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Terapia Génica: Tipos y Aplicaciones

La terapia genética es un tratamiento médico que manipula la información genética de células enfermas para corregir defectos genéticos o dotarlas de nuevas funciones. Se aplica principalmente en ensayos clínicos para tratar enfermedades graves o hereditarias. Existen terapias genéticas somáticas, que afectan solo al paciente, e in vivo o ex vivo. La terapia genética se ha usado para tratar el cáncer, la deficiencia de adenosín deaminasa y la beta talasemia.

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Brandon Stiven Palomino Camelo
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Terapia Génica: Tipos y Aplicaciones

La terapia genética es un tratamiento médico que manipula la información genética de células enfermas para corregir defectos genéticos o dotarlas de nuevas funciones. Se aplica principalmente en ensayos clínicos para tratar enfermedades graves o hereditarias. Existen terapias genéticas somáticas, que afectan solo al paciente, e in vivo o ex vivo. La terapia genética se ha usado para tratar el cáncer, la deficiencia de adenosín deaminasa y la beta talasemia.

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LA TERAPIA GENETICA

La TERAPIA GÉNICA es un tratamiento médico que consiste en manipular la información


genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a las células
de una nueva función que les permita superar una alteración. 

La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva


principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de
enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido. Al principio se planteó sólo
para el tratamiento de enfermedades genéticas, pero hoy en día se plantea ya para casi
cualquier enfermedad.

Entre los criterios para elegir este tipo de terapia se encuentran:

 Enfermedad letal sin tratamiento.


 La causa sea un único gen que esté ya clonado.
 La regulación del gen sea precisa y conocida.

TIPOS DE TERAPIA GENETICA

 Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por


lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
 Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se
le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de
un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El
problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector
localice a un único tipo de células diana.
 Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia
del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas.
Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más
fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta
técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son
células cultivables, constituyendo así un material transplantable.

 Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por


lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No
obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a
cabo hoy en día.
ENFERMEDADES DE LA TERAPIA GENETICA
CANCER: El tratamiento del cáncer hasta el momento ha implicado la destrucción de las células
cancerosas con agentes quimioterapéuticos, radiación o cirugía.

ADA: El primer protocolo clínico aprobado por la FDA para el uso de la terapia génica fue el
utilizado en el tratamiento de la deficiencia en adenosin deaminasa (ADA) que provoca un
trastorno de la inmunidad, en 1990. 

BETA TALASAMIA: a β-talasemia constituye un desorden genético con mutaciones en el gen de


la β-globulina que reduce o bloquea la producción de esta proteína.

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