Descripción
El estudio experimental es un ensayo epidemiológico, analítico, prospectivo, caracterizado por
la manipulación artificial del factor de estudio por el investigador y por la aleatorización de los
casos o sujetos en dos grupos, llamados «grupo control» y «grupo experimental»
PARA QUE SIRVEN?
Los estudios experimentales se utilizan para evaluar la eficacia y efectividad de una
intervención terapéutica (farmacológica o quirúrgica), preventiva (como la vacunación o
los cambios estilo de vida) o educativa (por ejemplo, taller para mejorar la calidad y la
atención a la salud).
Estudios experimentales Este tipo de estudios se utiliza para evaluar la eficacia de
diferentes terapias, de actividades preventivas o para la evaluación de actividades de
planificación y programación sanitarias. Es el investigador el que decide la exposición
Estudios Experimentales en
epidemiología
El objetivo de los estudios experimentales es estimar la eficacia de una
intervención ya sea ésta preventiva, curativa o rehabilitadora. Estos estudios
se caracterizan porque los investigadores tienen control sobre el factor de
estudio, es decir, deciden qué tratamiento, con qué pauta y durante cuánto
tiempo,lo recibirá cada uno de los grupos de estudio.
En estos estudios se asume que los grupos que se comparan son similares por
todas las características pronósticas que pueden influir sobre la respuesta,
excepto por la intervención que se está evaluando. La forma idónea de
conseguir grupos comparables es que la asignación de los individuos a los grupos de
estudio se realice de forma aleatoria. Si los grupos obtenidos de este modo son
comparables y son estudiados con una misma pauta de seguimiento, cualquier
diferencia observada entre ellos al finalizar el experimento puede ser atribuida, con un
alto grado de probabilidad, a la diferente intervención a que han sido sometidos los
participantes. Así pues, la gran ventaja de los diseños con asignación aleatoria radica
en su alto grado de control de la situación, que proporciona, en el caso de que exista
una asociación entre el factor estudiado y la respuesta observada, la mejor evidencia
de que dicha relación es causal.
Ventajas y desventajas de los estudios experimentales
Ventajas
Proporcionan un mayor control del factor de estudio
La asignación aleatoria tiende a controlar los factores pronósticos que pueden
influir en el resultado (incluidos aquellos que no se miden) y, de este modo, se aísla el
efecto de la intervención
Los estudios experimentales son los que proporcionan la mejor evidencia de
una relación causa-efecto
Desventajas
Restricciones éticas impiden que muchas preguntas puedan ser abordadas
siguiendo la metodología de los estudios experimentales
Se llevan a cabo en muestras muy seleccionadas ( lo que dificulta la
generalización)
Las intervenciones pueden ser muy rígidas, estar muy estandarizadas y diferir
de lo que es la práctica habitual (También dificulta la generalización)
En los estudios experimentales se suele abordar la relación entre una única
intervención y su efecto sobre una enfermedad, mientras que en los estudios
observacionales analíticos se pueden evaluar varios factores de riesgo.
Suelen tener un coste elevado, aunque ello depende de la duración y la
complejidad del protocolo
El paradigma de los estudios experimentales es el ENSAYO CLÍNICO ALEATORIO
El ensayo clínico aleatorio Consiste en un estudio experimental y prospectivo en el
cual el investigador provoca y controla las variables y los pacientes son
asignados de forma aleatoria a los distintos grupos de estudio y estos son
seguidos de forma concurrente. Debido a que es el tipo de estudio epidemiológico
que presenta menores errores sistemáticos constituye la mejor prueba científica para
apoyar la eficacia de las intervenciones terapéuticas. Durante los últimos años, el
número de ensayos clínicos ha aumentado mucho debido a que existen un mayor
número de fármacos disponibles en el mercado y a los requerimientos que cada vez
son más rigurosos por parte de las autoridades sanitarias para demostrar la eficacia de
los fármacos que se han de comercializar. Sin embargo, estos estudios no se llevan a
cabo únicamente con los nuevos tratamientos, sino también con aquellos que ya se
encuentran en el mercado, con el fin de evaluar la eficacia de nuevas pautas
terapéuticas, nuevas vías de administración o nuevas indicaciones. Además, esta
metodología puede aplicarse a cualquier intervención sanitaria, por ejemplo, la
evaluación de distintas formas de citación para aumentar el cumplimiento de una
medida preventiva, de nuevas pautas organizativas en la consulta, de la eficacia del
consejo médico en el tratamiento de una enfermedad o de distintas estrategias de
formación médica continuada.
Características de un ensayo clínico
Estudio controlado: El ensayo clínico es un estudio experimental en el que en
el diseño de investigación están definidas las variables y los mecanismos de control de
dichas variables, cuya función es evitar los sesgos y las variables de confusión.
Prospectivo: El ensayo clínico se inicia cuando previamente se ha diseñado un
protocolo de investigación y se incluye el primer caso o paciente. Su desarrollo ocurre
a lo largo de un periodo de tiempo definido por el protocolo de investigación.
Aleatorio: Los casos son distribuidos al azar en los grupos que se comparanl.
Enmascaramiento: Las expectativas tanto de los pacientes como de
los investigadores pueden influir en la evaluación de la respuesta
observada. Este problema se evita utilizando las llamadas técnicas de ciego o de
enmascaramiento. Se definen como aquellos procedimientos realizados con el fin
de que los miembros del equipo investigador y/o participantes de un estudio
no conozcan algunos hechos u observaciones que pudieran ejercer un cambio
en sus acciones o decisiones y sesgar los resultados. Un estudio que no utiliza
técnicas de enmascaramiento se denomina ensayo abierto.
Tipos de enmascaramiento:
Simple ciego donde los investigadores, o más frecuentemente los propios sujetos,
desconocen qué intervención recibe cada individuo.
Si los investigadores conocen quién recibe cada intervención, existe la posibilidad de
que se examine con mayor minuciosidad cualquier respuesta (aunque sea de modo no
intencionado), o se pregunte con más detalle por los posibles efectos secundarios de
alguno de los tratamientos. Estas preferencias se evitan con el
Doble ciego donde tanto los pacientes como los investigadores desconocen el
tratamiento administrado.
Triple ciego, en la que además otras personas que pueden intervenir en el estudio,
desconocen el tratamiento que recibe cada sujeto.
Tamaño muestral suficiente: En el diseño del estudio se define cuántos casos deben
formar parte en cada uno de los grupos que componen el ensayo clínico, para que las
diferencias observadas no sean debidas al azar.
Ética: Los criterios éticos son indispensables dentro de todo ensayo clínico. Los
participantes deben estar informados y dar su consentimiento informado cuando son
incluidos dentro de un ensayo. Los pacientes deben estar advertidos de los eventuales
riesgos de una forma exhaustiva. Los ensayos clínicos deben pasar por un comité de
ética. Este comité verificará el interés científico y médico del estudio, la relación
riesgo/beneficio, la conformidad con las buenas prácticas metodológicas sobre todo a
las que conciernen al promotor y al investigador principal del estudio y la presencia de
un seguro que permita indemnizar a los participantes en el estudio en caso de daño.
Las relaciones financieras entre los investigadores y los promotores del estudio,
cuando existan deben ser anunciadas. Los conflictos de intereses deben ser evitados.
Estudio clínco aleatoria para la evaluación de un medicamentos.
El primer aspecto a considerar en el diseño de un Estudio clínco aleatoria es la
selección de la alternativa con la que se va a comparar la intervención en estudio. En
términos generales, las opciones pueden ser el uso de un placebo o de otro
tratamiento o intervención activos
Un tratamiento placebo es un preparado sin sustancias farmacológicamente
activas, pero de idéntica apariencia y otras características organolépticas que
el preparado de experimentación, utilizado para tratar a los sujetos del grupo
control, y que permite enmascarar los tratamientos de forma que los
participantes desconozcan si reciben tratamiento activo o no. Su finalidad es
controlar el efecto placebo, que se refiere al efecto psicológico o fisiológico de
cualquier medicación, independiente de su efecto farmacológico. Los factores
que intervienen en el ef el efecto placebo son la propia personalidad del
paciente,las convicciones y el entusiasmo del equipo investigador y las
condiciones de administración y características de la interevención.
Desde el punto de vista de la hipótesis que se pone a prueba, la comparación con un
placebo tiene por objetivo poner en evidencia un determinado efecto terapéutico del
fármaco evaluado, ya que la principal ventaja de su uso como alternativa de
comparación es la de controlar los efectos derivados de cualquier característica del
tratamiento que no sea el efecto que se está estudiando.
Cuando existe una opción terapéutica reconocida como eficaz en la situación clínica de
interés, ésta debe ser la alternativa con la que comparar la nueva intervención. El uso
de otro tratamiento o intervención activos como grupo de comparación tiene por
objetivo estimar la relación beneficio/riesgo del nuevo tratamiento en una situación
clínica concreta. En estos casos, la mejor comparación es el «mejor tratamiento
existente» en dicha situación. Esta no siempre es una elección fácil, ya que en la
mayoría de ocasiones existe un amplio arsenal terapéutico que hace difícil elegir cuál es
la mejor alternativa.
Clasificación de los estudios en función del momento del desarrollo
clínico de un fármaco
Fase I Primer estadio de la prueba de un nuevo fármaco en el ser
humano Objetivo principal: evaluar la seguridad del fármaco en seres
humanos A veces también se obtienen datos
farmacocinéticos farmacodinámicos
Sujetos: voluntarios sanos
Diseño: en general son estudios no controlados
Fase II Objetivo principal: conocer la farmacocinética del nuevo
fármaco, así como su farmacodinamia (búsqueda de dosis, mecanismo
de acción farmacológica, relaciones dosis/respuesta)
Sujetos: pacientes potenciales, aunque inicialmente también puede
llevarse a cabo en voluntarios sanos
Diseño: estudios no controlados y ensayos clínicos aleatorios
controlados con placebo con criterios de selección muy estrictos.
Fase III Última fase de la evaluación de un medicamento antes de su
comercialización
Objetivo principal: evaluar la eficacia y relación beneficio/riesgo en
comparación con otras alternativas terapéuticas disponibles, o con un
placebo si no hay tratamiento disponible. Permiten establecer la eficacia
del nuevo fármaco e identificar y cuantificar los efectos indeseables más
frecuentes.
Sujetos: pacientes
Diseño: ensayos clínicos aleatorios
Fase IV Estudios realizados posteriores a la comercialización del fármaco
Objetivo principal: evaluar mejor el perfil de seguridad, las posibles
nuevas indicaciones o nuevas vías de administración, la eficacia en las
condiciones habituales de uso (efectividad) o en grupos especiales
Sujetos: pacientes
Diseño: ensayos clínicos aleatorios y estudios observacionales
Estudios analíticos
Estudios experimentales: ensayo clínico controlado y aleatorizado (ECCA)
Se trata de un experimento o estudio en el que el investigador ‘manipula’ uno o más factores de
estudio (por ejemplo, deciden qué tratamiento, con qué pauta y durante cuánto tiempo lo recibirán
los sujetos de cada uno de los grupos de estudio) con objeto de valorar posteriormente los efectos
producidos (o respuesta, resultado, variable dependiente) basándose en un plan preestablecido.
Su objetivo es evaluar la eficacia y seguridad de cualquier intervención, ya sea preventiva, curativa
o rehabilitadora, y es el diseño que proporciona la evidencia de mayor calidad acerca de la relación
causal entre una intervención y el efecto observado.
En un ECCA (o ensayo clínico) se intenta demostrar que el tipo de tratamiento aplicado es la única
causa de las posibles diferencias observadas en los resultados de cada grupo. El ensayo clínico
más sencillo está formado por dos grupos. Los sujetos del grupo intervención de estudio reciben el
‘tratamiento’ cuyo efecto se desea valorar, mientras que los sujetos del grupo control no son
tratados o pueden recibir un placebo o un tratamiento estándar: se trata de un ensayo clínico en
paralelo.
Figura 2. Esquema básico de un ensayo clínico controlado y aleatorizado (en paralelo)
En los ensayos clínicos se compara el efecto o impacto de dos o más intervenciones (terapéuticas,
preventivas u otras), administradas de forma aleatoria a los diferentes grupos de estudio y de forma
controlada por el equipo investigador (es decir, con la presencia de un grupo control de
comparación concurrente). Son los ensayos clínicos con grupo control paralelo.
Existe una modalidad de ensayo clínico un tanto distinta: los ensayos clínicos
cruzados (crossover design). En éstos cada sujeto recibe dos o más intervenciones separados por
un período de tiempo de 'lavado' (wash out), comparando los resultados observados en cada
sujeto, que actúa como su propio control.
En los ensayos clínicos en general, para poder demostrar o rechazar la eficacia del tratamiento y
poder aportar evidencia sobre una relación causal hay que partir de grupos de sujetos comparables
de manera que la única diferencia entre ellos sea el tipo de tratamiento aplicado. Para ello es
necesario utilizar las siguientes técnicas para evitar así posibles sesgos o errores sistemáticos.
1. Construcción aleatoria de los grupos que hay que tratar: utilizando técnicas de asignación
aleatoria de los pacientes a cada uno de los grupos de tratamiento.
2. Mantenimiento de la comparabilidad durante el ensayo, de manera que la única diferencia
entre los grupos sea el tratamiento asignado.
3. Evaluación de los resultados a ciegas (simple, doble o triple ciego).
4. Comparación de los resultados entre los grupos de tratamiento ajustando por
posibles factores de confusión.
Investigación experimental:
características y ejemplos
Por
Daniela Rodríguez
La investigación experimental es la alteración de una variable
experimental (o varias) para determinar las causas o efectos que puede
provocar. Se debe gestionar en un ambiente estrictamente vigilado por la
persona que realiza el experimento.
De esta manera, el investigador puede evaluar de qué forma o por qué
razón sucede algo en particular. Este tipo de investigación es provocado, lo
que permite que se modifiquen las variables en intensidad.
Un ejemplo simple de investigación experimental sería si tomamos dos
plantas similares y a una le aplicamos un sustrato nutritivo y a la otra no.
El objeto es comparar el efecto que puede producir el sustrato a la hora de
acelerar su crecimiento. Si la planta con sustrato aumenta de tamaño más
rápidamente, lo más probable es que el sustrato tenga un efecto positivo.
En una investigación no experimental la persona valida las características y
los factores, y observa los resultados sin modificar ni manipular dichas
características. En cambio, en la investigación experimental el investigador
manipula las características, la intensidad y la frecuencia para variar los
resultados.
La investigación experimental se diferencia de los otros tipos de
investigación porque el objetivo de estudio y su método dependen del
investigador y de las decisiones que establezca para llevar a cabo el
experimento.
En el experimento se manipulan de manera voluntaria las variables y se
observan los resultados en un ambiente controlado. Se realizan
repeticiones de los experimentos para verificar determinadas hipótesis
realizadas por el investigador. Esto se puede realizar en un laboratorio o en
el campo.
CUAL ES EL OBJETIVO
El método experimental (Ato, 1991) es el método científico por excelencia.
Su objetivo es la identificación de causas y evaluación de sus efectos. ... El experimento
piloto es el ensayo del experimento para estudiar algunos aspectos del mismo. Se realiza
a veces, antes de desarrollar la investigación.
