emplear diferentes sistemas encaminados a bloquear la expresin de un nico gen en el ADN, el ARN o la protena, con oligonucletidos anti sentido o anticuerpos intracelulares respectivamente.
Para su realizacin se extrae del husped las celulas que se interese modificar y se cultivan hasta obtener el grado de viabilidad idneo. Se transfectan utilizando el vector adecuado y despus se reintroducen en el husped mediante inyeccin.
En este caso los genes se introducen directamente en las celulas diana dentro del cuerpo. Se puede lograr por inyeccin de los cidos nucleicos en un rgano, en tejidos o torrente circulatorio. En este caso es fundamental conseguir transfectan un numero suficiente de celulas como para producir el efecto teraputico requerido.
En la fibrosis qustica se ha observado un defecto en el gen que codifica para el canal de cloro conocido como CFTR, y conduce a una enfermedad crnica obstructora de los pulmones. Utilizando como transgn el gen de CFTR y como clulas diana las clulas del epitelio del tracto respiratorio, se han realizado estudios utilizando Liposomas y adenovirus como vectores. En la hipercolesterolemia familiar monognica el receptor del hgado para lipoprotenas es de de baja densidad (LDL) y hay introduccin del gen para que codifique para el receptor LDL en las celulas diana del hgado.
Vectores
VIRALES NO VIRALES
Adenovirus: Son capaces de infectar celulas que no estn en divisin activa ya que no se integran en el genoma y de producir grandes cantidades del producto del gen transferido Retrovirus: Su penetracin en las celulas depende de un receptor viral especifico situado en la clula diana. El material gentico del retrovirus se integra al genoma de la clula husped y se replican a la vez que el DNA de las celulas que infecta. Herpesvirus: transfectan de forma selectiva las neuronas y lo hace de gran utilidad en patologas neurodegenerativas.
Inyeccin directa: Por este mtodo el ADN o ARN puro circular y cerrado covalentemente es directamente inyectado dentro del tejido deseado. Liposomas : Son vectores capsulares esfricos formados por una bicapa fosfolipidica mas lactol-ceramida que contiene ADN y a veces, protenas nucleares. Las partculas pueden ser fcilmente incorporadas por las celulas mediante fusin de membrana o por fagocitosis.
El primer informe de terapia gnica con xito en perros fue en 1993, cuando se obtuvo una correccin parcial sostenida de hemofilia B (deficiencia de factor IX) utilizando vectores retro virales. La terapia gnica es una opcin futura de tratamiento en la medicina veterinaria, sin embargo los costos que esta modalidad genera que sea poco ocupacional en la MVZ, sin embargo al ser tratada en animales y experimentada para la cura de enfermedades determina como opcin que la terapia gnica sea una opcin futura de tratamiento en la medicina Veterinaria y Humana.
Es una enfermedad muscular que produce prdida progresiva de fuerza comenzando por los miembros inferiores para luego comprometer los superiores y afectar ms tardamente los msculos respiratorios. La protena distrofina est ausente de las clulas musculares y esto se debe a una mutacin en el gen que la codifica. En un avance significativo hacia un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), investigadores han usado TG para proteger msculos respiratorios vitales en ratones con la enfermedad, debido a que la mayor causa de muerte en la DMD es el deterioro del diafragma. La nueva investigacin ha demostrado por primera vez cmo el diafragma puede ser rescatado por medio de la inyeccin intravenosa con el gen de la distrofina, despus del tratamiento, el msculo del diafragma del ratn mostr una expresin estable del gen de la distrofina durante seis meses. R. L Nussbaum, R.R. Mclnnes, H. F. Willar, (2008), Gentica en medicina (7 ed.), Espaa Lazo PA. (1996).Terapia gnica humana. Tendencias y problemas.Med Cln (Barc) Gene therapy clinical trials worldwide de http://www.wiley.co.uk/genetherapy/clinical/ Recuperado el 2 Octubre del 2011.
