TERAPIA GENICA
INTEGRAN
TES
• SHARON
TORRES
• LUZ ANDREA
DAZA
• ALEXANDER
GUTIERREZ
• ALEANNYS
SERRANO
INTRODUCCION
• En nuestra siguiente presentación, se pone de manifiesto la importancia y
trascendencia de la terapia ligada al ADN, todo el número y variedad de
enfermedades de naturaleza génica que pueden ser tratadas mediante una
adecuada inserción de fragmentos génicos en secuencias irregulares. No
obstante, las limitaciones de estas técnicas de ingeniería genética son evidentes,
debido principalmente a la necesidad de encontrar vehículos adecuados de
inserción genómica y proliferación replicativa; principalmente los virus exentos
de cargas patógenas son los más utilizados. El reto es importante y en este
sentido radica el futuro de la terapia innovadora y revolucionaria que marcará
indudablemente el siglo xxi.
TERAPIA GENICA
• La terapia génica humana consiste en la inserción de elementos
funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en
las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar
un marcaje.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se
lleva a cabo principalmente dentro de ensayos clínicos controlados, y para el
tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido.
Al principio se planteó solo para el tratamiento de enfermedades genéticas,
pero hoy en día se plantea ya para casi cualquier enfermedad.
HISTORIA
• El concepto de terapia génica se presentó durante los años 60 y los años 70 y
todavía está en su infancia, significando que hay una falta de datos seguros, a
largo plazo sobre el seguro y de la eficacia de esta terapia.
En 1972, Theodore Friedmann y Richard Roblin publicaron un papel en la
“terapia génica llamada ciencia para la enfermedad genética humana?” cuál citó la
oferta de Stanfield Rogelio en 1970 que la “buena DNA” se podría utilizar para
reemplazar la DNA defectuosa en gente por desordenes genéticos.
El primer paciente que se tratará con terapia génica era una muchacha de cuatro
años tratada en el centro clínico de NIH en 1990. Ella tenía una enfermedad
congénita llamada la deficiencia de la desaminasa (ADA) de la adenosina que
afecta seriamente a inmunidad y a la capacidad de luchar infecciones.
TIPOS
• Terapia génica somática:::: se realiza sobre las células somáticas de un individuo,
por lo que las modificaciones que implique la terapia solo tienen lugar en dicho
paciente.
• Terapia in vivo::::: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que
se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de
un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El
problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector
localice a un único tipo de células diana.
• Terapia ex vivo:::::: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia
del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como
ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de
llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está
casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables,
constituyendo así un material trasplantable.
• Terapia génica germinal:::: se realizaría sobre las células germinales del paciente,
por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No
obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a
cabo hoy en día.
RIESGOS
• Un estudio alerta del riesgo de rechazo en la terapia génica.
La terapia génica puede causar un rechazo inmune del gen terapéutico que se
aplica cuando éste se expresa a niveles elevados, y limitar así tratamientos
posteriores, según un estudio del Instituto de Investigación del Hospital
Universitario Vall d'Hebron de Barcelona publicado en 'Molecular therapy'.
OBJETIVO Y BENEFICIOS
OBJETIVO
• Tratar de complementar o sustituir un gen defectuoso
introduciendo otra copia normal de éste en las células. Inhibir o
bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención
contribuye al desarrollo de la enfermedad (por ejemplo los
oncogenes).Introducir material genético que permita a la célula
sintetizar una proteína que tenga un efecto terapéutico nuevo
(por ejemplo introducir en las células copia de un gen que
obstaculice la replicación de un virus).
BENEFICIOS
• Primero es importante conocer los beneficios reales de la terapia
génica para justificar su inclusión. Una de sus principales
ventajas es su potencial para prevenir morbilidad posterior, a
largo plazo, con un único tratamiento. La terapia génica
conlleva un costo único que, aunque puede parecer alto, debe
cotejarse contra la suma de los eventos mórbidos y los cuidados
continuos a lo largo de muchos años.
¡MUCHAS
GRACIAS!
